Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En farmakokinetisk och säkerhetsstudie av IV galliumnitrat (ganit) hos patienter med cystisk fibros

31 oktober 2022 uppdaterad av: Chris Goss, University of Washington

Syftet med denna forskningsstudie är att testa farmakokinetiken, säkerheten och tolerabiliteten för en intravenös infusion av ett läkemedel som kallas Ganit (galliumnitrat) hos patienter med cystisk fibros. Vi vill se att detta läkemedel är säkert och tolererbart och se om höga nivåer av läkemedlet finns i sputumet.

Finansieringskälla - Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en farmakokinetisk och säkerhetsdoseringsstudie med två centra av IV galliumnitrat (Ganite®) hos patienter med cystisk fibros (CF). Arton ämnen är planerade. Varje individ kommer att administreras en enda 5-dagars infusion av studiemedicin (en av 2 doser). Ingen placebo används. Varje patient kommer att få 5 dagars kontinuerlig infusion av den experimentella behandlingen. Det kommer att finnas två doseringskohorter (kohort 1: 100 mg/m2/dag och kohort 2: 200 mg/m2/dag). Kohort 2 börjar registreras först efter datasäkerhetsövervakningskommittén (DSMC) säkerhetsgranskning och godkännande av kohort 1-data. Studiebesök sker vid baslinjen (dag 1), dag 3 (besök 2), dag 6 (besök 3), dag 8 (besök 4), dag 14 (besök 5), dag 28 (besök 6) och dag 56 (besök 7).

Screeningsdata kommer att granskas för att fastställa ämnesberättigande. Försökspersoner som uppfyller alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna kommer att ingå i studien.

Följande behandlingsregimer kommer att användas:

• Experimentell behandling kontinuerlig infusion av galliumnitrat i följande doser kohort 1: 100 mg/m2/dag och kohort 2: 200 mg/m2/dag Alla försökspersoner som får minst en dos av studieläkemedel kommer att anses vara utvärderbara med avseende på säkerhet och effekt analyser. Förekomsten av biverkningar kommer att övervakas under prövningen.

Primära effektmått kommer att vara bedömning av farmakokinetiska data och data om säkerhet/tolerabilitet.

Sekundära effektbedömningar kommer att baseras på förändringar i lungfunktion och sputum P. aeruginosa densitet i sputum.

Den totala varaktigheten för ämnesdeltagandet kommer att vara fem veckor. Studiens totala varaktighet förväntas vara 20 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

20

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washington

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 51 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Vuxen man eller kvinna, mellan 18 och 55 år
  2. Dokumenterad kronisk kolonisering med Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Bekräftad diagnos av CF:

    1. Dokumenterad historia av > 60 mmol/L kloridkoncentration i pilokarpin svettkloridtest och/eller
    2. Genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF, åtföljda av en eller flera fenotypiska egenskaper som överensstämmer med diagnos av CF
  4. Forcerad utandningsvolym under den första sekunden (FEV1) ≥ 30 % av förutsagt värde
  5. Kan upphosta sputum
  6. Serumleverfunktionstester ≤ 2,5 x övre normalgräns
  7. Serum urea nitrogen (BUN) och kreatinin ≤ 1,5 x övre normalgränsen
  8. Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hemoglobin ≥ 9 g/dl, trombocyter ≥ 100 000/mm3 och vita blodkroppar (WBC) ≥ 4 500/mm3 och ≤ 15 000/mm3
  10. Joniserat kalcium ≥ den nedre normalgränsen
  11. Kunna förstå och underteckna det informerade samtyckesdokumentet, kommunicera med utredaren och följa kraven i protokollet
  12. Om kvinna och fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest på dag 1 innan du får studieläkemedlet
  13. Om en kvinna och i fertil ålder är villig att använda adekvat preventivmedel, som bestämts av utredaren, under hela studien

Exklusions kriterier:

  1. Akut lungexacerbation som kräver antibiotikaintervention inom 2 veckor före screening
  2. Osteoporos definieras som den senaste dexa-skanningen inom de föregående 5 åren med ett T-värde ≤ -2,5
  3. Dräktig eller ammande hona
  4. Känd känslighet för gallium
  5. Användning av bifosfonater
  6. Användning av något prövningsläkemedel och/eller deltagit i någon klinisk prövning inom 3 månader före screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 100 mg/m2 dos
Fem dagars kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusion med 100 mg/m2
Läkemedel: 100 mg/m2 dos
5 dagars infusion av galliumnitrat (IV Ganite®) i en dos av 100 mg/m2/dag
Andra namn:
  • Ganite®
  • galliumnitrat
Experimentell: 200 mg/m2 dos
Fem dagars kontinuerlig IV Gallium Nitrat (Ganite®) infusion med 200 mg/m2
Läkemedel: 200 mg/m2 dos
5 dagars infusion av galliumnitrat (IV Ganite®) vid 200 mg/m2/dag
Andra namn:
  • Ganite®
  • galliumnitrat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Farmakokinetisk bedömning av en 5 dagars infusion av galliumnitrat (IV Ganite®)
Tidsram: Dag 1 vid t=1, 2 och 6 timmar, dag 3, dag 6 vid t= 1, 2, 8 och 12, dag 14 och dag 28

Att bedöma den summerade arean under kurvorna för en 5 dagars infusion av IV Ga från dag 1 till dag 28 vid två doser: 100 mg/m2/dag hos vuxna patienter med CF; 200 mg/m2/dag hos vuxna patienter med CF.

För att bedöma säkerheten av en 5-dagars infusion av IV Ga vid två doser: 100 mg/m2/dag hos vuxna patienter med CF; 200 mg/m2/dag hos vuxna patienter med CF.

Säkerhet och tolerabilitet av 5 dagars behandling med IV administrerat galliumnitrat (IV Ganite®) i doser på 100 mg/m2/dag och 200 mg/m2/dag.
Dag 1 vid t=1, 2 och 6 timmar, dag 3, dag 6 vid t= 1, 2, 8 och 12, dag 14 och dag 28
Antal allvarliga biverkningar
Tidsram: 56 dagar från startdos
Säkerhet mätt med serösa biverkningar
56 dagar från startdos
Antal händelser när studieläkemedelsinfusion stoppades tidigt
Tidsram: 6 dagar från startdos
Tolerabilitet mätt genom biverkningar av en 5 dagars kontinuerlig infusion av IV Gallium, bedömd genom att stoppa studieläkemedelsinfusionen
6 dagar från startdos

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i spirometri från baslinje till dag 8
Tidsram: 8 dagar
Förändring i spirometri mätt med FEV1 i liter från baslinjen till dag 8
8 dagar
Förändring i lungfunktion från baslinje till dag 15
Tidsram: 15 dagar från startdos
Förändring i FEV1 i liter från baslinjen till dag 15
15 dagar från startdos
Förändring i spirometri från baslinje till dag 28
Tidsram: 28 dagar från startdos
Förändring i lungfunktion mätt med FEV1 i liter från baslinjen till dag 28
28 dagar från startdos
Förändring i spirometri från baslinje till dag 56
Tidsram: 56 dagar från startdos
Förändring i lungfunktion mätt med FEV1 i liter från baslinjen till dag 56
56 dagar från startdos
Förändring i spirometri mätt med FVC från baslinje till dag 8
Tidsram: 8 dagar från startdos
Förändring från baslinjen i lungfunktion bedömd av FVC i liter efter behandling med IV Ga på dag 8
8 dagar från startdos
Förändring i P. Aeruginosa-densitet från baslinje till dag 8
Tidsram: 8 dagar från startdos
Förändring i sputummikrobiologi (särskilt P. aeruginosa-densitet baserad på kvantitativa kulturer) från baslinje till dag 8
8 dagar från startdos
Förändring i Sputum P. Aeruginosa-densitet från baslinje till dag 15
Tidsram: 15 dagar från startdos
Förändring i sputummikrobiologi (särskilt P. aeruginosa-densitet baserad på kvantitativa kulturer) från baslinje till dag 15
15 dagar från startdos
Förändring i P. Aeruginosa-densitet från baslinje till dag 56
Tidsram: 56 dagar från startdos
Förändring i sputummikrobiologi (särskilt P. aeruginosa densitet baserad på kvantitativa kulturer) från baslinje till dag 56
56 dagar från startdos

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Washington

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 april 2012

Avslutad studie (Faktisk)

31 augusti 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 mars 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 mars 2010

Första postat (Uppskatta)

26 mars 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 november 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Annat bidrag/finansieringsnummer: FDA)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera