만성 골수성 백혈병(CML)에 대한 알로 혈액 및 골수 이식(BMT) 후 아자시티딘

연구 약물:

아자시티딘은 종양과 싸우는 유전자의 기능을 중지시키는 암세포의 유전자를 차단하도록 설계되었습니다. "나쁜" 유전자를 차단함으로써 종양과 싸우는 유전자가 더 잘 작동할 수 있습니다.

줄기 세포 이식 전 약물 관리 및 절차 연구:

귀하가 이 연구에 참여할 자격이 있다고 판단되면 기증자 세포를 이식하기 전에 화학 요법을 받게 됩니다. 화학요법은 백혈병 세포를 죽이도록 고안되었으며 이식하는 동안 제공될 기증자 세포를 거부하는 신체의 능력도 차단합니다. 이식 전날에 화학 요법을 받게 됩니다. 0일차에 이식을 받게 됩니다.

부설판의 이 낮은 수준의 시험 용량은 부설판이 신체에서 얼마나 빨리 처리되고 혈액에서 제거되는지 확인하기 위한 것입니다. 이 정보는 의사가 귀하가 받을 부설판의 용량을 결정하는 데 도움이 됩니다. 병원에 입원하기 전 주 동안 외래 환자로 또는 -8일(줄기 세포 이식 8일 전)에 입원 환자로 부설판 검사 용량을 받을 수 있습니다.

약동학(PK) 테스트를 위해 약 11개의 혈액 샘플(매회 약 1티스푼)을 채취합니다. PK 테스트는 다양한 시점에서 체내 연구 약물의 양을 측정합니다. 이 혈액 샘플은 부설판을 받기 전과 다음 11시간 동안 다양한 시간에 채취됩니다. 이러한 채혈은 고용량 부설판 치료의 첫날(-5일)에 다시 반복됩니다.

헤파린 잠금선(작은 IV 선)을 정맥에 삽입하여 이러한 채취에 필요한 주사바늘의 수를 줄입니다. 기술적 또는 일정상의 이유로 PK 테스트를 수행할 수 없는 경우 표준 고정 용량의 부설판을 받게 됩니다.

-5일에서 -2일 사이에 플루다라빈을 1시간 동안 정맥 투여한 다음 부설판을 3시간 동안 정맥 투여합니다.

혈연이 아닌 기증자로부터 이식을 받을 예정이거나 기증자가 일치하지 않는 경우 이식 3일 전 4시간에 걸쳐 항흉선세포 글로불린(ATG)도 정맥으로 투여받게 됩니다. 이 약물은 이식 거부 위험을 줄이기 위해 면역 체계를 더욱 약화시키도록 설계되었습니다.

줄기 세포 이식:

기증자로부터 조혈 세포를 채취한 후 정맥을 통해 제공됩니다. 부작용의 위험을 줄이는 데 도움이 되는 표준 약물이 제공됩니다. 약물 투여 방법과 위험에 대한 정보를 연구 직원에게 요청할 수 있습니다.

감염 예방을 위한 약물:

줄기 세포 이식을 돕고 면역 체계가 약한 동안 감염 위험을 줄이는 데 도움이 되는 몇 가지 약물을 받게 됩니다. 타크롤리무스와 메토트렉세이트는 기증자의 면역 세포가 신체와 싸울 때 발생할 수 있는 문제인 이식편대숙주병(GVHD)의 위험을 줄이기 위해 투여될 것입니다.

• Tacrolimus는 이식 2일 전에 시작하여 의사가 필요하다고 생각하는 한 계속됩니다. 일반적으로 3-12개월이지만 GVHD가 발생하면 더 길어질 수 있습니다. 타크롤리무스는 먹을 수 있을 때까지 쉬지 않고 정맥으로 투여합니다. 일단 먹을 수 있으면 입으로 줄 것입니다.
• 메토트렉세이트는 1일, 3일, 6일 및 11일에 약 15-30분에 걸쳐 정맥으로 투여합니다.

다른 감염의 위험을 줄이기 위해 몇 가지 약물도 투여됩니다. 이러한 항생제 중 일부는 정맥으로 투여하고 일부는 알약으로 투여합니다. 항생제를 복용하는 기간은 다양합니다. 의사가 이에 대해 자세히 설명할 것입니다.

줄기 세포 이식 후 약물 투여 연구:

이식 후 약 5주부터 시작하여 연속 5일에 걸쳐 하루에 한 번 피하 주사로 아자시티딘을 투여받게 됩니다. 이것은 이식 후 최대 4개월 동안 한 달에 한 번 반복할 수 있습니다. 각 치료 주기 사이에는 약 23일의 "휴식" 기간이 있습니다(한 주기는 28일의 기간입니다). 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 아자시티딘 치료를 중단하거나 완전히 중단할 수 있습니다.

연구 방문:

이식 후 약 3-4주 동안 병원에 입원하게 됩니다. 퇴원할 때까지 매일 검진을 받게 됩니다. 귀하가 떠난 후 연구 방문 횟수는 귀하의 상태에 따라 달라집니다.

이식 후 약 1개월, 6개월 및 12개월 후에 화학 요법 전에 골수 흡인을 수집하게 됩니다. 골수 흡인액을 채취하기 위해 엉덩이뼈 부위를 마취제로 마취하고 소량의 골수를 큰 바늘을 통해 채취합니다. 골수 샘플은 질병의 상태를 확인하고 아자시티딘이 작용하는 방식을 배우기 위해 사용될 것입니다.

혈액(매회 약 2티스푼)을 채취하여 메틸화라고 하는 과정의 패턴을 학습합니다. 메틸화는 신체가 특정 유전자를 "켜고 끄는" 과정입니다. 혈액은 다음 시간에 채취됩니다.

• 기준선에서.
• 줄기 세포 이식 전(0일).
• 이식 후 6개월, 9개월, 12개월.
• 첫 번째 아자시티딘 복용 전(각 주기의 1일차).
• 아자시티딘의 마지막 용량을 받은 후(각 주기의 5일차).

혈액(매회 약 8티스푼)을 채취하여 다음 시간에 신체의 면역 체계 회복에 대해 알아볼 것입니다.

• 주기 1- 1일차
• 주기 1 - 14일차
• 주기 3 - 1일차

공부 기간:

최대 1년 동안 학업을 계속하게 됩니다. 질병이 악화되거나 견딜 수 없는 부작용이 발생하면 조기에 학업을 중단할 수 있습니다.

이것은 조사 연구입니다. 아자시티딘은 FDA 승인을 받았으며 골수이형성 증후군 환자에게 상업적으로 이용 가능합니다. CML 환자에서의 사용은 조사 중입니다. 이 연구에 사용된 다른 모든 약물은 FDA 승인을 받았으며 상업적으로 이용 가능합니다.

최대 57명의 환자가 이 연구에 참여할 것입니다. 모두 MD Anderson에 등록됩니다.