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Une étude pharmacocinétique et d'innocuité du nitrate de gallium IV (ganite) chez des patients atteints de fibrose kystique

31 octobre 2022 mis à jour par: Chris Goss, University of Washington

Le but de cette étude de recherche est de tester la pharmacocinétique, l'innocuité et la tolérabilité d'une perfusion intraveineuse d'un médicament appelé Ganite (nitrate de gallium) chez des patients atteints de fibrose kystique. Nous voulons voir que ce médicament est sûr et tolérable et voir si des niveaux élevés de médicament sont trouvés dans les expectorations.

Source de financement - Bureau de développement des produits orphelins (OOPD) de la Food and Drug Administration (FDA)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude bicentrique de pharmacocinétique et de dosage de l'innocuité du nitrate de gallium IV (Ganite®) chez des patients atteints de fibrose kystique (FK). Dix-huit sujets sont prévus. Chaque sujet recevra une seule perfusion de 5 jours du médicament à l'étude (une des 2 doses). Aucun placebo n'est utilisé. Chaque sujet recevra 5 jours de perfusion continue du traitement expérimental. Il y aura deux cohortes de dosage (cohorte 1 : 100 mg/m2/jour et cohorte 2 : 200 mg/m2/jour). La cohorte 2 ne commencera le recrutement qu'après l'examen de la sécurité du comité de surveillance de la sécurité des données (DSMC) et l'approbation des données de la cohorte 1. Les visites d'étude ont lieu au départ (jour 1), au jour 3 (visite 2), au jour 6 (visite 3), au jour 8 (visite 4), au jour 14 (visite 5), au jour 28 (visite 6) et au jour 56 (visite 7).

Les données de sélection seront examinées pour déterminer l'admissibilité des sujets. Les sujets qui répondent à tous les critères d'inclusion et à aucun des critères d'exclusion seront inclus dans l'étude.

Les schémas thérapeutiques suivants seront utilisés :

• Traitement expérimental en perfusion continue de nitrate de gallium aux doses suivantes cohorte 1 : 100 mg/m2/jour et cohorte 2 : 200 mg/m2/jour Tous les sujets qui reçoivent au moins une dose du médicament à l'étude seront considérés comme évaluables pour la sécurité et l'efficacité analyses. L'incidence des événements indésirables sera surveillée pendant l'essai.

Les principaux critères d'évaluation seront l'évaluation des données pharmacocinétiques et d'innocuité/tolérance.

Les évaluations secondaires de l'efficacité seront basées sur les modifications de la fonction pulmonaire et la densité de P. aeruginosa dans les expectorations.

La durée totale de la participation des sujets sera de cinq semaines. La durée totale de l'étude devrait être de 20 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

20

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 53 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme adulte, entre 18 et 55 ans
  2. Colonisation chronique documentée avec Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Diagnostic confirmé de mucoviscidose :

    1. Antécédents documentés de concentration de chlorure > 60 mmol/L dans le test de chlorure de sueur à la pilocarpine Et/Ou
    2. Génotype avec deux mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose, accompagnées d'une ou plusieurs caractéristiques phénotypiques compatibles avec le diagnostic de mucoviscidose
  4. Volume expiratoire forcé dans la première seconde (FEV1) ≥ 30 % de la valeur prédite
  5. Capable d'expectorer
  6. Tests sériques de la fonction hépatique ≤ 2,5 x limite supérieure de la normale
  7. Azote uréique sérique (BUN) et créatinine ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale
  8. Créatinine sérique ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hémoglobine ≥ 9 g/dl, plaquettes ≥ 100 000/mm3 et globules blancs (GB) ≥ 4 500/mm3 et ≤ 15 000/mm3
  10. Calcium ionisé ≥ la limite inférieure de la normale
  11. Capable de comprendre et de signer le document de consentement éclairé, de communiquer avec l'enquêteur et de se conformer aux exigences du protocole
  12. Si femme et en âge de procréer, doit avoir un test de grossesse négatif le jour 1 avant de recevoir le médicament à l'étude
  13. Si une femme et en âge de procréer, est disposée à utiliser une contraception adéquate, telle que déterminée par l'investigateur, pendant la durée de l'étude

Critère d'exclusion:

  1. Exacerbation pulmonaire aiguë nécessitant une intervention antibiotique dans les 2 semaines précédant le dépistage
  2. Ostéoporose définie comme l'examen dexa le plus récent au cours des 5 années précédentes avec un score T ≤ -2,5
  3. Femelle gestante ou allaitante
  4. Sensibilité connue au gallium
  5. Utilisation de biphosphonates
  6. Utilisation de tout médicament expérimental et/ou participation à un essai clinique dans les 3 mois précédant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose de 100 mg/m2
Perfusion IV continue de nitrate de gallium (Ganite®) pendant cinq jours à 100 mg/m2
Médicament: Dose de 100 mg/m2
5 jours de perfusion de nitrate de gallium (IV Ganite®) à la dose de 100 mg/m2/jour
Autres noms:
  • Ganite®
  • nitrate de gallium
Expérimental: Dose de 200 mg/m2
Perfusion IV continue de nitrate de gallium (Ganite®) pendant cinq jours à 200 mg/m2
Médicament: Dose de 200 mg/m2
Perfusion de 5 jours de nitrate de gallium (IV Ganite®) à 200 mg/m2/jour
Autres noms:
  • Ganite®
  • nitrate de gallium

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation pharmacocinétique d'une perfusion de 5 jours de nitrate de gallium (IV Ganite®)
Délai: Jour 1 à t=1, 2 et 6 heures, Jour 3, Jour 6 à t= 1, 2, 8 et 12, Jour 14 et Jour 28

Évaluer l'aire sommée sous les courbes d'une perfusion de 5 jours de Ga IV du jour 1 au jour 28 à deux doses : 100 mg/m2/jour chez les sujets adultes atteints de mucoviscidose ; 200 mg/m2/jour chez les sujets adultes atteints de mucoviscidose.

Évaluer l'innocuité d'une perfusion de 5 jours de Ga IV à deux doses : 100 mg/m2/jour chez des sujets adultes atteints de mucoviscidose ; 200 mg/m2/jour chez les sujets adultes atteints de mucoviscidose.

Innocuité et tolérance de 5 jours de traitement par nitrate de gallium IV (Ganite® IV) aux doses de 100 mg/m2/jour et 200 mg/m2/jour.
Jour 1 à t=1, 2 et 6 heures, Jour 3, Jour 6 à t= 1, 2, 8 et 12, Jour 14 et Jour 28
Nombre d'événements indésirables graves
Délai: 56 jours à compter de la dose initiale
Innocuité mesurée par les événements indésirables séreux
56 jours à compter de la dose initiale
Nombre d'événements lorsque la perfusion du médicament à l'étude a été arrêtée prématurément
Délai: 6 jours à compter de la dose initiale
Tolérabilité mesurée par les événements indésirables d'une perfusion continue de 5 jours de gallium IV, évaluée en arrêtant la perfusion du médicament à l'étude
6 jours à compter de la dose initiale

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la spirométrie de la ligne de base au jour 8
Délai: 8 jours
Modification de la spirométrie mesurée par le VEMS en litres de la ligne de base au jour 8
8 jours
Modification de la fonction pulmonaire de la ligne de base au jour 15
Délai: 15 jours à compter de la dose initiale
Changement du VEMS en litres entre le départ et le jour 15
15 jours à compter de la dose initiale
Modification de la spirométrie de la ligne de base au jour 28
Délai: 28 jours à compter de la dose initiale
Modification de la fonction pulmonaire mesurée par le VEMS en litres entre le départ et le 28e jour
28 jours à compter de la dose initiale
Modification de la spirométrie de la ligne de base au jour 56
Délai: 56 jours à compter de la dose initiale
Modification de la fonction pulmonaire mesurée par le VEMS en litres entre le départ et le 56e jour
56 jours à compter de la dose initiale
Modification de la spirométrie telle que mesurée par FVC de la ligne de base au jour 8
Délai: 8 jours à partir de la dose initiale
Changement par rapport à la valeur initiale de la fonction pulmonaire évaluée par CVF en litres après traitement par IV Ga au jour 8
8 jours à partir de la dose initiale
Changement de la densité de P. Aeruginosa de la ligne de base au jour 8
Délai: 8 jours à partir de la dose initiale
Modification de la microbiologie des expectorations (en particulier la densité de P. aeruginosa basée sur des cultures quantitatives) entre le départ et le 8e jour
8 jours à partir de la dose initiale
Modification de la densité de P. aeruginosa des expectorations entre le départ et le jour 15
Délai: 15 jours à compter de la dose initiale
Modification de la microbiologie des expectorations (en particulier la densité de P. aeruginosa basée sur des cultures quantitatives) entre le départ et le 15e jour
15 jours à compter de la dose initiale
Changement de la densité de P. Aeruginosa de la ligne de base au jour 56
Délai: 56 jours à compter de la dose initiale
Modification de la microbiologie des expectorations (en particulier la densité de P. aeruginosa basée sur des cultures quantitatives) entre le départ et le jour 56
56 jours à compter de la dose initiale

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Washington

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2010

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2012

Achèvement de l'étude (Réel)

31 août 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2010

Première publication (Estimation)

26 mars 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Autre subvention/numéro de financement: FDA)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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