진행성 핵상마비 치료를 위한 Davunetide의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
2013년 1월 15일 업데이트: Allon Therapeutics
진행성 핵상 마비 치료를 위한 Davunetide의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2/3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
이 연구의 목적은 진행성 핵상 마비의 치료를 위한 다부네타이드의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
진행성 핵상 마비의 치료를 위한 Davunetide의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2/3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
연구 유형
중재적
등록 (실제)
313
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- Humboldt University Charité
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Bochum, 독일, 44791
- Neurologisch Klinik der Ruhr-Universität im St. Josef-Hospital
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Dresden, 독일, 01307
- Universitätsklinikum Carl Carus an der Technischen Universität
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Kassel, 독일, 34128
- Paracelsus-Elena Klinik
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Marburg, 독일, 35039
- Philipps Universität Marburg
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München, 독일, 81377
- Klinikum Großhadern
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Rostock, 독일, 18147
- Universität Rostock Zentrum für Nervenheilkunde und Poliklinik
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Ulm, 독일, 89081
- Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35294
- University of Alabama - Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Muhammed Ali Parkinson Center and Movement Disorders Clinic
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
- Mayo Clinic, AZ
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90033
- USC Keck School of Medicine
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- David Geffen School of Medicine - UCLA
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San Diego, California, 미국, 92161
- UCSD/VA Neurology Service
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San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF Memory and Aging Center
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Colorado Neurological Institute - Rocky Mountain Movement Disorders Ctr, PC
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Florida
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Boca Raton, Florida, 미국, 33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Jacksonville, Florida, 미국, 32224
- Mayo Clinic, Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- The Frances J. Zesiewicz Foundation for Parkinson's Disease at USF
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60637
- University of Chicago Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center Parkinson Disease & Movement Disorders Center
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville Division of Movement Disorders
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- John Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Massachusetts General Hospital
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Burlington, Massachusetts, 미국, 01805
- Lahey Clinic
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Department of Neuology
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic, Rochester, MN
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- Univeristy of North Carolina Department of Neurology
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Ohio
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South Euclid, Ohio, 미국, 44121
- University Hospitals Case Medical CenterNI Movement Disorders Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Center for Alzheimer's Care, Imaging &Research
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Haywards Heath, 영국, RH16 4EX
- Princess Royal Hospital
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Newcastle, 영국, NE4 5PL
- Clinical Ageing Research Unit (CARU) Newcastle University
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Salford, 영국, M6 8HD
- Greater Manchester Neuroscience Centre
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5A5
- London Sciences Health Center University Hospital
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Parkinson's Disease & Movement Disorders Clinic
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 2S8
- Toronto Western Hospital University Health Network
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3G 1A4
- McGill University Health Centre - Montreal General Hospital
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2L 4M1
- CHUM-Notre Dame Hospital Unité de Troubles du Mouvement
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Limoges, 프랑스, 87042
- Limoges University Hospital
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Marseille, 프랑스, 13385
- Hôpital Timone
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Paris, 프랑스, 75013
- Hopitaux de Paris
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
41년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
가능한 PSP는 다음과 같이 정의됩니다.
- 증상이 나타난 처음 3년 동안 최소 12개월의 자세 불안정 또는 낙상의 이력; 그리고
- 스크리닝 시, 관찰 가능한 안구 운동으로 정의되는 하향 단속 단속 속도 감소(단속 단속 진폭과 단속 단속 속도 사이의 "주요 서열" 선형 관계로부터의 편차) 또는 상향 주시의 50% 감소 또는 하향 주시의 30% 감소로 정의되는 핵상 눈마비; 그리고
- 40-85세의 증상 발병 연령; 그리고
- 눈에 띄는 축 경직이 있는 무동성 강직 증후군.
- 검진 당시 41~85세.
- 조사자가 기준선 및 연구 전반에 걸쳐 신경심리학적 평가를 따를 수 있다고 판단함.
- 모든 연구 방문에는 신뢰할 수 있는 간병인이 피험자를 동반해야 합니다. 간병인은 피험자에 대한 피험자 동의서 및 정보 제공자 기반 평가를 이해하기 위해 유창하게 현지 언어를 읽고, 이해하고, 말해야 합니다. 간병인은 또한 피험자와 자주 접촉해야 하며(한 번에 또는 다른 시간에 주당 최소 3시간) 연구 약물 순응도 및 피험자의 건강과 연구 기간 동안 병용 약물을 기꺼이 모니터링해야 합니다.
- 수정된 Hachinski 점수 ≤ 3(부록 7). 이 수정된 Hachinski는 PSP에서 3가지 모두의 중요도를 고려할 때 초점 신경학적 징후, 증상 또는 pseudobulbar 영향 질문을 포함하지 않습니다.
- 스크리닝(방문 1) 시 간이 정신 상태 검사(MMSE)에서 점수 ≥ 15.
- 현지 언어를 유창하게 구사하는 피험자(또는 법적으로 지정된 대리인)와 간병인(법적으로 지정된 대리인이 아닌 경우)이 제공한 서면 동의서.
- 대상자는 스크리닝 시점에 전문 요양 시설 또는 치매 치료 시설 외부에 거주하며 이러한 시설에 입소할 계획이 없습니다. 생활 보조 시설에 거주할 수 있습니다.
- 피험자가 레보도파/카비도파, 레보도파/벤세라자이드, 도파민 작용제, 카테콜-o-메틸트랜스퍼라제(COMT) 억제제 또는 아질렉트(라사길린)를 제외한 다른 파킨슨병 약물을 투여받는 경우, 투여량은 적어도 스크리닝 방문(방문 1) 60일 전에 연구 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다. 그러한 약물은 연구 중에 개시될 수 없습니다. 라사길린 또는 CoQ10을 투여받는 피험자는 스크리닝 방문 전 최소 90일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 진정제 없음 또는 저용량 로라제팜으로 스크리닝하는 동안 MRI 스캔을 견딜 수 있습니다.
- 독립적으로 걸을 수 있거나 보행 보조기로 최소 5걸음(접촉이 없는 경우 보호가 허용됨) 또는 접촉만 가능한 다른 사람의 도움으로 최소 5걸음 걸을 수 있는 능력으로 정의된 도움으로 걸을 수 있음 하나의 상지와 함께.
- 5년 미만 동안 증상이 있거나 PSPRS 기준선 점수가 40 이상인 5년 이상 증상이 있습니다.
- 스크리닝 방문(방문 1) 전 적어도 30일 동안 다른 모든 만성 약물에 안정적임.
제외 기준:
- 신경심리학적 및 기능적 평가를 완료하기에는 현지 언어가 유창하지 않습니다.
- 근위축성 측삭 경화증 또는 기타 운동 신경 질환의 진단.
다음 중 하나:
- 발작 사건과 관련된 포함 기준 1에 정의된 증상의 갑작스러운 발병,
- 포함 기준 1에 정의된 증상의 발병과 관련된 두부 외상,
- 포함 기준 1에 정의된 증상의 6개월 이내의 중증 기억상실,
- 소뇌 운동 실조증,
- 무도병,
- 초기, 증상이 있는 자율 신경 기능 장애; 또는
- 쉬는 동안 떨림.
- 알츠하이머병을 포함하지만 이에 국한되지 않는 다른 중요한 신경학적 또는 정신과적 장애의 존재; Lewy 소체를 동반한 치매; 프리온병; 파킨슨병(이후 PSP로 개정되지 않음); 모든 정신병적 장애; 심한 양극성 또는 단극성 우울증; 발작 장애; 종양 또는 기타 공간 점유 병변; 또는 지난 20년 동안 최소 15분 동안 의식 상실을 동반한 뇌졸중 또는 두부 손상 병력.
스크리닝 4주 이내 또는 연구 과정 동안 메만틴과의 동시 치료; 아세틸콜린에스테라아제 억제제; 항정신병제(퀘티아핀 제외) 또는 기분 안정제(예: 발프로에이트, 리튬); 또는 벤조디아제핀(아래 제외).
- 저용량 lorazepam(2mg 이하)은 진정이 필요한 환자의 MRI 스캔 전에 진정을 위해 사용될 수 있습니다. 로라제팜 투여 후 신경심리학적 검사를 시행하지 않을 수 있습니다.
- 수면을 위해 속효성 벤조디아제핀(테마제팜 또는 졸피뎀만 허용됨)을 복용하는 피험자는 스크리닝 전 30일 동안 안정적인 용량을 사용했다면 계속 복용할 수 있습니다.
- Clonazepam은 스크리닝 전 90일 동안 복용량이 안정적이고 연구 과정 동안 변경되지 않을 것으로 예상되는 경우 PSP와 관련된 근긴장이상 또는 통증 경직의 치료에 사용될 수 있습니다.
- 선별 검사 후 90일 이내에 리튬, 메틸렌 블루, 트라미프로세이트, 케톤체, 라트레피르딘 또는 타우에 대한 것으로 추정되는 질병 조절제로의 치료.
- 스크리닝 전 1년 이내에 알코올 또는 약물 남용 이력이 있고 현장 조사자가 임상적으로 중요하다고 간주합니다.
- 스크리닝 방문(방문 1) 또는 현재 임상적으로 유의한 혈액학적, 내분비적, 심혈관, 신장, 간, 위장관 또는 신경학적 질환의 5년 이내의 모든 악성 종양(비전이성 피부 질환 제외). 비암 상태의 경우, 스크리닝 방문 전 적어도 1년 동안 상태가 안정적이었고 현장 조사관이 피험자의 연구 참여를 방해하지 않는다고 판단하는 경우 피험자가 포함될 수 있습니다.
- 크레아티닌 ≥ 2.5 mg/dL, 알라닌 아미노전이효소(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) ≥ 정상 참조 범위 상한의 3배, 실험실 정상 참조 범위 미만의 비타민 B12 또는 갑상선 자극을 포함하여 스크리닝 시 임상적으로 유의한 검사실 이상 실험실 정상 참조 범위 이상의 호르몬 TSH.
- 수축기 혈압 측정치가 > 190 또는 < 85mmHg입니다. 확장기 혈압 측정은 스크리닝 시 > 105 또는 < 50mmHg입니다.
- 스크리닝 시 비정상 ECG 추적 및 현장 조사자에 의해 임상적으로 중요한 것으로 판단됨.
- 스크리닝 90일 이내에 조사 약물 또는 장치를 사용한 치료.
- 분석을 수행하는 실험실에 대한 정상 피험자 평균보다 1 표준 편차 미만인 혈청 또는 혈장 프로그래눌린 수치의 알려진 이력.
- TDP-43, PGRN, CHMPB2 또는 VCP 유전자 또는 기본 타우 병리와 관련되지 않은 다른 전측두엽 변성(FTLD) 원인 유전자(예: 염색체 9 관련 FTD)에서 알려진 질병 관련 돌연변이의 알려진 존재.
- DBS 임상 시험을 위한 모의 수술 이외의 심부 뇌 자극기(DBS) 수술 이력.
- 초기의 현저한 급속 안구 운동(REM) 수면 행동 장애의 병력.
- 임부 또는 수유 중인 여성 및 의학적으로 인정되고 매우 효과적인 피임 방법을 최소 두 가지 이상 사용하지 않는 가임 여성으로, 임플란트, 주사제, 경구 복합제와 같이 일관되고 올바르게 사용할 경우 실패율이 낮습니다. 피임약, 일부 IUD, 성적 금욕 또는 정관 수술 파트너.
- 연구에 참여하는 스폰서, 임상 현장 또는 계약 연구 기관의 직원 또는 직원의 친척.
- 상당한 해부학적 비강 이상(예: 적어도 하나의 콧구멍 또는 중격 천공으로의 공기 흐름을 방해하는 중격 편차) 또는 비갑개 수술의 병력.
- 연구 지침을 준수하는 피험자의 능력을 방해하거나, 피험자를 위험이 증가시키거나, 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임상적으로 중요한 의학적 상태의 병력.
- 어떤 이유로든 MRI 검사에 대한 금기(예: 심한 밀실 공포증, 체내 강자성 금속).
- 피험자의 증상을 설명할 수 있는 뇌 영역의 피질 경색과 같이 PSP의 진단을 배제하는 MRI의 구조적 이상.
- 스크리닝 시점에 항파킨슨병 약물을 투여받은 대상체에서, 연구자의 의견으로는 항파킨슨 약물의 하룻밤 중단 후 정상 기능에 비해 운동 징후 또는 증상이 실질적으로 악화되었습니다.
- davunetide 또는 제제의 모든 성분에 대해 알려진 과민증.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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Davunetide 나잘 스프레이 30mg 52주에 BID
위약 나잘 스프레이 52주 입찰
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실험적: 다부네티드 30 mg BID
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Davunetide 나잘 스프레이 30mg 52주에 BID
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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52주차에 진행성 핵상 마비 평가 척도(PSPRS)의 기준선 점수에서 변화로 측정한 효능
기간: 52주
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52주
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52주차에 Schwab and England Activities of Daily Living Scale(SEADL)의 기준선으로부터의 변화로 측정한 효능
기간: 52주
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52주
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보고된 AE, 심전도(ECG), 비강 검사 및 임상 실험실 측정으로 측정한 안전성
기간: 52주
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52주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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효능, 52주차에 CGI-C(Clinical Global Impression of Change)로 측정
기간: 52주
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52주
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52주차에 뇌 용적 MRI로 측정한 심실 용적의 기준선으로부터의 변화로 측정한 뇌 위축.
기간: 52주
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52주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Adam Boxer, M.D., PhD., Memory and Aging Center, University of California, San Francisco
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hoglinger GU, Schope J, Stamelou M, Kassubek J, Del Ser T, Boxer AL, Wagenpfeil S, Huppertz HJ; AL-108-231 Investigators; Tauros MRI Investigators; Movement Disorder Society-Endorsed PSP Study Group. Longitudinal magnetic resonance imaging in progressive supranuclear palsy: A new combined score for clinical trials. Mov Disord. 2017 Jun;32(6):842-852. doi: 10.1002/mds.26973. Epub 2017 Apr 24.
- Boxer AL, Lang AE, Grossman M, Knopman DS, Miller BL, Schneider LS, Doody RS, Lees A, Golbe LI, Williams DR, Corvol JC, Ludolph A, Burn D, Lorenzl S, Litvan I, Roberson ED, Hoglinger GU, Koestler M, Jack CR Jr, Van Deerlin V, Randolph C, Lobach IV, Heuer HW, Gozes I, Parker L, Whitaker S, Hirman J, Stewart AJ, Gold M, Morimoto BH; AL-108-231 Investigators. Davunetide in patients with progressive supranuclear palsy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2/3 trial. Lancet Neurol. 2014 Jul;13(7):676-85. doi: 10.1016/S1474-4422(14)70088-2. Epub 2014 May 27.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 4월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 4월 26일
처음 게시됨 (추정)
2010년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2013년 1월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2013년 1월 15일
마지막으로 확인됨
2013년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .