낭포성 섬유증 환자에서 IV 갈륨 나이트레이트(Ganite)의 약동학 및 안전성 연구
이 연구의 목적은 낭포성 섬유증 환자에서 Ganite(질산갈륨)라는 약물의 정맥 내 주입의 약동학, 안전성 및 내약성을 테스트하는 것입니다. 우리는 이 약물이 안전하고 견딜 수 있는지 확인하고 가래에서 높은 수준의 약물이 발견되는지 확인하고자 합니다.
자금 출처 - FDA(Food and Drug Administration) Office of Orphan Products Development(OOPD)
연구 개요
상세 설명
이것은 낭포성 섬유증(CF) 환자에서 IV 갈륨 나이트레이트(Ganite®)의 두 중심 약동학 및 안전성 투약 연구입니다. 18과목이 예정되어 있습니다. 각 피험자는 연구 약물의 단일 5일 주입(2회 용량 중 하나)을 투여받습니다. 위약은 사용되지 않습니다. 각 피험자는 실험적 치료를 5일 동안 지속적으로 주입받게 됩니다. 2개의 투여 코호트가 있을 것이다(코호트 1: 100 mg/m2/일 및 코호트 2: 200 mg/m2/일). 코호트 2는 데이터 안전 모니터링 위원회(DSMC) 안전성 검토 및 코호트 1 데이터 승인 후에만 등록을 시작합니다. 연구 방문은 기준선(1일), 3일(방문 2), 6일(방문 3), 8일(방문 4), 14일(방문 5), 28일(방문 6) 및 56일(방문)에 발생합니다. 7).
피험자 적격성을 결정하기 위해 선별 데이터를 검토합니다. 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 피험자는 연구에 입력됩니다.
다음 치료 요법이 사용됩니다.
• 실험적 치료 코호트 1: 100mg/m2/일 및 코호트 2: 200mg/m2/일의 질산갈륨 연속 주입 적어도 1회 용량의 연구 약물을 받는 모든 피험자는 안전성과 효능에 대해 평가할 수 있는 것으로 간주됩니다. 복수. 부작용의 발생률은 시험 기간 동안 모니터링됩니다.
1차 종점은 약동학 및 안전성/내약성 데이터의 평가입니다.
2차 효능 평가는 폐 기능의 변화 및 객담 내 P. aeruginosa 밀도를 기반으로 합니다.
피험자 참여의 총 기간은 5주입니다. 총 연구 기간은 20개월로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242-1083
- University of Iowa
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21201
- Johns Hopkins University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상 55세 이하의 성인 남녀
- Pseudomonas Aeruginosa(Pa)로 기록된 만성 집락화
CF의 확인된 진단:
- 필로카르핀 땀 염화물 테스트에서 > 60mmol/L 염화물 농도의 기록된 이력 및/또는
- CF 진단과 일치하는 하나 이상의 표현형 특징과 함께 CF와 일치하는 두 개의 확인 가능한 돌연변이가 있는 유전자형
- 1초 내 강제 호기량(FEV1) ≥ 예측값의 30%
- 가래를 뱉을 수 있음
- 혈청 간 기능 검사 ≤ 2.5 x 정상 상한
- 혈청 요소질소(BUN) 및 크레아티닌 ≤ 1.5 x 정상 상한
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2.0 mg/dl
- 헤모글로빈 ≥ 9g/dl, 혈소판 ≥ 100,000/mm3, 백혈구(WBC) ≥ 4,500/mm3 및 ≤ 15,000/mm3
- 이온화 칼슘 ≥ 정상 하한
- 정보에 입각한 동의 문서를 이해하고 서명하고 조사자와 의사소통하며 프로토콜의 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 여성이고 가임기인 경우, 연구 약물을 받기 전 1일에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 경우 연구 기간 동안 조사자가 결정한 대로 적절한 피임법을 사용할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 2주 이내에 항생제 개입이 필요한 급성 폐 악화
- T-점수가 -2.5 이하인 지난 5년 이내에 가장 최근의 dexa 스캔으로 정의된 골다공증
- 임신 또는 수유 중인 여성
- 갈륨에 대한 알려진 민감도
- 비포스포네이트의 사용
- 조사 약물의 사용 및/또는 스크리닝 전 3개월 이내에 임상 시험에 참여
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 100mg/m2 용량
100mg/m2에서 5일 연속 IV 갈륨 질산염(Ganite®) 주입
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질산갈륨(IV Ganite®)을 100mg/m2/일 용량으로 5일간 주입
다른 이름들:
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실험적: 200mg/m2 용량
200 mg/m2에서 5일 연속 IV 갈륨 질산염(Ganite®) 주입
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질산갈륨(IV Ganite®) 200mg/m2/일 5일 주입
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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질산갈륨(IV Ganite®)의 5일 주입에 대한 약동학적 평가
기간: T=1, 2 및 6시간에서 1일, t=1, 2, 8 및 12에서 3일, 6일, 14일 및 28일
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1일부터 28일까지 IV Ga를 2회 용량으로 5일간 주입한 곡선 아래 합산 면적을 평가하기 위해: CF가 있는 성인 피험자에서 100mg/m2/일; CF가 있는 성인 피험자의 경우 200mg/m2/일. IV Ga를 두 가지 용량으로 5일간 주입하는 안전성을 평가하기 위해: CF가 있는 성인 피험자에서 100mg/m2/일; CF가 있는 성인 피험자의 경우 200mg/m2/일. 질산갈륨(IV Ganite®)을 100mg/m2/일 및 200mg/m2/일의 용량으로 IV 투여한 5일 치료의 안전성 및 내약성. |
T=1, 2 및 6시간에서 1일, t=1, 2, 8 및 12에서 3일, 6일, 14일 및 28일
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심각한 부작용의 수
기간: 투여 시작일로부터 56일
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장액성 부작용으로 측정한 안전성
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투여 시작일로부터 56일
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연구 약물 주입이 조기에 중단된 경우의 사건 수
기간: 시작 투여일로부터 6일
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연구 약물 주입 중단에 의해 평가된 바와 같이 IV 갈륨의 5일 연속 주입의 부작용에 의해 측정된 내약성
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시작 투여일로부터 6일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기준선에서 8일차까지의 폐활량 측정 변화
기간: 8일
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기준선에서 8일까지 리터 단위로 FEV1에 의해 측정된 폐활량계의 변화
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8일
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기준선에서 15일까지 폐 기능의 변화
기간: 투여 시작일로부터 15일
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기준선에서 15일까지 FEV1(리터)의 변화
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투여 시작일로부터 15일
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기준선에서 28일까지의 폐활량 측정 변화
기간: 투여 개시일로부터 28일
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기준선에서 28일까지 리터 단위로 FEV1으로 측정한 폐 기능의 변화
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투여 개시일로부터 28일
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기준선에서 56일까지 폐활량계의 변화
기간: 투여 시작일로부터 56일
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기준선에서 56일까지 리터 단위로 FEV1에 의해 측정된 폐 기능의 변화
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투여 시작일로부터 56일
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기준선에서 8일차까지 FVC로 측정한 폐활량계의 변화
기간: 시작 투여일로부터 8일
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8일에 IV Ga로 처리한 후 리터 단위로 FVC에 의해 평가된 폐 기능의 기준선으로부터의 변화
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시작 투여일로부터 8일
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P. Aeruginosa 밀도의 기준선에서 8일까지의 변화
기간: 시작 투여일로부터 8일
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기준선에서 8일까지 객담 미생물학(특히 양적 배양에 기초한 P. aeruginosa 밀도)의 변화
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시작 투여일로부터 8일
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베이스라인에서 15일까지 가래 녹농균 밀도의 변화
기간: 투여 시작일로부터 15일
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기준선에서 15일까지 객담 미생물학(특히 정량적 배양에 기초한 P. aeruginosa 밀도)의 변화
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투여 시작일로부터 15일
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베이스라인에서 56일까지 P. Aeruginosa 밀도의 변화
기간: 투여 시작일로부터 56일
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기준선에서 56일까지 객담 미생물학(특히 정량적 배양에 기초한 P. aeruginosa 밀도)의 변화
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투여 시작일로부터 56일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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