Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een farmacokinetische en veiligheidsstudie van IV Galliumnitraat (Ganite) bij patiënten met cystische fibrose

31 oktober 2022 bijgewerkt door: Chris Goss, University of Washington

Het doel van dit onderzoek is het testen van de farmacokinetiek, veiligheid en verdraagbaarheid van een intraveneuze infusie van een geneesmiddel genaamd Ganite (galliumnitraat) bij patiënten met cystische fibrose. We willen zien dat dit medicijn veilig en verdraagbaar is en om te zien of er hoge niveaus van het medicijn in het sputum worden aangetroffen.

Financieringsbron - Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een farmacokinetische en veiligheidsdoseringsstudie in twee centra van intraveneus galliumnitraat (Ganite®) bij patiënten met cystische fibrose (CF). Achttien onderwerpen zijn gepland. Elke proefpersoon krijgt een enkele 5-daagse infusie van studiemedicatie toegediend (één van 2 doses). Er wordt geen placebo gebruikt. Elke proefpersoon krijgt 5 dagen continue infusie van de experimentele behandeling. Er komen twee doseringscohorten (cohort 1: 100 mg/m2/dag en cohort 2: 200 mg/m2/dag). Cohort 2 begint pas met de inschrijving na de veiligheidsbeoordeling van de Data Safety Monitoring Committee (DSMC) en goedkeuring van de gegevens van cohort 1. Studiebezoeken vinden plaats bij baseline (dag 1), dag 3 (bezoek 2), dag 6 (bezoek 3), dag 8 (bezoek 4), dag 14 (bezoek 5), dag 28 (bezoek 6) en dag 56 (bezoek 7).

Screeningsgegevens zullen worden beoordeeld om te bepalen of de proefpersoon in aanmerking komt. Proefpersonen die aan alle inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria voldoen, worden in het onderzoek opgenomen.

De volgende behandelingsregimes zullen worden gebruikt:

• Experimentele behandeling continue infusie van galliumnitraat in de volgende doses cohort 1: 100 mg/m2/dag en cohort 2: 200 mg/m2/dag Alle proefpersonen die ten minste één dosis onderzoeksmedicatie krijgen, worden beschouwd als beoordeelbaar op veiligheid en werkzaamheid analyses. De incidentie van bijwerkingen zal tijdens het onderzoek worden gecontroleerd.

Primaire eindpunten zijn de beoordeling van farmacokinetische en veiligheids-/verdraagbaarheidsgegevens.

Secundaire werkzaamheidsbeoordelingen zullen gebaseerd zijn op veranderingen in longfunctie en sputumdichtheid van P. aeruginosa in sputum.

De totale duur van de deelname van de proefpersoon is vijf weken. De totale duur van de studie zal naar verwachting 20 maanden zijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

20

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washington

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 53 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen man of vrouw, tussen de 18 en 55 jaar
  2. Gedocumenteerde chronische kolonisatie met Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Bevestigde diagnose CF:

    1. Gedocumenteerde voorgeschiedenis van > 60 mmol/L chlorideconcentratie in pilocarpine-zweetchloride-test en/of
    2. Genotype met twee identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF, vergezeld van een of meer fenotypische kenmerken die overeenkomen met de diagnose CF
  4. Geforceerd expiratoir volume in de eerste seconde (FEV1) ≥ 30% van de voorspelde waarde
  5. Sputum kunnen ophoesten
  6. Serum leverfunctietesten ≤ 2,5 x bovengrens van normaal
  7. Serumureumstikstof (BUN) en creatinine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal
  8. Serumcreatinine ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hemoglobine ≥ 9 g/dl, bloedplaatjes ≥ 100.000/mm3 en witte bloedcellen (WBC) ≥ 4.500/mm3 en ≤ 15.000/mm3
  10. Geïoniseerd calcium ≥ de ondergrens van normaal
  11. In staat om het geïnformeerde toestemmingsdocument te begrijpen en te ondertekenen, te communiceren met de onderzoeker en te voldoen aan de vereisten van het protocol
  12. Als vrouw en in de vruchtbare leeftijd, moet een negatieve zwangerschapstest hebben op dag 1 voorafgaand aan het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel
  13. Als een vrouw en in de vruchtbare leeftijd bereid is om adequate anticonceptie te gebruiken, zoals bepaald door de onderzoeker, voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  1. Acute pulmonale exacerbatie waarvoor antibiotische interventie nodig is binnen 2 weken voorafgaand aan de screening
  2. Osteoporose gedefinieerd als de meest recente dexa-scan in de afgelopen 5 jaar met een T-score ≤ -2,5
  3. Zwangere of zogende vrouw
  4. Bekende gevoeligheid voor gallium
  5. Gebruik van bifosfonaten
  6. Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel en/of deelname aan een klinische proef binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 100 mg/m2 dosis
Vijfdaagse continue IV Gallium Nitraat (Ganite®) infusie bij 100 mg/m2
Geneesmiddel: 100 mg/m2 dosis
5-daagse infusie van galliumnitraat (IV Ganite®) in een dosis van 100 mg/m2/dag
Andere namen:
  • Ganiet®
  • gallium nitraat
Experimenteel: 200 mg/m2 dosis
Vijfdaagse continue IV Gallium Nitraat (Ganite®) infusie bij 200 mg/m2
Geneesmiddel: 200 mg/m2 dosis
5-daagse infusie van galliumnitraat (IV Ganite®) bij 200 mg/m2/dag
Andere namen:
  • Ganiet®
  • gallium nitraat

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische beoordeling van een 5-daagse infusie van galliumnitraat (IV Ganite®)
Tijdsspanne: Dag 1 op t=1, 2 en 6 uur, Dag 3, Dag 6 op t= 1, 2, 8 en 12, Dag 14 en Dag 28

Om het opgetelde gebied onder de krommen van een 5-daagse infusie van IV Ga van dag 1 tot dag 28 bij twee doses te beoordelen: 100 mg/m2/dag bij volwassen proefpersonen met CF; 200 mg/m2/dag bij volwassen proefpersonen met CF.

Om de veiligheid te beoordelen van een 5-daagse infusie van IV Ga in twee doses: 100 mg/m2/dag bij volwassen proefpersonen met CF; 200 mg/m2/dag bij volwassen proefpersonen met CF.

Veiligheid en verdraagbaarheid van 5 dagen behandeling met intraveneus toegediend galliumnitraat (IV Ganite®) in een dosering van 100 mg/m2/dag en 200 mg/m2/dag.
Dag 1 op t=1, 2 en 6 uur, Dag 3, Dag 6 op t= 1, 2, 8 en 12, Dag 14 en Dag 28
Aantal ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 56 dagen vanaf de startdosis
Veiligheid gemeten aan de hand van ernstige bijwerkingen
56 dagen vanaf de startdosis
Aantal gebeurtenissen waarbij de infusie van het studiegeneesmiddel vroegtijdig werd gestopt
Tijdsspanne: 6 dagen vanaf de startdosering
Verdraagbaarheid zoals gemeten aan de hand van bijwerkingen van een 5-daagse continue infusie van IV Gallium zoals beoordeeld door de infusie van het onderzoeksgeneesmiddel te stoppen
6 dagen vanaf de startdosering

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in spirometrie vanaf baseline tot dag 8
Tijdsspanne: 8 dagen
Verandering in spirometrie zoals gemeten door FEV1 in liters vanaf baseline tot dag 8
8 dagen
Verandering in longfunctie vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: 15 dagen vanaf de startdosering
Verandering in FEV1 in liters vanaf baseline tot dag 15
15 dagen vanaf de startdosering
Verandering in spirometrie vanaf baseline tot dag 28
Tijdsspanne: 28 dagen vanaf de startdosis
Verandering in longfunctie zoals gemeten door FEV1 in liters vanaf baseline tot dag 28
28 dagen vanaf de startdosis
Verandering in spirometrie vanaf baseline tot dag 56
Tijdsspanne: 56 dagen vanaf de startdosis
Verandering in longfunctie zoals gemeten door FEV1 in liters vanaf baseline tot dag 56
56 dagen vanaf de startdosis
Verandering in spirometrie zoals gemeten door FVC vanaf baseline tot dag 8
Tijdsspanne: 8 dagen vanaf de startdosering
Verandering ten opzichte van baseline in longfunctie beoordeeld door FVC in liters na behandeling met IV Ga op dag 8
8 dagen vanaf de startdosering
Verandering in dichtheid van P. Aeruginosa vanaf baseline tot dag 8
Tijdsspanne: 8 dagen vanaf de startdosering
Verandering in sputummicrobiologie (met name de dichtheid van P. aeruginosa op basis van kwantitatieve kweken) vanaf baseline tot dag 8
8 dagen vanaf de startdosering
Verandering in dichtheid van sputum P. Aeruginosa vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: 15 dagen vanaf de startdosering
Verandering in sputummicrobiologie (met name de dichtheid van P. aeruginosa op basis van kwantitatieve kweken) vanaf baseline tot dag 15
15 dagen vanaf de startdosering
Verandering in dichtheid van P. Aeruginosa vanaf baseline tot dag 56
Tijdsspanne: 56 dagen vanaf de startdosis
Verandering in sputummicrobiologie (in het bijzonder P. aeruginosa-dichtheid op basis van kwantitatieve kweken) vanaf baseline tot dag 56
56 dagen vanaf de startdosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Washington

Medewerkers

Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 augustus 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 maart 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

26 maart 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

31 oktober 2022

Laatst geverifieerd

1 oktober 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte

Klinische onderzoeken op 100 mg/m2 dosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren