급성 이식편대숙주병 치료(BMT CTN 0802)
2022년 12월 7일 업데이트: Medical College of Wisconsin
급성 이식편대숙주질환(BMT CTN #0802)의 초기 전신 치료로서 Mycophenolate Mofetil을 사용한 코르티코스테로이드 대 위약을 사용한 코르티코스테로이드를 평가하는 다중 센터, 무작위, 이중 맹검, III상 시험
이 연구는 급성 이식편대숙주병(GVHD)에 대한 초기 요법으로 Mycophenolate mofetil(MMF) 대 위약을 전신 코르티코스테로이드에 추가하는 것을 평가하는 3상, 무작위 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.
1차 종료점은 무작위화 후 56일차에 GVHD 없는 생존이 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
코르티코스테로이드는 수년 동안 급성 GVHD의 1차 요법으로 사용되었습니다. Johns Hopkins, M. D. Anderson, University of Michigan 및 기타 기관의 과거 공개 및 미공개 데이터는 이전에 치료를 받지 않은 급성 GVHD 환자에 대한 코르티코스테로이드 요법의 28일째에 예상되는 35%-53% 완전 반응(CR)을 정의했습니다.
BMT CTN 연구 0302(NCT00224874)는 코르티코스테로이드 외에 에타너셉트, 마이코페놀레이트 모페틸, 데닐류킨 디프티톡스 또는 펜토스타틴을 평가하는 무작위 제2상 연구입니다. 그 연구의 결과는 마이코페놀레이트 모페틸이 28일째에 가장 높은 CR 비율과 전체 생존율을 생성하여 3상 연구에서의 평가를 뒷받침한다고 제안했습니다. 4개의 치료군(모두 4개의 연구 약물 중 하나와 코르티코스테로이드를 조합함)에 대한 56일째 GVHD-무함유 생존율은 4개의 연구군에 걸쳐 39-71% 범위였다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
236
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- City of Hope National Medical Center
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La Jolla, California, 미국, 92093
- University of California San Diego Medical Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida College of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- BMT Program at Northside Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Beech Grove, Indiana, 미국, 46107
- Indiana BMT at Beech Grove
-
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Johns Hopkins University
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- University of Maryland Medical Systems
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- DFCI, Massachusetts General Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana Farber Cancer Institute, Brigham & Women's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Medical Center
-
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University, Barnes Jewish Hospital
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack Univ. Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, 미국, 10021
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
-
New York, New York, 미국, 10065
- Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599-7305
- University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28232
- Levine Children's Hospital, Carolinas Medical Center
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Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania Cancer Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, 미국, 57105
- Avera Hematology & Transplant Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75246
- Baylor University Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas, MD Anderson Cancer Research Center
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Texas Transplant Institute
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53211
- Medical College of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 골수, 말초 혈액 줄기 세포 또는 제대혈을 사용한 동종 조혈 줄기 세포 이식 후 발생하는 급성 GVHD. 비골수파괴 및 골수파괴 이식의 수혜자는 자격이 있습니다.
- 계획된 기증자 림프구 주입 또는 계획된 T 세포 추가 후 급성 GVHD가 적격입니다.
- 전신 치료가 필요한 De novo 급성 GVHD. GVHD는 급성 GVHD가 발생할 가능성이 있고 약물 발진, 장 감염 또는 간독성 증후군은 가능성이 없거나 배제되었습니다. 1기 및 2기 피부 단독(전체 등급 I) 또는 격리된 상부 위장관(GI) 침범이 있는 환자는 치료 의사가 전신 고용량 코르티코스테로이드 치료가 필요하다고 판단하는 경우 적격입니다.
- 환자는 급성 GVHD 발병 후 최대 72시간 동안 >0.5mg/kg 메틸프레드니솔론 또는 이에 상응하는 코르티코스테로이드 요법을 받은 것을 제외하고는 급성 GVHD 치료를 위한 전신 면역 억제 요법을 받은 적이 없어야 합니다.
- 치료 28일째에 스테로이드를 0.25mg/kg/일 프레드니손(0.2mg/kg/일 메틸프레드니솔론) 이상으로 점감할 수 있는 등록 시점의 임상 상태.
- 절대 호중구 수(ANC)가 500/µL보다 큽니다.
- 환자, 부모 또는 보호자의 서면 동의서 및/또는 동의서.
- 동의 문서 및 교육 자료가 7세에서 17세 사이의 환자에게 제공되고 검토되었다는 문서.
- 모든 연령의 환자가 자격이 있습니다.
- GVHD의 생검 확인이 권장되지만 필수는 아닙니다. GVHD 치료 여부를 결정하는 데 사용되지 않는 한 생검 또는 병리학 결과에 대한 등록이 지연되어서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 등록을 위한 스크리닝 7일 이내에 마이코페놀레이트 모페틸 또는 마이코페놀산(마이포틱)을 투여받은 환자.
- 통제되지 않은 감염 환자는 제외됩니다. 박테리아 또는 바이러스 감염이 있는 경우 환자는 최종 치료를 받고 있어야 하며 등록 전 72시간 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진균 감염이 있는 경우, 환자는 확실한 전신 항진균 요법을 받고 있어야 하며 등록 전 1주 동안 감염 진행 징후가 없어야 합니다. 진행성 감염은 패혈증 또는 새로운 증상으로 인한 혈역학적 불안정성, 감염으로 인한 신체 징후 또는 방사선 소견 악화로 정의됩니다. 다른 징후나 증상 없이 지속되는 발열은 진행 중인 감염으로 해석되지 않습니다.
- 신속한 면역 억제 철회를 필요로 하는 재발성/지속성 악성 종양.
- 계획되지 않은 기증자 림프구 주입(DLI), 즉 원래 이식 치료 계획의 일부가 아닌 DLI 또는 이식 후 지속성 또는 재발성 악성 종양 치료를 위해 제공된 DLI 후 GVHD 환자.
- 치료 28일 및 56일차에 이식 센터에 환자가 없을 가능성이 높습니다.
- 동종 이식 후 언제든지 발생하는 새로운 만성 GVHD와 유사한 임상 증후군.
- GVHD 치료를 위해 다른 약물을 투여받는 환자.
- 급성 GVHD 발병 전 7일 이내에 메틸프레드니솔론 > 0.5mg/kg/일(또는 0.6mg/kg/일 프레드니손)을 투여받은 환자. 비 GVHD 관련 상태의 치료를 위해 스테로이드 요법을 시행했고 급성 GVHD 발병 전 7일 이상 동안 ≤ 0.5 mg/kg/day methylprednisolone(0.6 mg/kg/day prednisone)으로 감량한 경우, 환자는 다음과 같습니다. 자격이 있는.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 성적으로 왕성한 경우 연구 기간 동안 효과적인 피임법을 사용하지 않으려는 환자. 이용 가능한 증거 및/또는 전문가 합의가 결정적이지 않거나 모유 수유 중에 사용할 경우 영아 위험을 판단하기에 부적절하므로 모유 수유 환자는 적합하지 않습니다.
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 없는 성인.
- 투석 환자.
- 치료 의사의 판단에 따라 등록 후 56일까지 빌리루빈이 정상화되지 않을 것으로 예상되는 중증 간정맥 폐색 질환(VOD) 또는 정현파 폐색 증후군이 있는 환자.
- MMF에 대한 불내성/알레르기 병력이 있는 환자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 위약
위약을 사용한 코르티코스테로이드
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경구 투여는 250 mg 단위 맹검 위약으로 전달되어야 합니다. 체중이 40kg 미만인 경우 IV 투여량은 정확한 투여량의 ±10% 이내여야 합니다. 정맥 주사 용량은 2시간 동안 주입됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 마이코페놀레이트 모페틸
Mycophenolate Mofetil이 포함된 코르티코스테로이드
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경구 투여량은 250mg 단위로 투여해야 합니다. 체중이 40kg 미만인 경우 IV 투여량은 정확한 투여량의 ±10% 이내여야 합니다. 정맥 주사 용량은 2시간 동안 주입됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GVHD 프리 서바이벌
기간: 56일차
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성공은 무작위화 후 56일째에 생존하고 GVHD가 없는 것으로 정의되며, 다른 모든 것은 연구 실패로 간주됩니다.
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56일차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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완전 응답(CR)이 있는 생존 참가자의 비율
기간: 14일, 28일, 56일
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CR은 평가 가능한 모든 장기에서 GVHD 등급에 대해 0점으로 정의됩니다.
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14일, 28일, 56일
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증가된 치료가 필요한 GVHD 발적의 발생률
기간: 90일
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발적은 스테로이드 용량의 재증가 또는 추가적인 국소 또는 전신 요법의 시작을 필요로 하는 초기 반응(즉, 초기 CR 또는 PR) 후 급성 GVHD의 모든 진행으로 정의됩니다.
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90일
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발적 없이 면역 억제 중단의 발생률
기간: 치료 후 56일, 180일 및 360일
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치료 후 56일, 180일 및 360일
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누적 스테로이드 용량
기간: 28일 및 56일
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각 환자에 대한 누적 스테로이드 용량은 처음 4주의 치료 각각에 대한 용량(매주 용량 종료)을 더하고 이 간격 동안의 생존 일수로 나누어 계산합니다.
치료군당 모든 환자에 대해 누적 스테로이드 용량을 계산하고 비교했습니다.
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28일 및 56일
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국소/비흡수성 요법의 발생률
기간: 56일차
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56일차
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전체 GVHD 없는 생존 무작위화 후
기간: 6개월 및 12개월
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6개월 및 12개월
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만성 GVHD의 발생률
기간: 무작위화 후 12개월
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무작위화 후 12개월
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전신 감염의 발생률
기간: 6 개월
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최소 1회 감염을 경험한 참가자 수.
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6 개월
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Epstein-Barr 바이러스(EBV) 관련 림프종의 발병률
기간: 12 개월
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12 개월
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거대세포바이러스(CMV) 재활성화 발생률
기간: 1학년
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1학년
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중증/생명을 위협하는/치명적인 감염의 누적 발생률
기간: 1학년
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1학년
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무작위화 후 무질병 생존(DFS)
기간: 1학년
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DFS에는 사망 또는 악성 종양의 진행/재발이 포함됩니다.
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1학년
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치료 관련 사망률(TRM)
기간: 1학년
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1학년
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등록에서 56일까지 환자가 보고한 결과의 변화
기간: 56일차
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56일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Bolanos-Meade J, Logan BR, Alousi AM, Antin JH, Barowski K, Carter SL, Goldstein SC, Hexner EO, Horowitz MM, Lee SJ, Levine JE, MacMillan ML, Martin PJ, Mendizabal AM, Nakamura R, Pasquini MC, Weisdorf DJ, Westervelt P, Ho VT. Phase 3 clinical trial of steroids/mycophenolate mofetil vs steroids/placebo as therapy for acute GVHD: BMT CTN 0802. Blood. 2014 Nov 20;124(22):3221-7; quiz 3335. doi: 10.1182/blood-2014-06-577023. Epub 2014 Aug 28.
- Shah O, Tamaresis JS, Kenyon LJ, Xu L, Zheng P, Gupta P, Rangarajan K, Lee S, Spellman S, Nikiforow S, Zehnder J, Meyer EH. Analysis of the Whole CDR3 T Cell Receptor Repertoire after Hematopoietic Stem Cell Transplantation in 2 Clinical Cohorts. Biol Blood Marrow Transplant. 2020 Jun;26(6):1050-1070. doi: 10.1016/j.bbmt.2020.01.020. Epub 2020 Feb 18.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2010년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2009년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2009년 10월 23일
처음 게시됨 (추정)
2009년 10월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 12월 7일
마지막으로 확인됨
2022년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- BMTCTN0802
- U01HL069294 (미국 NIH 보조금/계약)
- 5U24CA076518 (미국 NIH 보조금/계약)
- U01HL069294-06 (미국 NIH 보조금/계약)
- BMT CTN 0802 (기타 식별자: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
연구 결과는 원고로 출판될 것입니다.
IPD 공유 기간
참여 사이트에서 공식 연구 종료 후 6개월 이내.
IPD 공유 액세스 기준
대중에게 공개됨
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .