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Uno studio di farmacocinetica e sicurezza del nitrato di gallio IV (ganite) nei pazienti con fibrosi cistica

31 ottobre 2022 aggiornato da: Chris Goss, University of Washington

Lo scopo di questo studio di ricerca è testare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di un'infusione endovenosa di un farmaco chiamato Ganite (nitrato di gallio) in pazienti con fibrosi cistica. Vogliamo vedere che questo farmaco è sicuro e tollerabile e vedere se si trovano alti livelli del farmaco nell'espettorato.

Fonte di finanziamento - Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD) della Food and Drug Administration (FDA)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio condotto da due centri sulla farmacocinetica e sul dosaggio di sicurezza del nitrato di gallio EV (Ganite®) nei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC). Sono previste diciotto materie. Ad ogni soggetto verrà somministrata una singola infusione di 5 giorni del farmaco in studio (una delle 2 dosi). Non viene utilizzato alcun placebo. Ogni soggetto riceverà 5 giorni di infusione continua del trattamento sperimentale. Ci saranno due coorti di dosaggio (coorte 1: 100 mg/m2/giorno e coorte 2: 200 mg/m2/giorno). La coorte 2 inizierà l'arruolamento solo dopo la revisione della sicurezza del Comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMC) e l'approvazione dei dati della coorte 1. Le visite dello studio si verificano al basale (giorno 1), giorno 3 (visita 2), giorno 6 (visita 3), giorno 8 (visita 4), giorno 14 (visita 5), ​​giorno 28 (visita 6) e giorno 56 (visita 7).

I dati di screening saranno esaminati per determinare l'ammissibilità del soggetto. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione verranno inseriti nello studio.

Verranno utilizzati i seguenti regimi di trattamento:

• Trattamento sperimentale infusione continua di nitrato di gallio alle seguenti dosi coorte 1: 100 mg/m2/giorno e coorte 2: 200 mg/m2/giorno Tutti i soggetti che ricevono almeno una dose del farmaco in studio saranno considerati valutabili per la sicurezza e l'efficacia analisi. L'incidenza di eventi avversi sarà monitorata durante lo studio.

Gli endpoint primari saranno la valutazione dei dati di farmacocinetica e sicurezza/tollerabilità.

Le valutazioni di efficacia secondarie si baseranno sui cambiamenti della funzione polmonare e sulla densità di P. aeruginosa nell'espettorato.

La durata totale della partecipazione del soggetto sarà di cinque settimane. La durata totale dello studio dovrebbe essere di 20 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

20

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1083
        • University of Iowa
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Johns Hopkins University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 53 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina adulto, di età compresa tra i 18 e i 55 anni
  2. Colonizzazione cronica documentata da Pseudomonas Aeruginosa (Pa)

  3. Diagnosi confermata di FC:

    1. Anamnesi documentata di concentrazione di cloruro > 60 mmol/L nel test del cloruro nel sudore della pilocarpina E/O
    2. Genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF, accompagnato da una o più caratteristiche fenotipiche coerenti con la diagnosi di CF
  4. Volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) ≥ 30% del valore previsto
  5. In grado di espettorare l'espettorato
  6. Test di funzionalità epatica sierica ≤ 2,5 x limite superiore della norma
  7. Azoto ureico sierico (BUN) e creatinina ≤ 1,5 x limite superiore della norma
  8. Creatinina sierica ≤ 2,0 mg/dl
  9. Emoglobina ≥ 9 g/dl, piastrine ≥ 100.000/mm3 e globuli bianchi (WBC) ≥ 4.500/mm3 e ≤ 15.000/mm3
  10. Calcio ionizzato ≥ al limite inferiore della norma
  11. In grado di comprendere e firmare il documento di consenso informato, comunicare con lo sperimentatore e rispettare i requisiti del protocollo
  12. Se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve sottoporsi a un test di gravidanza negativo il giorno 1 prima di ricevere il farmaco oggetto dello studio
  13. Se di sesso femminile e in età fertile, è disposto a utilizzare un'adeguata contraccezione, come determinato dallo sperimentatore, per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Esacerbazione polmonare acuta che richiede un intervento antibiotico entro 2 settimane prima dello screening
  2. Osteoporosi definita come la scansione dexa più recente nei 5 anni precedenti con un punteggio T ≤ -2,5
  3. Femmina incinta o in allattamento
  4. Sensibilità nota al gallio
  5. Uso di bifosfonati
  6. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale e/o partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica nei 3 mesi precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose 100 mg/m2
Infusione endovenosa continua di nitrato di gallio (Ganite®) per cinque giorni a 100 mg/m2
Droga: Dose 100 mg/m2
Infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®) alla dose di 100 mg/m2/giorno
Altri nomi:
  • Ganite®
  • nitrato di gallio
Sperimentale: Dose 200 mg/m2
Infusione endovenosa continua di nitrato di gallio (Ganite®) per cinque giorni a 200 mg/m2
Droga: Dose 200 mg/m2
Infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®) a 200 mg/m2/giorno
Altri nomi:
  • Ganite®
  • nitrato di gallio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione farmacocinetica di un'infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®)
Lasso di tempo: Giorno 1 a t=1, 2 e 6 ore, Giorno 3, Giorno 6 a t= 1, 2, 8 e 12, Giorno 14 e Giorno 28

Per valutare l'area sommata sotto le curve di un'infusione di 5 giorni di IV Ga dal giorno 1 al giorno 28 a due dosi: 100 mg/m2/giorno in soggetti adulti con FC; 200 mg/m2/die in soggetti adulti con FC.

Per valutare la sicurezza di un'infusione di 5 giorni di IV Ga a due dosi: 100 mg/m2/die in soggetti adulti con FC; 200 mg/m2/die in soggetti adulti con FC.

Sicurezza e tollerabilità di 5 giorni di trattamento con nitrato di gallio somministrato EV (IV Ganite®) alle dosi di 100 mg/m2/giorno e 200 mg/m2/giorno.
Giorno 1 a t=1, 2 e 6 ore, Giorno 3, Giorno 6 a t= 1, 2, 8 e 12, Giorno 14 e Giorno 28
Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
Sicurezza misurata da eventi avversi sierosi
56 giorni dalla dose iniziale
Numero di eventi in cui l'infusione del farmaco in studio è stata interrotta in anticipo
Lasso di tempo: 6 giorni dalla dose iniziale
Tollerabilità misurata dagli eventi avversi di un'infusione continua di 5 giorni di gallio EV valutata interrompendo l'infusione del farmaco oggetto dello studio
6 giorni dalla dose iniziale

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica della spirometria dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni
Variazione della spirometria misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 8
8 giorni
Variazione della funzione polmonare dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: 15 giorni dalla dose iniziale
Variazione del FEV1 in litri dal basale al giorno 15
15 giorni dalla dose iniziale
Modifica della spirometria dal basale al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni dalla dose iniziale
Variazione della funzione polmonare misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 28
28 giorni dalla dose iniziale
Variazione della spirometria dal basale al giorno 56
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
Variazione della funzione polmonare misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 56
56 giorni dalla dose iniziale
Variazione della spirometria misurata dalla FVC dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni dalla dose iniziale
Variazione rispetto al basale della funzionalità polmonare valutata dalla FVC in litri dopo il trattamento con IV Ga al giorno 8
8 giorni dalla dose iniziale
Modifica della densità di P. aeruginosa dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni dalla dose iniziale
Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 8
8 giorni dalla dose iniziale
Variazione della densità di P. aeruginosa dell'espettorato dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: 15 giorni dalla dose iniziale
Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 15
15 giorni dalla dose iniziale
Modifica della densità di P. aeruginosa dal basale al giorno 56
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 56
56 giorni dalla dose iniziale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Washington

Collaboratori

Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 aprile 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

31 agosto 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 marzo 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2010

Primo Inserito (Stima)

26 marzo 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 35876
  • US FDA 5R01FD003704 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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