IV 硝酸镓（Ganite）在囊性纤维化患者中的药代动力学和安全性研究
这项研究的目的是测试在囊性纤维化患者中静脉输注一种名为 Ganite（硝酸镓）的药物的药代动力学、安全性和耐受性。 我们想看看这种药物是否安全且可以耐受，并看看痰液中是否发现了高浓度的药物。
资金来源 - 食品药品监督管理局 (FDA) 孤儿产品开发办公室 (OOPD)
研究概览
详细说明
这是囊性纤维化 (CF) 患者静脉注射硝酸镓 (Ganite®) 的两个中心药代动力学和安全剂量研究。 计划了十八个科目。 每位受试者将接受一次为期 5 天的研究药物输注（2 剂之一）。 没有使用安慰剂。 每个受试者将接受 5 天的实验治疗连续输注。 将有两个给药队列（队列 1：100 mg/m2/天和队列 2：200 mg/m2/天）。 只有在数据安全监测委员会 (DSMC) 对队列 1 数据进行安全审查和批准后，队列 2 才会开始注册。 研究访问发生在基线（第 1 天）、第 3 天（访问 2）、第 6 天（访问 3）、第 8 天（访问 4）、第 14 天（访问 5）、第 28 天（访问 6）和第 56 天（访问7).
将审查筛选数据以确定受试者资格。 符合所有纳入标准且不符合任何排除标准的受试者将被纳入研究。
将使用以下治疗方案：
• 实验性治疗连续输注硝酸镓的剂量如下：第 1 组：100 mg/m2/天和第 2 组：200 mg/m2/天 接受至少一剂研究药物的所有受试者将被视为可评估安全性和有效性分析。 在试验期间将监测不良事件的发生率。
主要终点将是评估药代动力学和安全性/耐受性数据。
次要功效评估将基于肺功能和痰中铜绿假单胞菌密度的变化。
受试者参与的总持续时间为五周。 研究的总持续时间预计为 20 个月。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、美国、52242-1083
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21201
- Johns Hopkins University
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98195
- University of Washington
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 至 55 岁之间的成年男性或女性
- 记录在案的铜绿假单胞菌 (Pa) 慢性定植
CF的确诊：
- 毛果芸香碱汗液氯化物试验中氯化物浓度 > 60 mmol/L 的历史记录和/或
- 具有两个与 CF 一致的可识别突变的基因型，伴有与 CF 诊断一致的一个或多个表型特征
- 第一秒用力呼气容积（FEV1）≥预测值的30%
- 能咳痰
- 血清肝功能检查 ≤ 2.5 x 正常值上限
- 血清尿素氮 (BUN) 和肌酐≤ 1.5 x 正常上限
- 血清肌酐≤ 2.0 mg/dl
- 血红蛋白 ≥ 9 g/dl，血小板 ≥ 100,000/mm3，白细胞 (WBC) ≥ 4,500/mm3 且 ≤ 15,000/mm3
- 离子钙≥正常值下限
- 能够理解并签署知情同意书，与研究者沟通，遵守方案要求
- 如果是女性且有生育能力，则在接受研究药物前第 1 天的妊娠试验必须呈阴性
- 如果是女性且有生育能力，愿意在研究期间使用由研究者确定的适当避孕措施
排除标准：
- 筛选前 2 周内需要抗生素干预的急性肺部恶化
- 骨质疏松症定义为前 5 年内最近的 dexa 扫描，T 值≤ -2.5
- 怀孕或哺乳期女性
- 已知对镓的敏感性
- 双膦酸盐的使用
- 在筛选前 3 个月内使用过任何研究药物和/或参加过任何临床试验
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：100 毫克/平方米剂量
连续五天静脉注射硝酸镓 (Ganite®) 100 mg/m2
|
以 100 mg/m2/天的剂量输注硝酸镓 (IV Ganite®) 5 天
其他名称：
|
|
实验性的：200 毫克/平方米剂量
连续五天静脉注射硝酸镓 (Ganite®) 200 mg/m2
|
以 200 mg/m2/天的速度输注硝酸镓 (IV Ganite®) 5 天
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
硝酸镓 (IV Ganite®) 5 天输液的药代动力学评估
大体时间：第 1 天，t=1、2 和 6 小时，第 3 天，第 6 天，t= 1、2、8 和 12，第 14 天和第 28 天
|
评估从第 1 天到第 28 天的 5 天输注 IV Ga 的曲线下总面积，两种剂量：100 mg/m2/day 在患有 CF 的成人受试者中；患有 CF 的成年受试者为 200 mg/m2/天。 评估以两种剂量 IV Ga 输注 5 天的安全性：100 mg/m2/day 在患有 CF 的成年受试者中；患有 CF 的成年受试者为 200 mg/m2/天。 以 100 mg/m2/天和 200 mg/m2/天的剂量静脉注射硝酸镓 (IV Ganite®) 进行 5 天治疗的安全性和耐受性。 |
第 1 天，t=1、2 和 6 小时，第 3 天，第 6 天，t= 1、2、8 和 12，第 14 天和第 28 天
|
|
严重不良事件的数量
大体时间：起始剂量后 56 天
|
以严重不良事件衡量的安全性
|
起始剂量后 56 天
|
|
研究药物输注提前停止时的事件数
大体时间：开始给药后 6 天
|
通过停止研究药物输注评估的 IV 镓连续输注 5 天的不良事件测量的耐受性
|
开始给药后 6 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线到第 8 天肺活量测定的变化
大体时间：8天
|
从基线到第 8 天，通过 FEV1 测量的肺活量变化（以升为单位）
|
8天
|
|
从基线到第 15 天的肺功能变化
大体时间：开始给药后 15 天
|
FEV1 从基线到第 15 天的变化（以升为单位）
|
开始给药后 15 天
|
|
从基线到第 28 天肺活量测定的变化
大体时间：起始剂量后 28 天
|
从基线到第 28 天，通过 FEV1 测量的肺功能变化（以升为单位）
|
起始剂量后 28 天
|
|
从基线到第 56 天的肺活量测定变化
大体时间：起始剂量后 56 天
|
从基线到第 56 天，通过 FEV1 测量的肺功能变化（以升为单位）
|
起始剂量后 56 天
|
|
从基线到第 8 天，FVC 测量的肺活量变化
大体时间：开始给药后 8 天
|
在第 8 天接受 IV Ga 治疗后，通过 FVC 评估的肺功能相对于基线的变化（以升为单位）
|
开始给药后 8 天
|
|
从基线到第 8 天铜绿假单胞菌密度的变化
大体时间：开始给药后 8 天
|
从基线到第 8 天的痰微生物学变化（特别是基于定量培养的铜绿假单胞菌密度）
|
开始给药后 8 天
|
|
从基线到第 15 天的痰铜绿假单胞菌密度变化
大体时间：开始给药后 15 天
|
从基线到第 15 天的痰微生物学变化（特别是基于定量培养的铜绿假单胞菌密度）
|
开始给药后 15 天
|
|
从基线到第 56 天铜绿假单胞菌密度的变化
大体时间：起始剂量后 56 天
|
从基线到第 56 天的痰微生物学变化（特别是基于定量培养的铜绿假单胞菌密度）
|
起始剂量后 56 天
|
合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Christopher H Goss, MD, MSc、University of Washington
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.