Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En farmakokinetisk og sikkerhedsundersøgelse af IV galliumnitrat (ganit) hos patienter med cystisk fibrose

31. oktober 2022 opdateret af: Chris Goss, University of Washington

Formålet med dette forskningsstudie er at teste farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en intravenøs infusion af et lægemiddel kaldet Ganit (galliumnitrat) hos patienter med cystisk fibrose. Vi ønsker at se, at dette lægemiddel er sikkert og tolerabelt, og at se, om der findes høje niveauer af stoffet i opspyt.

Finansieringskilde - Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et to-center farmakokinetisk og sikkerhedsdoseringsstudie af IV galliumnitrat (Ganite®) hos patienter med cystisk fibrose (CF). Atten fag er planlagt. Hvert individ vil få en enkelt 5-dages infusion af undersøgelsesmedicin (en af ​​2 doser). Der anvendes ikke placebo. Hvert forsøgsperson vil modtage 5 dages kontinuerlig infusion af den eksperimentelle behandling. Der vil være to doseringskohorter (kohorte 1: 100 mg/m2/dag og kohorte 2: 200 mg/m2/dag). Kohorte 2 begynder først tilmelding efter Data Safety Monitoring Committee (DSMC) sikkerhedsgennemgang og godkendelse af kohorte 1-data. Studiebesøg finder sted ved baseline (dag 1), dag 3 (besøg 2), dag 6 (besøg 3), dag 8 (besøg 4), dag 14 (besøg 5), dag 28 (besøg 6) og dag 56 (besøg 7).

Screeningsdata vil blive gennemgået for at bestemme emnets berettigelse. Forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionskriterier og ingen af ​​eksklusionskriterierne, vil blive optaget i undersøgelsen.

Følgende behandlingsregimer vil blive brugt:

• Eksperimentel behandling kontinuerlig infusion af galliumnitrat ved følgende doser kohorte 1: 100 mg/m2/dag og kohorte 2: 200 mg/m2/dag Alle forsøgspersoner, der modtager mindst én dosis af undersøgelsesmedicin, vil blive anset for at kunne evalueres for sikkerhed og effekt. analyser. Forekomsten af ​​bivirkninger vil blive overvåget under forsøget.

Primære endepunkter vil være vurdering af farmakokinetiske data og data om sikkerhed/tolerabilitet.

Sekundære effektvurderinger vil være baseret på ændringer i lungefunktion og sputum P. aeruginosa tæthed i sputum.

Samlet varighed af fagdeltagelse vil være fem uger. Samlet varighed af undersøgelsen forventes at være 20 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

20

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 51 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen mand eller kvinde, mellem 18 og 55 år
  2. Dokumenteret kronisk kolonisering med Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Bekræftet diagnose af CF:

    1. Dokumenteret historie med > 60 mmol/L kloridkoncentration i pilocarpin svedkloridtest og/eller
    2. Genotype med to identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF, ledsaget af et eller flere fænotypiske træk i overensstemmelse med diagnose af CF
  4. Forceret ekspiratorisk volumen i det første sekund (FEV1) ≥ 30 % af forudsagt værdi
  5. Kan opspytte opspyt
  6. Serum leverfunktionstest ≤ 2,5 x øvre normalgrænse
  7. Serumurinstofnitrogen (BUN) og kreatinin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse
  8. Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hæmoglobin ≥ 9 g/dl, blodplader ≥ 100.000/mm3 og hvide blodlegemer (WBC) ≥ 4.500/mm3 og ≤ 15.000/mm3
  10. Ioniseret calcium ≥ den nedre normalgrænse
  11. Kunne forstå og underskrive det informerede samtykkedokument, kommunikere med efterforskeren og overholde kravene i protokollen
  12. Hvis kvinden og i den fødedygtige alder, skal have en negativ graviditetstest på dag 1, før du får studielægemidlet
  13. Hvis en kvinde og i den fødedygtige alder er villig til at bruge passende prævention, som bestemt af investigator, i hele undersøgelsens varighed

Ekskluderingskriterier:

  1. Akut pulmonal eksacerbation, der kræver antibiotisk intervention inden for 2 uger før screening
  2. Osteoporose defineret som den seneste dexa-scanning inden for de foregående 5 år med en T-score ≤ -2,5
  3. Drægtig eller ammende kvinde
  4. Kendt følsomhed over for gallium
  5. Brug af bifosfonater
  6. Brug af ethvert forsøgslægemiddel og/eller deltagelse i ethvert klinisk forsøg inden for 3 måneder før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 100 mg/m2 dosis
Fem dages kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusion ved 100 mg/m2
Medicin: 100 mg/m2 dosis
5 dages infusion af galliumnitrat (IV Ganite®) i en dosis på 100 mg/m2/dag
Andre navne:
  • Ganite®
  • galliumnitrat
Eksperimentel: 200 mg/m2 dosis
Fem dages kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusion ved 200 mg/m2
Medicin: 200 mg/m2 dosis
5 dages infusion af galliumnitrat (IV Ganite®) ved 200 mg/m2/dag
Andre navne:
  • Ganite®
  • galliumnitrat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk vurdering af en 5 dages infusion af galliumnitrat (IV Ganite®)
Tidsramme: Dag 1 kl. t=1, 2 og 6 timer, dag 3, dag 6 kl. t=1, 2, 8 og 12, dag 14 og dag 28

At vurdere det summerede areal under kurverne for en 5 dages infusion af IV Ga fra dag 1 til dag 28 ved to doser: 100 mg/m2/dag hos voksne personer med CF; 200 mg/m2/dag hos voksne personer med CF.

At vurdere sikkerheden ved en 5-dages infusion af IV Ga ved to doser: 100 mg/m2/dag til voksne personer med CF; 200 mg/m2/dag hos voksne personer med CF.

Sikkerhed og tolerabilitet af 5 dages behandling med IV administreret galliumnitrat (IV Ganite®) i doser på 100 mg/m2/dag og 200 mg/m2/dag.
Dag 1 kl. t=1, 2 og 6 timer, dag 3, dag 6 kl. t=1, 2, 8 og 12, dag 14 og dag 28
Antal alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 56 dage fra startdosis
Sikkerhed målt ved serøse bivirkninger
56 dage fra startdosis
Antal hændelser, hvor undersøgelsesmedicinsinfusion blev stoppet tidligt
Tidsramme: 6 dage fra startdosis
Tolerabilitet målt ved uønskede hændelser af en 5-dages kontinuerlig infusion af IV Gallium vurderet ved at stoppe undersøgelsesmedicininfusionen
6 dage fra startdosis

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i spirometri fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dage
Ændring i spirometri som målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 8
8 dage
Ændring i lungefunktion fra baseline til dag 15
Tidsramme: 15 dage fra startdosis
Ændring i FEV1 i liter fra baseline til dag 15
15 dage fra startdosis
Ændring i spirometri fra baseline til dag 28
Tidsramme: 28 dage fra startdosis
Ændring i lungefunktion målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 28
28 dage fra startdosis
Ændring i spirometri fra baseline til dag 56
Tidsramme: 56 dage fra startdosis
Ændring i lungefunktion målt ved FEV1 i liter fra baseline til dag 56
56 dage fra startdosis
Ændring i spirometri som målt ved FVC fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dage fra startdosis
Ændring fra baseline i lungefunktion vurderet ved FVC i liter efter behandling med IV Ga på dag 8
8 dage fra startdosis
Ændring i P. Aeruginosa-densitet fra baseline til dag 8
Tidsramme: 8 dage fra startdosis
Ændring i sputummikrobiologi (specifikt P. aeruginosa-densitet baseret på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 8
8 dage fra startdosis
Ændring i Sputum P. Aeruginosa-densitet fra baseline til dag 15
Tidsramme: 15 dage fra startdosis
Ændring i sputummikrobiologi (specifikt P. aeruginosa-densitet baseret på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 15
15 dage fra startdosis
Ændring i P. Aeruginosa-densitet fra baseline til dag 56
Tidsramme: 56 dage fra startdosis
Ændring i sputummikrobiologi (specifikt P. aeruginosa-densitet baseret på kvantitative kulturer) fra baseline til dag 56
56 dage fra startdosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Washington

Samarbejdspartnere

Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2012

Studieafslutning (Faktiske)

31. august 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. marts 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. marts 2010

Først opslået (Skøn)

26. marts 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med 100 mg/m2 dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner