Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Farmakokinetická a bezpečnostní studie IV dusičnanu galia (Ganite) u pacientů s cystickou fibrózou

31. října 2022 aktualizováno: Chris Goss, University of Washington

Účelem této výzkumné studie je testovat farmakokinetiku, bezpečnost a snášenlivost nitrožilní infuze léku zvaného Ganite (dusičnan gallia) u pacientů s cystickou fibrózou. Chceme vidět, že tato droga je bezpečná a tolerovatelná a zda se ve sputu nacházejí vysoké hladiny drogy.

Zdroj financování – Úřad pro vývoj produktů pro vzácná onemocnění (OOPD) Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvoucentrová studie farmakokinetiky a bezpečnosti dávkování IV dusičnanu galitého (Ganite®) u pacientů s cystickou fibrózou (CF). Naplánováno je osmnáct předmětů. Každému subjektu bude podávána jedna 5denní infuze studovaného léku (jedna ze 2 dávek). Nepoužívá se žádné placebo. Každý subjekt bude dostávat 5 dní kontinuální infuze experimentální léčby. Budou dvě dávkové kohorty (skupina 1: 100 mg/m2/den a kohorta 2: 200 mg/m2/den). Kohorta 2 zahájí registraci až poté, co Výbor pro monitorování bezpečnosti dat (DSMC) zkontroluje bezpečnost a schválí údaje kohorty 1. Studijní návštěvy probíhají na začátku (den 1), 3. den (2. návštěva), 6. den (3. návštěva), 8. den (4. návštěva), 14. den (5. návštěva), 28. den (6. návštěva) a 56. den (návštěva 7).

Údaje o screeningu budou přezkoumány, aby se určila způsobilost subjektu. Do studie budou zařazeni jedinci, kteří splňují všechna zařazovací kritéria a žádné z vylučovacích kritérií.

Budou použity následující léčebné režimy:

• Experimentální léčba kontinuální infuze dusičnanu galitého v následujících dávkách kohorta 1: 100 mg/m2/den a kohorta 2: 200 mg/m2/den Všechny subjekty, které dostanou alespoň jednu dávku studovaného léku, budou považovány za hodnotitelné z hlediska bezpečnosti a účinnosti analýzy. Výskyt nežádoucích účinků bude během studie sledován.

Primárními cílovými body bude hodnocení farmakokinetických údajů a údajů o bezpečnosti/snášenlivosti.

Sekundární hodnocení účinnosti bude založeno na změnách ve funkci plic a hustotě sputa P. aeruginosa ve sputu.

Celková délka účasti na předmětu bude pět týdnů. Celková délka studia se předpokládá 20 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

20

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 53 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý muž nebo žena ve věku 18 až 55 let
  2. Zdokumentovaná chronická kolonizace Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Potvrzená diagnóza CF:

    1. Zdokumentovaná anamnéza koncentrace > 60 mmol/l chloridů v testu pilokarpinového potního chloridu A/nebo
    2. Genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF, doprovázený jedním nebo více fenotypovými rysy v souladu s diagnózou CF
  4. Objem usilovného výdechu v první sekundě (FEV1) ≥ 30 % předpokládané hodnoty
  5. Schopný expektorovat sputum
  6. Sérové ​​jaterní testy ≤ 2,5 x horní hranice normálu
  7. Sérový močovinový dusík (BUN) a kreatinin ≤ 1,5 x horní hranice normálu
  8. Sérový kreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hemoglobin ≥ 9 g/dl, krevní destičky ≥ 100 000/mm3 a bílé krvinky (WBC) ≥ 4 500/mm3 a ≤ 15 000/mm3
  10. Ionizovaný vápník ≥ spodní hranice normálu
  11. Schopnost porozumět a podepsat dokument informovaného souhlasu, komunikovat s vyšetřovatelem a dodržovat požadavky protokolu
  12. Pokud je žena a je ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test 1. den před podáním studovaného léku
  13. Pokud je žena a je ve fertilním věku, je ochoten používat vhodnou antikoncepci, jak určí zkoušející, po dobu trvání studie

Kritéria vyloučení:

  1. Akutní plicní exacerbace vyžadující antibiotickou intervenci do 2 týdnů před screeningem
  2. Osteoporóza definovaná jako poslední sken dexa za posledních 5 let s T-skóre ≤ -2,5
  3. Těhotná nebo kojící samice
  4. Známá citlivost na gallium
  5. Použití bifosfonátů
  6. Užívání jakéhokoli hodnoceného léku a/nebo účast v jakékoli klinické studii během 3 měsíců před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dávka 100 mg/m2
Pětidenní kontinuální IV infuze dusičnanu galia (Ganite®) při 100 mg/m2
Lék: Dávka 100 mg/m2
5denní infuze dusičnanu galitého (IV Ganite®) v dávce 100 mg/m2/den
Ostatní jména:
  • Ganite®
  • dusičnanu galia
Experimentální: Dávka 200 mg/m2
Pětidenní kontinuální IV infuze dusičnanu galia (Ganite®) při 200 mg/m2
Lék: Dávka 200 mg/m2
5denní infuze dusičnanu galitého (IV Ganite®) v dávce 200 mg/m2/den
Ostatní jména:
  • Ganite®
  • dusičnanu galia

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické hodnocení 5denní infuze dusičnanu galia (IV Ganite®)
Časové okno: 1. den v t=1, 2 a 6 hodin, 3. den, 6. den v t= 1, 2, 8 a 12, 14. a 28. den

Pro posouzení součtu plochy pod křivkami 5denní infuze IV Ga ode dne 1 do dne 28 ve dvou dávkách: 100 mg/m2/den u dospělých jedinců s CF; 200 mg/m2/den u dospělých jedinců s CF.

Pro posouzení bezpečnosti 5denní infuze IV Ga ve dvou dávkách: 100 mg/m2/den u dospělých subjektů s CF; 200 mg/m2/den u dospělých jedinců s CF.

Bezpečnost a snášenlivost 5 dnů léčby IV podávaným dusičnanem galitým (IV Ganite®) v dávkách 100 mg/m2/den a 200 mg/m2/den.
1. den v t=1, 2 a 6 hodin, 3. den, 6. den v t= 1, 2, 8 a 12, 14. a 28. den
Počet závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 56 dnů od počáteční dávky
Bezpečnost měřená závažnými nežádoucími účinky
56 dnů od počáteční dávky
Počet událostí, kdy byla infuze studovaného léku předčasně zastavena
Časové okno: 6 dnů od počáteční dávky
Snášenlivost měřená nežádoucími účinky 5denní kontinuální infuze IV Gallia, jak byla hodnocena zastavením infuze studovaného léku
6 dnů od počáteční dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna spirometrie od výchozího stavu do dne 8
Časové okno: 8 dní
Změna spirometrie měřená pomocí FEV1 v litrech od výchozí hodnoty do 8. dne
8 dní
Změna funkce plic od výchozího stavu do dne 15
Časové okno: 15 dnů od počáteční dávky
Změna FEV1 v litrech od výchozí hodnoty do 15. dne
15 dnů od počáteční dávky
Změna spirometrie od výchozího stavu ke dni 28
Časové okno: 28 dní od počáteční dávky
Změna funkce plic měřená pomocí FEV1 v litrech od výchozí hodnoty do 28. dne
28 dní od počáteční dávky
Změna spirometrie od výchozího stavu do dne 56
Časové okno: 56 dnů od počáteční dávky
Změna funkce plic měřená pomocí FEV1 v litrech od výchozí hodnoty do 56. dne
56 dnů od počáteční dávky
Změna spirometrie měřená pomocí FVC od výchozího stavu do dne 8
Časové okno: 8 dní od počáteční dávky
Změna od výchozí hodnoty funkce plic hodnocená pomocí FVC v litrech po léčbě IV Ga v den 8
8 dní od počáteční dávky
Změna hustoty P. Aeruginosa od výchozího stavu do dne 8
Časové okno: 8 dní od počáteční dávky
Změna mikrobiologie sputa (konkrétně hustota P. aeruginosa založená na kvantitativních kulturách) od výchozí hodnoty do 8. dne
8 dní od počáteční dávky
Změna hustoty sputa P. Aeruginosa od základní hodnoty do dne 15
Časové okno: 15 dnů od počáteční dávky
Změna mikrobiologie sputa (konkrétně hustota P. aeruginosa založená na kvantitativních kulturách) od výchozí hodnoty do 15. dne
15 dnů od počáteční dávky
Změna hustoty P. Aeruginosa od výchozího stavu do dne 56
Časové okno: 56 dnů od počáteční dávky
Změna mikrobiologie sputa (konkrétně hustota P. aeruginosa založená na kvantitativních kulturách) od výchozí hodnoty ke dni 56
56 dnů od počáteční dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Washington

Spolupracovníci

Cystic Fibrosis Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2012

Dokončení studie (Aktuální)

31. srpna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. března 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. března 2010

První zveřejněno (Odhad)

26. března 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. října 2022

Naposledy ověřeno

1. října 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Jiné číslo grantu/financování: FDA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dávka 100 mg/m2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit