Badanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa dożylnego azotanu galu (ganitu) u pacjentów z mukowiscydozą
Celem tego badania naukowego jest sprawdzenie farmakokinetyki, bezpieczeństwa i tolerancji dożylnego wlewu leku o nazwie Ganit (azotan galu) u pacjentów z mukowiscydozą. Chcemy zobaczyć, czy ten lek jest bezpieczny i tolerowany oraz czy wysokie poziomy leku znajdują się w plwocinie.
Źródło finansowania - Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) Biuro ds. Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to dwuośrodkowe badanie farmakokinetyki i bezpieczeństwa dawkowania azotanu galu (Ganite®) dożylnie u pacjentów z mukowiscydozą (CF). Planowanych jest osiemnaście przedmiotów. Każdemu pacjentowi zostanie podany pojedynczy 5-dniowy wlew badanego leku (jedna z 2 dawek). Nie stosuje się placebo. Każdy osobnik otrzyma 5 dni ciągłej infuzji eksperymentalnego leczenia. Będą dwie kohorty dawkowania (kohorta 1: 100 mg/m2/dobę i kohorta 2: 200 mg/m2/dobę). Kohorta 2 rozpocznie rejestrację dopiero po przeglądzie bezpieczeństwa Komitetu ds. Monitorowania Bezpieczeństwa Danych (DSMC) i zatwierdzeniu danych z kohorty 1. Wizyty studyjne odbywają się w punkcie wyjściowym (dzień 1), dniu 3 (wizyta 2), dniu 6 (wizyta 3), dniu 8 (wizyta 4), dniu 14 (wizyta 5), dniu 28 (wizyta 6) i dniu 56 (wizyta 7).
Dane przesiewowe zostaną zweryfikowane w celu określenia kwalifikowalności podmiotu. Pacjenci, którzy spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną włączeni do badania.
Stosowane będą następujące schematy leczenia:
• Leczenie eksperymentalne ciągły wlew azotanu galu w następujących dawkach kohorta 1: 100 mg/m2/dobę i kohorta 2: 200 mg/m2/dobę Wszyscy uczestnicy, którzy otrzymają co najmniej jedną dawkę badanego leku, zostaną uznani za kwalifikujących się do oceny bezpieczeństwa i skuteczności ćwiczenie. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych będzie monitorowana podczas badania.
Pierwszorzędowymi punktami końcowymi będą ocena danych farmakokinetycznych i bezpieczeństwa/tolerancji.
Wtórne oceny skuteczności będą oparte na zmianach czynności płuc i gęstości plwociny P. aeruginosa w plwocinie.
Całkowity czas uczestnictwa w przedmiotach wyniesie pięć tygodni. Oczekuje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie 20 miesięcy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242-1083
- University of Iowa
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
- Johns Hopkins University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorosły mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 55 lat
- Udokumentowana przewlekła kolonizacja Pseudomonas Aeruginosa (Pa)
Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy:
- Udokumentowana historia stężenia chlorków > 60 mmol/L w teście chlorków w pocie pilokarpiny I/Lub
- Genotyp z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech fenotypowych zgodnych z rozpoznaniem mukowiscydozy
- Natężona objętość wydechowa w pierwszej sekundzie (FEV1) ≥ 30% wartości należnej
- Potrafi odkrztusić plwocinę
- Próby czynności wątroby w surowicy ≤ 2,5 x górna granica normy
- Azot mocznikowy w surowicy (BUN) i kreatynina ≤ 1,5 x górna granica normy
- Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2,0 mg/dl
- Hemoglobina ≥ 9 g/dl, płytki krwi ≥ 100 000/mm3 i krwinki białe (WBC) ≥ 4500/mm3 i ≤ 15 000/mm3
- Wapń zjonizowany ≥ dolna granica normy
- Potrafi zrozumieć i podpisać dokument świadomej zgody, komunikować się z badaczem i przestrzegać wymagań protokołu
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego w dniu 1 przed otrzymaniem badanego leku
- Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym, jest chętna do stosowania odpowiedniej antykoncepcji, zgodnie z ustaleniami badacza, przez cały czas trwania badania
Kryteria wyłączenia:
- Ostre zaostrzenie płucne wymagające interwencji antybiotykowej w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym
- Osteoporoza zdefiniowana jako ostatni skan dexa w ciągu ostatnich 5 lat z T-score ≤ -2,5
- Kobieta w ciąży lub karmiąca
- Znana wrażliwość na gal
- Stosowanie bifosfonianów
- Zażywanie jakiegokolwiek badanego leku i/lub udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dawka 100 mg/m2
Pięciodniowy ciągły wlew dożylny azotanu galu (Ganite®) w dawce 100 mg/m2
|
5 dniowy wlew azotanu galu (IV Ganite®) w dawce 100 mg/m2/dzień
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Dawka 200 mg/m2
Pięciodniowy ciągły wlew dożylny azotanu galu (Ganit®) w dawce 200 mg/m2
|
5-dniowy wlew azotanu galu (IV Ganite®) w dawce 200 mg/m2/dzień
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena farmakokinetyczna 5-dniowej infuzji azotanu galu (IV Ganite®)
Ramy czasowe: Dzień 1 w t=1, 2 i 6 godzin, Dzień 3, Dzień 6 w t= 1, 2, 8 i 12, Dzień 14 i Dzień 28
|
Aby ocenić sumę powierzchni pod krzywymi 5-dniowej infuzji IV Ga od dnia 1 do dnia 28 w dwóch dawkach: 100 mg/m2/dzień u dorosłych osobników z mukowiscydozą; 200 mg/m2/dobę u osób dorosłych z mukowiscydozą. Ocena bezpieczeństwa 5-dniowego wlewu IV Ga w dwóch dawkach: 100 mg/m2/dzień u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą; 200 mg/m2/dobę u osób dorosłych z mukowiscydozą. Bezpieczeństwo i tolerancja 5-dniowego leczenia azotanem galu podawanym dożylnie (IV Ganite®) w dawkach 100 mg/m2/dobę i 200 mg/m2/dobę. |
Dzień 1 w t=1, 2 i 6 godzin, Dzień 3, Dzień 6 w t= 1, 2, 8 i 12, Dzień 14 i Dzień 28
|
|
Liczba poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 56 dni od dawki początkowej
|
Bezpieczeństwo mierzone surowiczymi zdarzeniami niepożądanymi
|
56 dni od dawki początkowej
|
|
Liczba zdarzeń, gdy infuzja badanego leku została przedwcześnie zatrzymana
Ramy czasowe: 6 dni od dawki początkowej
|
Tolerancja mierzona zdarzeniami niepożądanymi 5-dniowej ciągłej infuzji galu dożylnie, oceniana przez zatrzymanie infuzji badanego leku
|
6 dni od dawki początkowej
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana spirometrii od wartości początkowej do dnia 8
Ramy czasowe: 8 dni
|
Zmiana w spirometrii mierzona jako FEV1 w litrach od wartości początkowej do dnia 8
|
8 dni
|
|
Zmiana czynności płuc od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: 15 dni od dawki początkowej
|
Zmiana FEV1 w litrach od wartości początkowej do dnia 15
|
15 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana spirometrii od wartości wyjściowej do dnia 28
Ramy czasowe: 28 dni od dawki początkowej
|
Zmiana czynności płuc mierzona jako FEV1 w litrach od wartości początkowej do dnia 28
|
28 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana spirometrii od wartości początkowej do dnia 56
Ramy czasowe: 56 dni od dawki początkowej
|
Zmiana czynności płuc mierzona jako FEV1 w litrach od wartości początkowej do dnia 56
|
56 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana w spirometrii mierzona za pomocą FVC od wartości początkowej do dnia 8
Ramy czasowe: 8 dni od dawki początkowej
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czynności płuc oceniana za pomocą FVC w litrach po podaniu IV Ga w dniu 8
|
8 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana gęstości P. aeruginosa od linii podstawowej do dnia 8
Ramy czasowe: 8 dni od dawki początkowej
|
Zmiana mikrobiologii plwociny (zwłaszcza gęstość P. aeruginosa na podstawie posiewów ilościowych) od wartości początkowej do dnia 8
|
8 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana gęstości plwociny P. aeruginosa od wartości początkowej do dnia 15
Ramy czasowe: 15 dni od dawki początkowej
|
Zmiana mikrobiologii plwociny (zwłaszcza gęstość P. aeruginosa na podstawie posiewów ilościowych) od wartości początkowej do dnia 15
|
15 dni od dawki początkowej
|
|
Zmiana gęstości P. aeruginosa od wartości początkowej do dnia 56
Ramy czasowe: 56 dni od dawki początkowej
|
Zmiana mikrobiologii plwociny (zwłaszcza gęstość P. aeruginosa na podstawie posiewów ilościowych) od wartości początkowej do dnia 56
|
56 dni od dawki początkowej
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Christopher H Goss, MD, MSc, University of Washington
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 35876
- US FDA 5R01FD003704 (Inny numer grantu/finansowania: FDA)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .