- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01093521
Uno studio di farmacocinetica e sicurezza del nitrato di gallio IV (ganite) nei pazienti con fibrosi cistica
Lo scopo di questo studio di ricerca è testare la farmacocinetica, la sicurezza e la tollerabilità di un'infusione endovenosa di un farmaco chiamato Ganite (nitrato di gallio) in pazienti con fibrosi cistica. Vogliamo vedere che questo farmaco è sicuro e tollerabile e vedere se si trovano alti livelli del farmaco nell'espettorato.
Fonte di finanziamento - Ufficio per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD) della Food and Drug Administration (FDA)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio condotto da due centri sulla farmacocinetica e sul dosaggio di sicurezza del nitrato di gallio EV (Ganite®) nei pazienti affetti da fibrosi cistica (FC). Sono previste diciotto materie. Ad ogni soggetto verrà somministrata una singola infusione di 5 giorni del farmaco in studio (una delle 2 dosi). Non viene utilizzato alcun placebo. Ogni soggetto riceverà 5 giorni di infusione continua del trattamento sperimentale. Ci saranno due coorti di dosaggio (coorte 1: 100 mg/m2/giorno e coorte 2: 200 mg/m2/giorno). La coorte 2 inizierà l'arruolamento solo dopo la revisione della sicurezza del Comitato di monitoraggio della sicurezza dei dati (DSMC) e l'approvazione dei dati della coorte 1. Le visite dello studio si verificano al basale (giorno 1), giorno 3 (visita 2), giorno 6 (visita 3), giorno 8 (visita 4), giorno 14 (visita 5), giorno 28 (visita 6) e giorno 56 (visita 7).
I dati di screening saranno esaminati per determinare l'ammissibilità del soggetto. I soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione verranno inseriti nello studio.
Verranno utilizzati i seguenti regimi di trattamento:
• Trattamento sperimentale infusione continua di nitrato di gallio alle seguenti dosi coorte 1: 100 mg/m2/giorno e coorte 2: 200 mg/m2/giorno Tutti i soggetti che ricevono almeno una dose del farmaco in studio saranno considerati valutabili per la sicurezza e l'efficacia analisi. L'incidenza di eventi avversi sarà monitorata durante lo studio.
Gli endpoint primari saranno la valutazione dei dati di farmacocinetica e sicurezza/tollerabilità.
Le valutazioni di efficacia secondarie si baseranno sui cambiamenti della funzione polmonare e sulla densità di P. aeruginosa nell'espettorato.
La durata totale della partecipazione del soggetto sarà di cinque settimane. La durata totale dello studio dovrebbe essere di 20 mesi.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242-1083
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
- Johns Hopkins University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
- University of Washington
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina adulto, di età compresa tra i 18 e i 55 anni
- Colonizzazione cronica documentata da Pseudomonas Aeruginosa (Pa)
Diagnosi confermata di FC:
- Anamnesi documentata di concentrazione di cloruro > 60 mmol/L nel test del cloruro nel sudore della pilocarpina E/O
- Genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF, accompagnato da una o più caratteristiche fenotipiche coerenti con la diagnosi di CF
- Volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) ≥ 30% del valore previsto
- In grado di espettorare l'espettorato
- Test di funzionalità epatica sierica ≤ 2,5 x limite superiore della norma
- Azoto ureico sierico (BUN) e creatinina ≤ 1,5 x limite superiore della norma
- Creatinina sierica ≤ 2,0 mg/dl
- Emoglobina ≥ 9 g/dl, piastrine ≥ 100.000/mm3 e globuli bianchi (WBC) ≥ 4.500/mm3 e ≤ 15.000/mm3
- Calcio ionizzato ≥ al limite inferiore della norma
- In grado di comprendere e firmare il documento di consenso informato, comunicare con lo sperimentatore e rispettare i requisiti del protocollo
- Se di sesso femminile e potenzialmente fertile, deve sottoporsi a un test di gravidanza negativo il giorno 1 prima di ricevere il farmaco oggetto dello studio
- Se di sesso femminile e in età fertile, è disposto a utilizzare un'adeguata contraccezione, come determinato dallo sperimentatore, per la durata dello studio
Criteri di esclusione:
- Esacerbazione polmonare acuta che richiede un intervento antibiotico entro 2 settimane prima dello screening
- Osteoporosi definita come la scansione dexa più recente nei 5 anni precedenti con un punteggio T ≤ -2,5
- Femmina incinta o in allattamento
- Sensibilità nota al gallio
- Uso di bifosfonati
- Uso di qualsiasi farmaco sperimentale e/o partecipazione a qualsiasi sperimentazione clinica nei 3 mesi precedenti lo screening
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Dose 100 mg/m2
Infusione endovenosa continua di nitrato di gallio (Ganite®) per cinque giorni a 100 mg/m2
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Infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®) alla dose di 100 mg/m2/giorno
Altri nomi:
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Sperimentale: Dose 200 mg/m2
Infusione endovenosa continua di nitrato di gallio (Ganite®) per cinque giorni a 200 mg/m2
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Infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®) a 200 mg/m2/giorno
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione farmacocinetica di un'infusione di 5 giorni di nitrato di gallio (IV Ganite®)
Lasso di tempo: Giorno 1 a t=1, 2 e 6 ore, Giorno 3, Giorno 6 a t= 1, 2, 8 e 12, Giorno 14 e Giorno 28
|
Per valutare l'area sommata sotto le curve di un'infusione di 5 giorni di IV Ga dal giorno 1 al giorno 28 a due dosi: 100 mg/m2/giorno in soggetti adulti con FC; 200 mg/m2/die in soggetti adulti con FC. Per valutare la sicurezza di un'infusione di 5 giorni di IV Ga a due dosi: 100 mg/m2/die in soggetti adulti con FC; 200 mg/m2/die in soggetti adulti con FC. Sicurezza e tollerabilità di 5 giorni di trattamento con nitrato di gallio somministrato EV (IV Ganite®) alle dosi di 100 mg/m2/giorno e 200 mg/m2/giorno. |
Giorno 1 a t=1, 2 e 6 ore, Giorno 3, Giorno 6 a t= 1, 2, 8 e 12, Giorno 14 e Giorno 28
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Numero di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
|
Sicurezza misurata da eventi avversi sierosi
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56 giorni dalla dose iniziale
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Numero di eventi in cui l'infusione del farmaco in studio è stata interrotta in anticipo
Lasso di tempo: 6 giorni dalla dose iniziale
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Tollerabilità misurata dagli eventi avversi di un'infusione continua di 5 giorni di gallio EV valutata interrompendo l'infusione del farmaco oggetto dello studio
|
6 giorni dalla dose iniziale
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica della spirometria dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni
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Variazione della spirometria misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 8
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8 giorni
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Variazione della funzione polmonare dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: 15 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione del FEV1 in litri dal basale al giorno 15
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15 giorni dalla dose iniziale
|
Modifica della spirometria dal basale al giorno 28
Lasso di tempo: 28 giorni dalla dose iniziale
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Variazione della funzione polmonare misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 28
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28 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della spirometria dal basale al giorno 56
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della funzione polmonare misurata dal FEV1 in litri dal basale al giorno 56
|
56 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della spirometria misurata dalla FVC dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione rispetto al basale della funzionalità polmonare valutata dalla FVC in litri dopo il trattamento con IV Ga al giorno 8
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8 giorni dalla dose iniziale
|
Modifica della densità di P. aeruginosa dal basale al giorno 8
Lasso di tempo: 8 giorni dalla dose iniziale
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Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 8
|
8 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della densità di P. aeruginosa dell'espettorato dal basale al giorno 15
Lasso di tempo: 15 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 15
|
15 giorni dalla dose iniziale
|
Modifica della densità di P. aeruginosa dal basale al giorno 56
Lasso di tempo: 56 giorni dalla dose iniziale
|
Variazione della microbiologia dell'espettorato (in particolare densità di P. aeruginosa basata su colture quantitative) dal basale al giorno 56
|
56 giorni dalla dose iniziale
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti antineoplastici
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Nitrato di gallio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 35876
- US FDA 5R01FD003704 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA)
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Prove cliniche su Fibrosi cistica
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato
Prove cliniche su Dose 100 mg/m2
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Chang Gung Memorial HospitalReclutamentoAdenocarcinoma pancreatico metastaticoTaiwan
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Lundbeck Canada Inc.CompletatoLeucemia linfatica cronica | Linfoma non Hodgkin indolenteCanada
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Bangabandhu Sheikh Mujib Medical University, Dhaka...CompletatoCarcinoma a cellule squamose della testa e del colloBangladesh
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NanOlogy, LLCUS Biotest, Inc.TerminatoCarcinoma ovaricoStati Uniti
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Jina Pharmaceuticals Inc.Lambda Therapeutic Research Ltd.; Intas Pharmaceuticals, Ltd.ReclutamentoCancro al seno triplo negativoStati Uniti, India
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Juventas Therapeutics, Inc.SconosciutoInsufficienza cardiaca ischemicaStati Uniti
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Zhejiang Hisun Pharmaceutical Co. Ltd.Sconosciuto
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Sun Yat-sen UniversityJiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.Non ancora reclutamentoCarcinoma rinofaringeoCina
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Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...ReclutamentoLeucemia mieloide acutaCina