嚢胞性線維症患者におけるIV硝酸ガリウム（ガナイト）の薬物動態および安全性研究

これは、嚢胞性線維症 (CF) 患者における IV 硝酸ガリウム (Ganite®) の 2 つのセンターでの薬物動態および安全性投与試験です。 18科目を予定しています。 各被験者には、試験薬の5日間の注入が1回投与されます（2回の投与のうちの1回）。 プラシーボは使用していません。 各被験者は、実験的治療の5日間の連続注入を受けます。 2 つの投与コホートがあります (コホート 1: 100 mg/m2/日およびコホート 2: 200 mg/m2/日)。 コホート 2 は、データ安全監視委員会 (DSMC) の安全性レビューとコホート 1 データの承認後にのみ登録を開始します。 調査訪問は、ベースライン (1 日目)、3 日目 (訪問 2)、6 日目 (訪問 3)、8 日目 (訪問 4)、14 日目 (訪問 5)、28 日目 (訪問 6)、および 56 日目 (訪問7）。

スクリーニングデータは、被験者の適格性を決定するためにレビューされます。 すべての包含基準を満たし、除外基準のいずれにも該当しない被験者は、研究に参加します。

以下の治療レジメンが使用されます。

• コホート 1: 100 mg/m2/日およびコホート 2: 200 mg/m2/日での硝酸ガリウムの実験的治療連続注入 治験薬を少なくとも 1 回投与されたすべての被験者は、安全性と有効性について評価可能と見なされます。分析。 試験中、有害事象の発生率を監視します。

主要なエンドポイントは、薬物動態および安全性/忍容性データの評価です。

二次的な有効性評価は、肺機能の変化と喀痰中の緑膿菌密度に基づいて行われます。

被験者参加の合計期間は5週間です。 研究の合計期間は20か月と予想されます。