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Eine pharmakokinetische und Sicherheitsstudie von IV Galliumnitrat (Ganite) bei Patienten mit zystischer Fibrose

31. Oktober 2022 aktualisiert von: Chris Goss, University of Washington

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit einer intravenösen Infusion eines Medikaments namens Ganit (Galliumnitrat) bei Patienten mit zystischer Fibrose zu testen. Wir möchten sehen, ob dieses Medikament sicher und verträglich ist und ob hohe Konzentrationen des Medikaments im Sputum gefunden werden.

Finanzierungsquelle - Food and Drug Administration (FDA) Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweizentrische Pharmakokinetik- und Sicherheitsdosierungsstudie von intravenös verabreichtem Galliumnitrat (Ganite®) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF). Achtzehn Fächer sind geplant. Jedem Probanden wird eine einzelne 5-tägige Infusion der Studienmedikation (eine von 2 Dosen) verabreicht. Es wird kein Placebo verwendet. Jeder Proband erhält 5 Tage kontinuierliche Infusion der experimentellen Behandlung. Es wird zwei Dosierungskohorten geben (Kohorte 1: 100 mg/m2/Tag und Kohorte 2: 200 mg/m2/Tag). Kohorte 2 beginnt mit der Registrierung erst nach der Sicherheitsüberprüfung durch das Data Safety Monitoring Committee (DSMC) und der Genehmigung der Daten von Kohorte 1. Studienbesuche finden zu Studienbeginn (Tag 1), Tag 3 (Besuch 2), Tag 6 (Besuch 3), Tag 8 (Besuch 4), Tag 14 (Besuch 5), Tag 28 (Besuch 6) und Tag 56 (Besuch) statt 7).

Screening-Daten werden überprüft, um die Berechtigung des Probanden zu bestimmen. Probanden, die alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, werden in die Studie aufgenommen.

Die folgenden Behandlungsschemata werden verwendet:

• Experimentelle Behandlung kontinuierliche Infusion von Galliumnitrat in den folgenden Dosen Kohorte 1: 100 mg/m2/Tag und Kohorte 2: 200 mg/m2/Tag Alle Probanden, die mindestens eine Dosis der Studienmedikation erhalten, werden hinsichtlich Sicherheit und Wirksamkeit als auswertbar betrachtet Analysen. Das Auftreten unerwünschter Ereignisse wird während der Studie überwacht.

Primäre Endpunkte werden die Bewertung der pharmakokinetischen und Sicherheits-/Verträglichkeitsdaten sein.

Sekundäre Wirksamkeitsbewertungen basieren auf Veränderungen der Lungenfunktion und der Sputumdichte von P. aeruginosa im Sputum.

Die Gesamtdauer der Fachteilnahme beträgt fünf Wochen. Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich 20 Monate betragen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

20

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washington

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre bis 53 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene Männer oder Frauen zwischen 18 und 55 Jahren
  2. Dokumentierte chronische Besiedlung mit Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Bestätigte CF-Diagnose:

    1. Dokumentierte Vorgeschichte von > 60 mmol/L Chloridkonzentration im Pilocarpin-Schweißchloridtest Und/oder
    2. Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren phänotypischen Merkmalen, die mit der Diagnose von CF übereinstimmen
  4. Forciertes Exspirationsvolumen in der ersten Sekunde (FEV1) ≥ 30 % des vorhergesagten Werts
  5. Kann Sputum auswerfen
  6. Serum-Leberfunktionstests ≤ 2,5 x Obergrenze des Normalwerts
  7. Serum-Harnstoff-Stickstoff (BUN) und Kreatinin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts
  8. Serumkreatinin ≤ 2,0 mg/dl
  9. Hämoglobin ≥ 9 g/dl, Blutplättchen ≥ 100.000/mm3 und weiße Blutkörperchen (WBC) ≥ 4.500/mm3 und ≤ 15.000/mm3
  10. Ionisiertes Calcium ≥ der unteren Normgrenze
  11. In der Lage, das Einverständniserklärungsdokument zu verstehen und zu unterzeichnen, mit dem Ermittler zu kommunizieren und die Anforderungen des Protokolls einzuhalten
  12. Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, muss am Tag 1 vor Erhalt des Studienmedikaments ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen
  13. Wenn weiblich und im gebärfähigen Alter, bereit ist, für die Dauer der Studie eine vom Prüfarzt festgelegte angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden

Ausschlusskriterien:

  1. Akute pulmonale Exazerbation, die eine antibiotische Intervention innerhalb von 2 Wochen vor dem Screening erfordert
  2. Osteoporose ist definiert als der letzte Dexa-Scan innerhalb der letzten 5 Jahre mit einem T-Score ≤ -2,5
  3. Schwangere oder stillende Frau
  4. Bekannte Empfindlichkeit gegenüber Gallium
  5. Verwendung von Bisphosphonaten
  6. Verwendung eines Prüfpräparats und/oder Teilnahme an einer klinischen Studie innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 100 mg/m2 Dosis
Fünftägige kontinuierliche intravenöse Infusion von Galliumnitrat (Ganite®) mit 100 mg/m2
Arzneimittel: 100 mg/m2 Dosis
5-tägige Infusion von Galliumnitrat (IV Ganite®) in einer Dosis von 100 mg/m2/Tag
Andere Namen:
  • Ganit®
  • Galliumnitrat
Experimental: 200 mg/m2 Dosis
Fünftägige kontinuierliche intravenöse Infusion von Galliumnitrat (Ganite®) mit 200 mg/m2
Arzneimittel: 200 mg/m2 Dosis
5-tägige Infusion von Galliumnitrat (IV Ganite®) mit 200 mg/m2/Tag
Andere Namen:
  • Ganit®
  • Galliumnitrat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische Bewertung einer 5-tägigen Infusion von Galliumnitrat (IV Ganite®)
Zeitfenster: Tag 1 bei t = 1, 2 und 6 Stunden, Tag 3, Tag 6 bei t = 1, 2, 8 und 12, Tag 14 und Tag 28

Bewertung der summierten Fläche unter den Kurven einer 5-tägigen Infusion von IV Ga von Tag 1 bis Tag 28 mit zwei Dosen: 100 mg/m2/Tag bei erwachsenen Probanden mit CF; 200 mg/m2/Tag bei erwachsenen Probanden mit CF.

Bewertung der Sicherheit einer 5-tägigen Infusion von IV Ga in zwei Dosen: 100 mg/m2/Tag bei erwachsenen Probanden mit CF; 200 mg/m2/Tag bei erwachsenen Probanden mit CF.

Sicherheit und Verträglichkeit einer 5-tägigen Behandlung mit intravenös verabreichtem Galliumnitrat (IV Ganite®) in Dosen von 100 mg/m2/Tag und 200 mg/m2/Tag.
Tag 1 bei t = 1, 2 und 6 Stunden, Tag 3, Tag 6 bei t = 1, 2, 8 und 12, Tag 14 und Tag 28
Anzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 56 Tage ab Anfangsdosis
Sicherheit gemessen an schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
56 Tage ab Anfangsdosis
Anzahl der Ereignisse, bei denen die Infusion des Studienmedikaments vorzeitig beendet wurde
Zeitfenster: 6 Tage ab Anfangsdosis
Verträglichkeit, gemessen anhand der Nebenwirkungen einer 5-tägigen kontinuierlichen Infusion von intravenös verabreichtem Gallium, beurteilt durch Stoppen der Infusion des Studienarzneimittels
6 Tage ab Anfangsdosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Spirometrie von Baseline bis Tag 8
Zeitfenster: 8 Tage
Änderung der Spirometrie, gemessen als FEV1 in Litern von der Baseline bis zum 8. Tag
8 Tage
Veränderung der Lungenfunktion von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: 15 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung des FEV1 in Litern vom Ausgangswert bis zum 15. Tag
15 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der Spirometrie von Baseline bis Tag 28
Zeitfenster: 28 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Lungenfunktion, gemessen als FEV1 in Litern vom Ausgangswert bis zum 28. Tag
28 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der Spirometrie von Baseline bis Tag 56
Zeitfenster: 56 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Lungenfunktion, gemessen als FEV1 in Litern vom Ausgangswert bis zum 56. Tag
56 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der Spirometrie gemessen durch FVC von der Baseline bis zum 8. Tag
Zeitfenster: 8 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Lungenfunktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch FVC in Litern nach der Behandlung mit IV Ga am 8. Tag
8 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der P. Aeruginosa-Dichte von der Baseline bis zum 8. Tag
Zeitfenster: 8 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Sputummikrobiologie (insbesondere P. aeruginosa-Dichte basierend auf quantitativen Kulturen) von der Baseline bis zum 8. Tag
8 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der Sputum-P.-Aeruginosa-Dichte von der Baseline bis zum 15. Tag
Zeitfenster: 15 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Mikrobiologie des Sputums (insbesondere P. aeruginosa-Dichte, basierend auf quantitativen Kulturen) vom Ausgangswert bis zum Tag 15
15 Tage ab Anfangsdosis
Änderung der P. Aeruginosa-Dichte von der Baseline bis zum Tag 56
Zeitfenster: 56 Tage ab Anfangsdosis
Veränderung der Mikrobiologie des Sputums (insbesondere P. aeruginosa-Dichte basierend auf quantitativen Kulturen) vom Ausgangswert bis zum 56. Tag
56 Tage ab Anfangsdosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Washington

Mitarbeiter

Cystic Fibrosis Foundation

Ermittler

  • Hauptermittler: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. August 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. März 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

26. März 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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