Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Akuutin siirrännäis-isäntätaudin hoito (BMT CTN 0802)

keskiviikko 7. joulukuuta 2022 päivittänyt: Medical College of Wisconsin

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vaiheen III koe, jossa arvioidaan kortikosteroideja mykofenolaattimofetiilin kanssa vs. kortikosteroideja ja lumelääkettä akuutin siirrännäis-isäntätaudin systeemisenä ensimmäisenä hoitona (BMT CTN #0802)

Tutkimus on vaiheen III, satunnaistettu kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan mykofenolaattimofetiilin (MMF) lisäämistä lumelääkkeeseen verrattuna systeemisiin kortikosteroideihin akuutin siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) alkuhoitona. Ensisijainen päätetapahtuma on GVHD-vapaa eloonjääminen 56. päivänä satunnaistamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kortikosteroideja on käytetty akuutin GVHD:n ensisijaisena hoitona useiden vuosien ajan. Historiallisesti julkaistut ja julkaisemattomat tiedot Johns Hopkinsilta, M. D. Andersonilta, Michiganin yliopistolta ja muilta määrittelivät odotetun 35–53 %:n täydellisen vasteen (CR) kortikosteroidihoidon päivänä +28 aiemmin hoitamattomille potilaille, joilla oli akuutti GVHD.

BMT CTN -tutkimus 0302 (NCT00224874) oli satunnaistettu vaiheen II tutkimus, jossa arvioitiin etanerseptiä, mykofenolaattimofetiilia, denileukiini diftitoksia tai pentostatiinia kortikosteroidien lisäksi. Tämän tutkimuksen tulokset viittasivat siihen, että mykofenolaattimofetiili tuotti korkeimman CR:n 28. päivänä ja kokonaiseloonjäämisen, mikä tuki sen arviointia vaiheen III tutkimuksessa. Päivän 56 GVHD-vapaa eloonjäämisaste neljässä hoitohaarassa (kaikissa yhdistettiin kortikosteroideja yhteen neljästä tutkimuslääkkeestä) vaihteli välillä 39-71 % neljässä tutkimushaarassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

236

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Duarte, California, Yhdysvallat, 91010
        • City of Hope National Medical Center
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California San Diego Medical Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida College of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
        • BMT Program at Northside Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Beech Grove, Indiana, Yhdysvallat, 46107
        • Indiana BMT at Beech Grove
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Medical Systems
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • DFCI, Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute, Brigham & Women's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University, Barnes Jewish Hospital
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • Hackensack Univ. Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Weill Cornell Medical College, NY Presbyterian Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7305
        • University of North Carolina Hospital at Chapel Hill
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28232
        • Levine Children's Hospital, Carolinas Medical Center
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania Cancer Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
        • Avera Hematology & Transplant Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75246
        • Baylor University Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas, MD Anderson Cancer Research Center
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • Texas Transplant Institute
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53211
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Akuutti GVHD, joka kehittyy allogeenisen hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen käyttämällä joko luuydintä, perifeerisen veren kantasoluja tai napanuoraverta. Ei-myeloablatiivisten ja myeloablatiivisten siirteiden vastaanottajat ovat kelvollisia.
  • Akuutti GVHD suunnitellun luovuttajan lymfosyytti-infuusion tai suunnitellun T-solun lisäyksen jälkeen ovat kelvollisia.
  • De novo akuutti GVHD, joka vaatii systeemistä hoitoa. GVHD määritellään ihottuman ja/tai jatkuvan pahoinvoinnin, oksentelun ja/tai ripulin ja/tai kolestaasin esiintymiseksi kontekstissa, jossa akuutti GVHD on todennäköistä ja jossa on muita syitä, kuten lääkeihottuma, suolistotulehdus tai hepatotoksiset oireyhtymät ovat epätodennäköisiä tai ne on suljettu pois. Huomaa, että potilaat, joilla on vain vaiheen I ja II iho (yleinen aste I) tai yksittäiset ylemmän maha-suolikanavan (GI) oireet ovat kelvollisia, jos hoitava lääkäri katsoo, että systeeminen suuriannoksinen kortikosteroidihoito on aiheellista.
  • Potilaalla ei ole täytynyt olla aikaisempaa systeemistä immuunivastetta suppressoivaa hoitoa akuutin GVHD:n hoitoon lukuun ottamatta korkeintaan 72 tuntia aikaisempaa kortikosteroidihoitoa > 0,5 mg/kg metyyliprednisolonia tai vastaavaa akuutin GVHD:n alkamisen jälkeen.
  • Kliininen tila ilmoittautumisen yhteydessä, jotta steroidien määrää voidaan pienentää vähintään 0,25 mg/kg/vrk prednisonia (0,2 mg/kg/vrk metyyliprednisolonia) hoidon 28. päivänä.
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) yli 500/µL.
  • Potilaan, vanhemman tai huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja/tai suostumus.
  • Asiakirjat siitä, että suostumusasiakirja ja koulutusmateriaalit on toimitettu 7–17-vuotiaille potilaille ja tarkistettu heidän kanssaan.
  • Kaiken ikäiset potilaat ovat tukikelpoisia.
  • GVHD:n biopsian vahvistaminen on suositeltavaa, mutta ei pakollista. Ilmoittautumista ei pidä lykätä biopsian tai patologian tulosten saamiseksi, ellei niitä ole tarkoitus käyttää päätettäessä siitä, hoidetaanko GVHD:tä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka saavat mykofenolaattimofetiilia tai mykofenolihappoa (Myfortic) seitsemän päivän kuluessa seulonnasta.
  • Potilaat, joilla on hallitsemattomia infektioita, suljetaan pois. Jos potilaalla on bakteeri- tai virusinfektio, potilaiden on saatava lopullista hoitoa, eikä heillä ole merkkejä etenemisestä 72 tunnin aikana ennen ilmoittautumista. Jos potilaalla on sieni-infektio, potilaiden on saatava lopullista systeemistä sienilääkitystä, eikä heillä ole merkkejä infektion etenemisestä viikkoon ennen ilmoittautumista. Etenevä infektio määritellään verenmyrkytyksestä tai uusista oireista johtuvaksi hemodynaamiseksi epävakaudeksi, infektiosta johtuvien fyysisten oireiden pahenemisesta tai röntgenlöydöksistä. Jatkuvaa kuumetta ilman muita merkkejä tai oireita ei tulkita eteneväksi infektioksi.
  • Uusiutunut/pysyvä pahanlaatuinen kasvain, joka vaatii nopeaa immuunisuppression lopettamista.
  • Potilaat, joilla on GVHD suunnittelemattoman luovuttajalymfosyytti-infuusion (DLI) jälkeen, eli DLI, joka ei ollut osa heidän alkuperäistä siirtohoitosuunnitelmaansa, tai DLI, joka annettiin pysyvän tai toistuvan pahanlaatuisen kasvaimen hoitoon siirron jälkeen.
  • Potilaat eivät todennäköisesti ole käytettävissä elinsiirtokeskuksessa hoitopäivinä 28 ja 56.
  • Kliininen oireyhtymä, joka muistuttaa de novo kroonista GVHD:tä, joka kehittyy milloin tahansa allotransplantaation jälkeen.
  • Potilaat, jotka saavat muita lääkkeitä GVHD:n hoitoon.
  • Potilaat, jotka saavat metyyliprednisolonia > 0,5 mg/kg/vrk (tai 0,6 mg/kg/vrk prednisonia) 7 päivän sisällä ennen akuutin GVHD:n puhkeamista. Jos steroidihoitoa on annettu GVHD:hen liittymättömän tilan hoitoon ja se on pienennetty arvoon ≤ 0,5 mg/kg/vrk metyyliprednisoloni (0,6 mg/kg/vrk prednisoni) seitsemän tai useamman päivän ajan ennen akuutin GVHD:n puhkeamista, potilas saa kelvollinen.
  • Potilaat, jotka ovat raskaana, imettävät tai, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, eivät halua käyttää tehokasta ehkäisyä tutkimuksen ajan. Saatavilla olevat todisteet ja/tai asiantuntijoiden yksimielisyys eivät ole vakuuttavia tai riittämättömiä imeväisten riskin määrittämiseen, kun sitä käytetään imetyksen aikana, joten imettävät potilaat eivät ole kelvollisia.
  • Aikuiset eivät pysty antamaan tietoista suostumusta.
  • Dialyysipotilaat.
  • Potilaat, joilla on vaikea maksan veno-okklusiivinen sairaus (VOD) tai sinusoidaalinen obstruktio-oireyhtymä, joiden bilirubiiniarvo ei hoitavan lääkärin arvion mukaan ole normalisoitunut 56. päivään mennessä rekisteröinnin jälkeen.
  • Potilaat, joilla on ollut MMF-intoleranssi/allergia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Plasebo
Kortikosteroidit lumelääkkeen kanssa
Lääke: Plasebo

Suun kautta otettava annos tulee antaa 250 mg:n yksikkönä sokkoutetussa lumelääkkeessä. Alle 40 kg painaville laskimonsisäisen annoksen tulee olla ± 10 % tarkkuudesta. Laskimonsisäiset annokset infusoidaan kahden tunnin aikana.

  • Yli 60 kg painavien potilaiden tulee saada lumelääkettä 1 g PO/IV 8 tunnin välein.
  • Potilaiden, jotka painavat 40-60 kg, tulee saada 750 mg PO/IV 8 tunnin välein.
  • Potilaat, jotka painavat
Muut nimet:
  • Inaktiivinen lääke
Kokeellinen: Mykofenolaattimofetiili
Kortikosteroidit mykofenolaattimofetiilin kanssa
Lääke: Mykofenolaattimofetiili

Suun kautta otettava annos tulee toimittaa 250 mg:n yksikköinä. Alle 40 kg painaville laskimonsisäisen annoksen tulee olla ± 10 % tarkkuudesta. Laskimonsisäiset annokset infusoidaan kahden tunnin aikana.

  • Yli 60 kg painavien potilaiden tulee saada MMF 1 g PO/IV 8 tunnin välein.
  • Potilaiden, jotka painavat 40-60 kg, tulee saada 750 mg PO/IV 8 tunnin välein.
  • Potilaat, jotka painavat
Muut nimet:
  • Rahamarkkinarahasto
  • Cellcept®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
GVHD-vapaa selviytymistä
Aikaikkuna: Päivä 56
Menestys määritellään eläväksi ja vapaaksi GVHD:stä päivänä 56 satunnaistamisen jälkeen, kaikki muut katsotaan tutkimuksen epäonnistumisiksi.
Päivä 56

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytyneiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen vastaus (CR)
Aikaikkuna: Päivät 14, 28 ja 56
CR määritellään pisteeksi 0 GVHD-luokituksesta kaikissa arvioitavissa olevissa elimissä.
Päivät 14, 28 ja 56
Lisää hoitoa vaativien GVHD-soihdutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 90
Leikkauksilla tarkoitetaan mitä tahansa akuutin GVHD:n etenemistä alkuperäisen vasteen (eli aikaisemman CR:n tai PR:n) jälkeen, joka vaatii steroidiannostuksen uudelleen lisäämistä tai ylimääräisen paikallisen tai systeemisen hoidon aloittamista.
Päivä 90
Immuunisuppression keskeyttämisen ilmaantuvuus ilman pahenemista
Aikaikkuna: Päivä 56, päivä 180 ja päivä 360 hoidon jälkeen
Päivä 56, päivä 180 ja päivä 360 hoidon jälkeen
Kumulatiivinen steroidiannos
Aikaikkuna: Päivät 28 ja 56
Kunkin potilaan kumulatiivinen steroidiannos lasketaan lisäämällä annokset (kunkin viikon annoksen lopussa) kunkin neljän ensimmäisen hoitoviikon ajalta jaettuna eloonjäämispäivien määrällä tämän ajanjakson aikana. Kumulatiivinen steroidiannos laskettiin kaikille potilaille hoitohaaraa kohti ja sitä verrattiin.
Päivät 28 ja 56
Paikallisen/ei-imeytyvän hoidon esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 56
Päivä 56
Kaiken kaikkiaan GVHD-vapaa Survival Post-randomization
Aikaikkuna: Kuukaudet 6 ja 12
Kuukaudet 6 ja 12
Kroonisen GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
12 kuukautta satunnaistamisen jälkeen
Systeemisten infektioiden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Osallistujien määrä, jotka kokivat vähintään yhden infektion.
6 kuukautta
Epstein-Barr-virukseen (EBV) liittyvän lymfooman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta
Sytomegaloviruksen (CMV) uudelleenaktivoitumisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Vuosi 1
Vuosi 1
Vakavien/henkeä uhkaavien/kuolemaan johtavien infektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Vuosi 1
Vuosi 1
Satunnaistuksen jälkeinen sairausvapaa selviytyminen (DFS).
Aikaikkuna: Vuosi 1
DFS sisältää kuoleman tai pahanlaatuisen kasvaimen etenemisen/relapsin
Vuosi 1
Hoitoon liittyvä kuolleisuus (TRM)
Aikaikkuna: Vuosi 1
Vuosi 1
Muutos potilaiden raportoimissa tuloksissa ilmoittautumisesta päivään 56
Aikaikkuna: Päivä 56
Päivä 56

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical College of Wisconsin

Yhteistyökumppanit

National Cancer Institute (NCI)
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. tammikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. kesäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. lokakuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 23. lokakuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 27. lokakuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 4. tammikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. joulukuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. joulukuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BMTCTN0802
  • U01HL069294 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 5U24CA076518 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U01HL069294-06 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • BMT CTN 0802 (Muu tunniste: Blood and Marrow Transplant Clinical Trials Network)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Havainnot julkaistaan ​​käsikirjoituksena.

IPD-jaon aikakehys

6 kuukauden sisällä virallisen tutkimuksen sulkemisesta osallistuvissa kohteissa.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Yleisön saatavilla

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa