Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Davunetide til behandling af progressiv supranuklear parese

15. januar 2013 opdateret af: Allon Therapeutics

Et fase 2/3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Davunetide til behandling af progressiv supranuklear parese

Formålet med undersøgelsen er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​davunetide til behandling af progressiv supranuklear parese.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En fase 2/3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​Davunetide til behandling af progressiv supranuklear parese

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

313

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Sciences Health Center University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Parkinson's Disease & Movement Disorders Clinic
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • McGill University Health Centre - Montreal General Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre Dame Hospital Unité de Troubles du Mouvement
  • Det Forenede Kongerige
      • Haywards Heath, Det Forenede Kongerige, RH16 4EX
        • Princess Royal Hospital
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE4 5PL
        • Clinical Ageing Research Unit (CARU) Newcastle University
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Greater Manchester Neuroscience Centre
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • University of Alabama - Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Muhammed Ali Parkinson Center and Movement Disorders Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Mayo Clinic, AZ
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine - UCLA
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92161
        • UCSD/VA Neurology Service
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Colorado Neurological Institute - Rocky Mountain Movement Disorders Ctr, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic, Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • The Frances J. Zesiewicz Foundation for Parkinson's Disease at USF
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center Parkinson Disease & Movement Disorders Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville Division of Movement Disorders
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Forenede Stater, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Department of Neuology
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic, Rochester, MN
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Univeristy of North Carolina Department of Neurology
    • Ohio
      • South Euclid, Ohio, Forenede Stater, 44121
        • University Hospitals Case Medical CenterNI Movement Disorders Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Center for Alzheimer's Care, Imaging &Research
  • Frankrig
      • Limoges, Frankrig, 87042
        • Limoges University Hospital
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hôpital Timone
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hopitaux de Paris
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Humboldt University Charité
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Neurologisch Klinik der Ruhr-Universität im St. Josef-Hospital
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Carus an der Technischen Universität
      • Kassel, Tyskland, 34128
        • Paracelsus-Elena Klinik
      • Marburg, Tyskland, 35039
        • Philipps Universität Marburg
      • München, Tyskland, 81377
        • Klinikum Großhadern
      • Rostock, Tyskland, 18147
        • Universität Rostock Zentrum für Nervenheilkunde und Poliklinik
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

41 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sandsynlig eller mulig PSP defineret som:

    • mindst en 12-måneders historie med postural ustabilitet eller fald i løbet af de første 3 år, hvor symptomer er til stede; og
    • ved screening en nedsat nedadgående saccade-hastighed defineret som observerbar øjenbevægelse (afvigelse fra "hovedsekvensen" lineært forhold mellem saccade-amplitude og saccade-hastighed) eller supranukleær oftalmoplegi defineret som 50 % reduktion i opadgående blik eller 30 % reduktion i nedadgående blik; og
    • alder ved symptomdebut på 40 til 85 år efter historie; og
    • et akinetisk-rigid syndrom med fremtrædende aksial stivhed.
  • I alderen 41 til 85 år på screeningstidspunktet.
  • Bedømt af investigator til at kunne overholde neuropsykologisk evaluering ved baseline og gennem hele studiet.
  • Skal have pålidelig pårørende ledsaget med forbehold for alle studiebesøg. Pårørende skal læse, forstå og tale det lokale sprog flydende for at sikre forståelse af informeret samtykkeformular og informantbaserede vurderinger af emnet. Pårørende skal også have hyppig kontakt med forsøgspersonen (mindst 3 timer om ugen ad gangen eller på forskellige tidspunkter) og være villig til at overvåge undersøgelsens medicinoverholdelse og forsøgspersonens helbred og samtidig medicin gennem hele undersøgelsen.
  • Modificeret Hachinski-score ≤ 3 (bilag 7). Denne modificerede Hachinski vil ikke inkludere de fokale neurologiske tegn, symptomer eller pseudobulbar affektspørgsmål, givet alle 3s fremtrædende plads i PSP.
  • Score ≥ 15 på mini-mental tilstandsundersøgelse (MMSE) ved screening (besøg 1).
  • Skriftligt informeret samtykke givet af subjekt (eller lovligt udpeget repræsentant, alt efter hvad der er relevant) og omsorgsperson (hvis ikke den lovligt udpegede repræsentant), som begge er flydende lokale sprogtalere.
  • Forsøgsperson opholder sig uden for et faglært plejehjem eller demenscenter på screeningstidspunktet, og der er ikke planlagt indlæggelse på et sådant. Det er tilladt at bo i et plejehjem.
  • Hvis forsøgspersonen får levodopa/carbidopa, levodopa/benserazid, en dopaminagonist, catechol-o-methyltransferase (COMT) hæmmer eller anden Parkinsons medicin med undtagelse af Azilect (rasagilin), skal dosis have været stabil i mindst 60 dage før screeningsbesøget (besøg 1) og skal forblive stabilt i hele undersøgelsens varighed. Ingen sådan medicin kan påbegyndes under undersøgelsen. Forsøgspersoner, der får rasagilin eller CoQ10, skal have en stabil dosis i mindst 90 dage før screeningsbesøget.
  • I stand til at tolerere MR-scanning under screening med enten ingen sedation eller lavdosis lorazepam.
  • Kunne bevæge sig selvstændigt eller med assistance defineret som evnen til at tage mindst 5 skridt med en rollator (bevogtning er tilladt, forudsat at der ikke er kontakt) eller evnen til at tage mindst 5 skridt med assistance fra en anden person, der kun kan have kontakt med den ene overekstremitet.
  • Tilstedeværelse af symptomer i mindre end 5 år eller tilstedeværelse af symptomer i mere end 5 år med en PSPRS baseline-score ≥ 40.
  • Stabil på al anden kronisk medicin i mindst 30 dage før screeningsbesøget (besøg 1).

Ekskluderingskriterier:

  • Utilstrækkelig flydende i det lokale sprog til at gennemføre neuropsykologiske og funktionelle vurderinger.
  • En diagnose af amyotrofisk lateral sklerose eller anden motorneuronsygdom.

  • Enhver af følgende:

    • Pludselig indtræden af ​​symptomer defineret i inklusionskriterier 1 forbundet med iktale hændelser,
    • Hovedtraume relateret til indtræden af ​​symptomer defineret i inklusionskriterier 1,
    • Alvorlig amnesi inden for 6 måneder efter symptomerne defineret i inklusionskriterier 1,
    • cerebellar ataksi,
    • Choreoatetose,
    • Tidlig, symptomatisk autonom dysfunktion; eller
    • Tremor i hvile.
  • Tilstedeværelse af andre signifikante neurologiske eller psykiatriske lidelser, herunder (men ikke begrænset til) Alzheimers sygdom; demens med Lewy-legemer; prionsygdom; Parkinsons sygdom (som ikke efterfølgende er blevet revideret til PSP); enhver psykotisk lidelse; svær bipolar eller unipolar depression; anfaldsforstyrrelse; tumor eller anden pladsoptager læsion; eller anamnese med slagtilfælde eller hovedskade med tab af bevidsthed i mindst 15 minutter inden for de seneste 20 år.

  • Inden for 4 uger efter screening eller i løbet af undersøgelsen, samtidig behandling med memantin; acetylcholinesteraseinhibitorer; antipsykotiske midler (andre end quetiapin) eller humørstabilisatorer (f.eks. valproat, lithium); eller benzodiazepiner (undtagen som nedenfor).

    • Lavdosis lorazepam (ikke mere end 2 mg) kan anvendes til sedation forud for MR-scanninger for de personer, der har behov for sedation. Neuropsykologisk test må ikke udføres efter administration af lorazepam.
    • Forsøgspersoner, der tager korttidsvirkende benzodiazepiner (kun temazepam eller zolpidem er tilladt) til søvn kan fortsætte med at gøre det, hvis de har været på en stabil dosis i 30 dage før screening.
    • Clonazepam kan bruges til behandling af dystoni eller smertefuld stivhed forbundet med PSP, hvis dosis har været stabil i 90 dage før screening og ikke forventes at ændre sig i løbet af undersøgelsen.
  • Behandling med lithium, methylenblåt, tramiprosat, ketonstoffer, latrepirdin eller et hvilket som helst formodet sygdomsmodificerende middel rettet mod tau inden for 90 dage efter screening.
  • En historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for 1 år før screening og vurderes at være klinisk signifikant af stedets investigator.
  • Enhver malignitet (bortset fra ikke-metastatiske dermatologiske tilstande) inden for 5 år efter screeningsbesøget (besøg 1) eller aktuel klinisk signifikant hæmatologisk, endokrin, kardiovaskulær, nyre-, lever-, gastrointestinal eller neurologisk sygdom. For de ikke-cancertilstande, hvis tilstanden har været stabil i mindst et år før screeningsbesøget og vurderes af stedets investigator ikke at forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen, kan forsøgspersonen inkluderes.
  • Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening, inklusive kreatinin ≥ 2,5 mg/dL, alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) ≥ 3 gange den øvre grænse for det normale referenceområde, vitamin B12 under laboratoriets normale referenceområde eller skjoldbruskkirtelstimulerende hormon TSH over laboratoriets normale referenceområde.
  • Den systoliske blodtryksmåling er > 190 eller < 85 mm Hg. Den diastoliske blodtryksmåling er > 105 eller < 50 mm Hg ved screening.
  • Unormal EKG-sporing ved screening og vurderet til at være klinisk signifikant af stedets investigator.
  • Behandling med eventuelle forsøgslægemidler eller udstyr inden for 90 dage efter screening.
  • Kendt anamnese med serum- eller plasmaprogranulinniveauer mindre end én standardafvigelse under det normale gennemsnit for det laboratorium, der udfører analysen.
  • Kendt tilstedeværelse af kendt sygdomsassocieret mutation i TDP-43-, PGRN-, CHMPB2- eller VCP-gener eller enhver anden frontotemporal lobar degeneration (FTLD) forårsagende gener, der ikke er forbundet med underliggende tau-patologi (f.eks. kromosom 9-associeret FTD).
  • Anamnese med deep brain stimulator (DBS) operation, bortset fra sham-kirurgi til DBS kliniske forsøg.
  • Historie om tidlig, fremtrædende hurtig øjenbevægelse (REM) søvnadfærdsforstyrrelse.
  • Kvinder, der er gravide eller ammende og kvinder i den fødedygtige alder, som ikke bruger mindst to forskellige former for medicinsk anerkendte og yderst effektive præventionsmetoder, hvilket resulterer i en lav fejlrate, når de anvendes konsekvent og korrekt, såsom implantater, injicerbare midler, kombineret oralt svangerskabsforebyggende midler, nogle spiraler, seksuel afholdenhed eller en vasektomeret partner.
  • En medarbejder eller slægtning til en ansat hos sponsoren, et klinisk websted eller kontraktforskningsorganisation, der deltager i undersøgelsen.
  • Betydelig anatomisk nasal abnormitet (f.eks. septal afvigelse, der blokerer luftstrømmen til mindst ét ​​næsebor eller septal perforation) eller historie med nasal turbinatkirurgi.
  • Anamnese med en klinisk signifikant medicinsk tilstand, der ville forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde undersøgelsesinstruktioner, ville sætte emnet i øget risiko eller kunne forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.
  • Kontraindikation til MR-undersøgelse uanset årsag (f.eks. svær klaustrofobi, ferromagnetisk metal i kroppen).
  • Strukturel abnormitet på MR, der udelukker diagnose af PSP, såsom kortikalt infarkt i hjerneområdet, der kan forklare forsøgspersonens symptomer.
  • Hos forsøgspersoner, der får medicin mod Parkinsons sygdom på screeningstidspunktet, er efter investigatorens opfattelse væsentlig forværring af motoriske tegn eller symptomer sammenlignet med normal funktion efter seponering af anti-Parkinson-medicinen natten over.
  • Kendt overfølsomhed over for davunetide eller enhver ingrediens i formuleringen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Davunetide
Davunetide Næsespray 30 mg BID I 52 uger
Medicin: Placebo
Placebo næsespray BUD OM 52 uger
Eksperimentel: Davunetide 30 mg BID
Medicin: Davunetide
Davunetide Næsespray 30 mg BID I 52 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektivitet, som målt ved ændring fra baseline-scorer af Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) efter 52 uger
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Effektivitet, målt ved ændringen fra baseline af Schwab og England Activities of Daily Living Scale (SEADL) efter 52 uger
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Sikkerhed, målt ved rapporterede AE'er, elektrokardiogrammer (EKG), næseundersøgelser og kliniske laboratorieforanstaltninger
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Effektivitet, målt ved Clinical Global Impression of Change (CGI-C) ved 52 uger
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Hjerneatrofi, som målt ved ændring fra baseline af ventrikulære volumener målt ved volumetrisk hjerne-MRI efter 52 uger.
Tidsramme: 52 uger
52 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Allon Therapeutics

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Adam Boxer, M.D., PhD., Memory and Aging Center, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. april 2010

Først opslået (Skøn)

27. april 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

17. januar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. januar 2013

Sidst verificeret

1. januar 2013

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AL-108-231

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Progressiv Supranuklear Parese

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner