Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En farmakokinetisk og sikkerhetsstudie av IV galliumnitrat (ganitt) hos pasienter med cystisk fibrose

31. oktober 2022 oppdatert av: Chris Goss, University of Washington

Formålet med denne forskningsstudien er å teste farmakokinetikken, sikkerheten og toleransen til en intravenøs infusjon av et medikament kalt Ganite (galliumnitrat) hos pasienter med cystisk fibrose. Vi ønsker å se at dette stoffet er trygt og tolerabelt og å se om det finnes høye nivåer av stoffet i oppspytt.

Finansieringskilde – Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en farmakokinetisk og sikkerhetsdoseringsstudie med to senter av IV galliumnitrat (Ganite®) hos pasienter med cystisk fibrose (CF). Atten fag er planlagt. Hvert individ vil bli administrert en enkelt 5-dagers infusjon av studiemedisin (en av 2 doser). Ingen placebo brukes. Hvert individ vil motta 5 dager med kontinuerlig infusjon av den eksperimentelle behandlingen. Det vil være to doseringskohorter (kohort 1: 100 mg/m2/dag og kohort 2: 200 mg/m2/dag). Kohort 2 vil begynne påmelding først etter Data Safety Monitoring Committee (DSMC) sikkerhetsgjennomgang og godkjenning av kohort 1-data. Studiebesøk finner sted ved baseline (dag 1), dag 3 (besøk 2), dag 6 (besøk 3), dag 8 (besøk 4), dag 14 (besøk 5), dag 28 (besøk 6) og dag 56 (besøk 7).

Screeningsdata vil bli gjennomgått for å avgjøre emnets kvalifisering. Forsøkspersoner som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil bli med i studien.

Følgende behandlingsregimer vil bli brukt:

• Eksperimentell behandling kontinuerlig infusjon av galliumnitrat ved følgende doser kohort 1: 100 mg/m2/dag og kohort 2: 200 mg/m2/dag Alle forsøkspersoner som får minst én dose studiemedisin vil bli vurdert som evaluerbare for sikkerhet og effekt analyser. Forekomsten av uønskede hendelser vil bli overvåket under forsøket.

Primære endepunkter vil være vurdering av farmakokinetiske data og data om sikkerhet/toleranse.

Sekundære effektvurderinger vil være basert på endringer i lungefunksjon og sputum P. aeruginosa tetthet i sputum.

Samlet varighet av fagdeltakelse vil være fem uker. Total varighet av studien forventes å være 20 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 51 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen mann eller kvinne, mellom 18 og 55 år
  2. Dokumentert kronisk kolonisering med Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Bekreftet diagnose av CF:

    1. Dokumentert historie med > 60 mmol/L kloridkonsentrasjon i pilokarpin svettekloridtest og/eller
    2. Genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF, ledsaget av ett eller flere fenotypiske trekk i samsvar med diagnose av CF
  4. Forsert ekspirasjonsvolum i første sekund (FEV1) ≥ 30 % av predikert verdi
  5. Kan oppspytte oppspytt
  6. Serumleverfunksjonstester ≤ 2,5 x øvre normalgrense
  7. Serum urea nitrogen (BUN) og kreatinin ≤ 1,5 x øvre normalgrense
  8. Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hemoglobin ≥ 9 g/dl, blodplater ≥ 100 000/mm3 og hvite blodlegemer (WBC) ≥ 4 500/mm3 og ≤ 15 000/mm3
  10. Ionisert kalsium ≥ nedre normalgrense
  11. Kunne forstå og signere det informerte samtykkedokumentet, kommunisere med etterforskeren og overholde kravene i protokollen
  12. Hvis kvinner og i fertil alder, må ha en negativ graviditetstest på dag 1 før du får studiemedisin
  13. Hvis kvinner og i fertil alder er villig til å bruke adekvat prevensjon, som bestemt av etterforskeren, i løpet av studien

Ekskluderingskriterier:

  1. Akutt pulmonal eksaserbasjon som krever antibiotikaintervensjon innen 2 uker før screening
  2. Osteoporose definert som den siste dexa-skanningen i løpet av de siste 5 årene med en T-score ≤ -2,5
  3. Gravid eller ammende kvinne
  4. Kjent følsomhet for gallium
  5. Bruk av bifosfonater
  6. Bruk av undersøkelsesmedisin og/eller deltatt i kliniske studier innen 3 måneder før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Annen
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 100 mg/m2 dose
Fem dagers kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusjon ved 100 mg/m2
Legemiddel: 100 mg/m2 dose
5 dagers infusjon av galliumnitrat (IV Ganite®) i en dose på 100 mg/m2/dag
Andre navn:
  • Ganite®
  • galliumnitrat
Eksperimentell: 200 mg/m2 dose
Fem dagers kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusjon ved 200 mg/m2
Legemiddel: 200 mg/m2 dose
5 dagers infusjon av galliumnitrat (IV Ganite®) med 200 mg/m2/dag
Andre navn:
  • Ganite®
  • galliumnitrat

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk vurdering av en 5-dagers infusjon av galliumnitrat (IV Ganite®)
Tidsramme: Dag 1 ved t=1, 2 og 6 timer, dag 3, dag 6 ved t= 1, 2, 8 og 12, dag 14 og dag 28

For å vurdere det summerte arealet under kurvene for en 5 dagers infusjon av IV Ga fra dag 1 til dag 28 ved to doser: 100 mg/m2/dag hos voksne personer med CF; 200 mg/m2/dag hos voksne personer med CF.

For å vurdere sikkerheten ved en 5-dagers infusjon av IV Ga ved to doser: 100 mg/m2/dag hos voksne personer med CF; 200 mg/m2/dag hos voksne personer med CF.

Sikkerhet og toleranse for 5 dagers behandling med IV administrert galliumnitrat (IV Ganite®) i doser på 100 mg/m2/dag og 200 mg/m2/dag.
Dag 1 ved t=1, 2 og 6 timer, dag 3, dag 6 ved t= 1, 2, 8 og 12, dag 14 og dag 28
Antall alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 56 dager fra startdose
Sikkerhet målt ved serøse uønskede hendelser
56 dager fra startdose
Antall hendelser når studiemedikamentinfusjon ble stoppet tidlig
Tidsramme: 6 dager fra startdose
Tolerabilitet målt ved uønskede hendelser ved en 5-dagers kontinuerlig infusjon av IV Gallium, vurdert ved å stoppe infusjonen av studiemedisin
6 dager fra startdose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i spirometri fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dager
Endring i spirometri målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 8
8 dager
Endring i lungefunksjon fra baseline til dag 15
Tidsramme: 15 dager fra startdose
Endring i FEV1 i liter fra baseline til dag 15
15 dager fra startdose
Endring i spirometri fra baseline til dag 28
Tidsramme: 28 dager fra startdose
Endring i lungefunksjon målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 28
28 dager fra startdose
Endring i spirometri fra baseline til dag 56
Tidsramme: 56 dager fra startdose
Endring i lungefunksjon målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 56
56 dager fra startdose
Endring i spirometri målt ved FVC fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dager fra startdose
Endring fra baseline i lungefunksjon vurdert av FVC i liter etter behandling med IV Ga på dag 8
8 dager fra startdose
Endring i P. Aeruginosa-tetthet fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dager fra startdose
Endring i sputummikrobiologi (spesielt P. aeruginosa tetthet basert på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 8
8 dager fra startdose
Endring i Sputum P. Aeruginosa-tetthet fra baseline til dag 15
Tidsramme: 15 dager fra startdose
Endring i sputummikrobiologi (spesielt P. aeruginosa tetthet basert på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 15
15 dager fra startdose
Endring i P. Aeruginosa-tetthet fra baseline til dag 56
Tidsramme: 56 dager fra startdose
Endring i sputummikrobiologi (spesielt P. aeruginosa tetthet basert på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 56
56 dager fra startdose

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Washington

Samarbeidspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2012

Studiet fullført (Faktiske)

31. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2010

Først lagt ut (Anslag)

26. mars 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere