Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Davunetiden turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi progressiivisen supranukleaarisen halvauksen hoidossa

tiistai 15. tammikuuta 2013 päivittänyt: Allon Therapeutics

Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Davunetidin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi progressiivisen supranukleaarisen halvauksen hoidossa

Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida davunetidin turvallisuutta ja tehoa progressiivisen supranukleaarisen halvauksen hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vaihe 2/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Davunetidin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi progressiivisen supranukleaarisen halvauksen hoidossa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

313

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Sciences Health Center University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Parkinson's Disease & Movement Disorders Clinic
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • McGill University Health Centre - Montreal General Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre Dame Hospital Unité de Troubles du Mouvement
  • Ranska
      • Limoges, Ranska, 87042
        • Limoges University Hospital
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hôpital Timone
      • Paris, Ranska, 75013
        • Hopitaux de Paris
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 13353
        • Humboldt University Charité
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Neurologisch Klinik der Ruhr-Universität im St. Josef-Hospital
      • Dresden, Saksa, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Carus an der Technischen Universität
      • Kassel, Saksa, 34128
        • Paracelsus-Elena Klinik
      • Marburg, Saksa, 35039
        • Philipps Universität Marburg
      • München, Saksa, 81377
        • Klinikum Großhadern
      • Rostock, Saksa, 18147
        • Universität Rostock Zentrum für Nervenheilkunde und Poliklinik
      • Ulm, Saksa, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Haywards Heath, Yhdistynyt kuningaskunta, RH16 4EX
        • Princess Royal Hospital
      • Newcastle, Yhdistynyt kuningaskunta, NE4 5PL
        • Clinical Ageing Research Unit (CARU) Newcastle University
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Greater Manchester Neuroscience Centre
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama - Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85013
        • Muhammed Ali Parkinson Center and Movement Disorders Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic, AZ
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • David Geffen School of Medicine - UCLA
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92161
        • UCSD/VA Neurology Service
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Colorado Neurological Institute - Rocky Mountain Movement Disorders Ctr, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic, Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • The Frances J. Zesiewicz Foundation for Parkinson's Disease at USF
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center Parkinson Disease & Movement Disorders Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville Division of Movement Disorders
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Yhdysvallat, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Department of Neuology
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic, Rochester, MN
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Univeristy of North Carolina Department of Neurology
    • Ohio
      • South Euclid, Ohio, Yhdysvallat, 44121
        • University Hospitals Case Medical CenterNI Movement Disorders Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Center for Alzheimer's Care, Imaging &Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

41 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Todennäköinen tai mahdollinen PSP määritellään seuraavasti:

    • vähintään 12 kuukauden ajalta asennon epävakautta tai kaatumista ensimmäisten kolmen vuoden aikana, jolloin oireita esiintyy; ja
    • seulonnassa vähentynyt sakkadinopeus, joka määritellään havaittavaksi silmän liikkeeksi (poikkeama "pääsekvenssin" lineaarisesta suhteesta sakkadiamplitudin ja sakkadinopeuden välillä) tai supranukleaarinen oftalmoplegia, joka määritellään 50 %:n vähenemisenä ylöspäin suuntautuvassa katseessa tai 30 %:n laskuna alaspäin suuntautuvassa katseessa; ja
    • ikä oireiden alkaessa 40–85 vuotta historian perusteella; ja
    • akineettis-jäykkä oireyhtymä, jossa on huomattava aksiaalinen jäykkyys.
  • Ikäraja seulonnan aikaan 41-85 vuotta.
  • Tutkija arvioi, että hän pystyy noudattamaan neuropsykologista arviointia lähtötilanteessa ja koko tutkimuksen ajan.
  • Kaikilla opintokäynneillä tulee olla luotettava hoitaja. Omaishoitajan on luettava, ymmärrettävä ja puhuttava paikallista kieltä sujuvasti, jotta varmistetaan tietoisen suostumuslomakkeen ja informanttipohjaisten koehenkilöiden arvioiden ymmärtäminen. Omaishoitajan tulee myös olla usein yhteydessä koehenkilöön (vähintään 3 tuntia viikossa kerralla tai eri aikoina) ja olla valmis seuraamaan tutkimuslääkityksen noudattamista sekä potilaan terveyttä ja muita samanaikaisia ​​lääkkeitä koko tutkimuksen ajan.
  • Muokattu Hachinskin pistemäärä ≤ 3 (Liite 7). Tämä muokattu Hachinski ei sisällä fokaalisia neurologisia merkkejä, oireita tai pseudobulbar-vaikutuskysymyksiä, koska kaikki kolme ovat tärkeitä PSP:ssä.
  • Pistemäärä ≥ 15 minimental state -tutkimuksessa (MMSE) seulonnassa (käynti 1).
  • Kirjallinen tietoinen suostumus, jonka antavat tutkittava (tai laillisesti nimetty edustaja tapauksen mukaan) ja hoitaja (jos ei laillisesti nimitetty edustaja), jotka molemmat puhuvat sujuvasti paikallista kieltä.
  • Tutkittava asuu seulonnan aikana ammattitaitoisen hoitolaitoksen tai dementiahoidon laitoksen ulkopuolella, eikä tällaiseen laitokseen ole suunniteltu pääsyä. Asuminen palvelutalossa on sallittua.
  • Jos potilas saa levodopa/karbidopaa, levodopa/benseratsidia, dopamiiniagonistia, katekoli-o-metyylitransferaasin (COMT) estäjää tai muuta Parkinson-lääkitystä, Azilectia (rasagiliini) lukuun ottamatta, annoksen on oltava vakaa vähintään 60 päivää ennen seulontakäyntiä (käynti 1), ja sen on pysyttävä vakaana tutkimuksen ajan. Sellaista lääkitystä ei voida aloittaa tutkimuksen aikana. Rasagiliinia tai CoQ10:tä saavien potilaiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 90 päivää ennen seulontakäyntiä.
  • Pystyy sietämään MRI-skannausta seulonnan aikana joko ilman sedaatiota tai pienen annoksen loratsepaamia.
  • Kyky liikkua itsenäisesti tai avustuksella, joka määritellään kyvyksi ottaa vähintään 5 askelta kävelijän kanssa (vartiointi on sallittua, jos ei ole kontaktia) tai kyky ottaa vähintään 5 askelta toisen henkilön avustuksella, jolla on vain yhteys yhdellä yläraajalla.
  • Oireiden esiintyminen alle 5 vuotta tai oireiden esiintyminen yli 5 vuotta, kun PSPRS-peruspistemäärä on ≥ 40.
  • Stabiili kaikilla muilla kroonisilla lääkkeillä vähintään 30 päivää ennen seulontakäyntiä (käynti 1).

Poissulkemiskriteerit:

  • Riittämätön paikallisen kielen taito neuropsykologisten ja toiminnallisten arvioiden suorittamiseen.
  • Amyotrofisen lateraaliskleroosin tai muun motorisen hermoston sairauden diagnoosi.

  • Mikä tahansa seuraavista:

    • Oireiden äkillinen alkaminen, jotka on määritelty sisällyttämiskriteerissä 1, jotka liittyvät iktaalisiin tapahtumiin,
    • Pään trauma, joka liittyy sisällyttämiskriteerissä 1 määriteltyjen oireiden alkamiseen,
    • Vaikea muistinmenetys 6 kuukauden sisällä oireista, jotka määriteltiin sisällyttämiskriteeriin 1,
    • Pikkuaivojen ataksia,
    • koreoatetoosi,
    • Varhainen, oireinen autonominen toimintahäiriö; tai
    • Vapina levossa.
  • Muiden merkittävien neurologisten tai psykiatristen häiriöiden esiintyminen, mukaan lukien (mutta ei rajoittuen) Alzheimerin tauti; dementia Lewyn ruumiin kanssa; prionisairaus; Parkinsonin tauti (jota ei ole sittemmin muutettu PSP:ksi); mikä tahansa psykoottinen häiriö; vaikea kaksisuuntainen tai unipolaarinen masennus; kouristuksellinen sairaus; kasvain tai muu tilaa vievä vaurio; tai sinulla on ollut aivohalvaus tai päävamma, johon liittyy tajunnanmenetys vähintään 15 minuutin ajan viimeisen 20 vuoden aikana.

  • 4 viikon sisällä seulonnasta tai tutkimuksen aikana samanaikainen memantiinihoito; asetyylikoliiniesteraasi-inhibiittorit; antipsykoottiset aineet (muut kuin ketiapiini) tai mielialan stabiloijat (esim. valproaatti, litium); tai bentsodiatsepiinit (paitsi alla).

    • Pieniä loratsepaamiannoksia (enintään 2 mg) voidaan käyttää sedaatioon ennen magneettikuvausta niille potilaille, jotka tarvitsevat sedaatiota. Neuropsykologisia testejä ei välttämättä tehdä loratsepaamin antamisen jälkeen.
    • Koehenkilöt, jotka ottavat lyhytvaikutteisia bentsodiatsepiineja (vain tematsepaami tai tsolpideemi ovat sallittuja) nukkumaan, voivat jatkaa sitä, jos he ovat olleet vakaalla annoksella 30 päivää ennen seulontaa.
    • Klonatsepaamia voidaan käyttää PSP:hen liittyvän dystonian tai kivuliaan jäykkyyden hoitoon, jos annos on pysynyt vakaana 90 päivää ennen seulontaa eikä sen odoteta muuttuvan tutkimuksen aikana.
  • Hoito litiumilla, metyleenisinisellä, tramiprosaatilla, ketokappaleilla, latrepirdiinillä tai millä tahansa tau:hun kohdistuvalla oletettavalla sairautta modifioivalla aineella 90 päivän sisällä seulonnasta.
  • Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö 1 vuoden aikana ennen seulontaa, ja tutkija pitää sen kliinisesti merkittävänä.
  • Mikä tahansa pahanlaatuinen kasvain (muut kuin ei-metastaattiset dermatologiset tilat) 5 vuoden sisällä seulontakäynnistä (käynti 1) tai nykyinen kliinisesti merkittävä hematologinen, endokriininen, kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, maha-suolikanavan tai neurologinen sairaus. Muiden kuin syöpien osalta, jos tila on ollut vakaa vähintään vuoden ennen seulontakäyntiä ja tutkimuspaikan tutkija arvioi, ettei se häiritse koehenkilön osallistumista tutkimukseen, tutkittava voidaan ottaa mukaan.
  • Kliinisesti merkittävät laboratorioarvojen poikkeavuudet seulonnassa, mukaan lukien kreatiniini ≥ 2,5 mg/dl, alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 3 kertaa normaalin vertailualueen yläraja, B12-vitamiini laboratorionormaalin viitealueen alapuolella tai kilpirauhasta stimuloiva hormoni TSH ylittää laboratorionormaalin viitealueen.
  • Systolisen verenpaineen mittaus on > 190 tai < 85 mmHg. Diastolisen verenpaineen mittaus on seulonnassa > 105 tai < 50 mmHg.
  • Epänormaali EKG-seuranta seulonnassa, jonka tutkija arvioi kliinisesti merkittäväksi.
  • Hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 90 päivän kuluessa seulonnasta.
  • Tunnettu seerumin tai plasman progranuliinitaso, joka on vähemmän kuin yksi standardipoikkeama alle kokeen suorittavan laboratorion normaalin keskiarvon.
  • Tunnetun sairauteen liittyvän mutaation tunnettu esiintyminen TDP-43-, PGRN-, CHMPB2- tai VCP-geeneissä tai missä tahansa muussa frontotemporaalista lobardegeneraatiota (FTLD) aiheuttavissa geeneissä, jotka eivät liity taustalla olevaan tau-patologiaan (esim. kromosomiin 9 liittyvä FTD).
  • Aiemmat syväaivostimulaattorileikkaukset (DBS) muut kuin näennäisleikkaukset DBS:n kliinistä tutkimusta varten.
  • Varhaisen, näkyvän nopean silmänliikkeen (REM) unihäiriön historia.
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset ja hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä vähintään kahta erilaista lääketieteellisesti tunnustettua ja erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, mikä johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, kuten implantit, ruiskeet, yhdistelmä suun kautta ehkäisyvälineet, jotkin IUD-laitteet, seksuaalinen pidättyvyys tai kumppani, jolle on tehty vasektomia.
  • Sponsorin, kliinisen toimipisteen tai sopimustutkimusorganisaation työntekijä tai sukulainen, joka osallistuu tutkimukseen.
  • Merkittävä anatominen nenän poikkeavuus (esim. väliseinän poikkeama, joka estää ilman virtauksen vähintään yhteen sieraimeen tai väliseinän perforaatio) tai aiemmin tehty nenän turbinate leikkaus.
  • Aiempi kliinisesti merkittävä sairaus, joka häiritsisi tutkittavan kykyä noudattaa tutkimusohjeita, lisäisi koehenkilön riskiä tai saattaisi hämmentää tutkimustulosten tulkintaa.
  • MRI-tutkimuksen vasta-aihe mistä tahansa syystä (esim. vakava klaustrofobia, ferromagneettinen metalli kehossa).
  • MRI:n rakenteellinen poikkeavuus, joka estää PSP:n diagnoosin, kuten aivokuoren infarkti aivoalueella, joka saattaa selittää kohteen oireet.
  • Koehenkilöillä, jotka saivat Parkinsonin taudin vastaista lääkitystä seulonnan aikana, motoristen merkkien tai oireiden huomattava paheneminen verrattuna normaaliin toimintaan yön yli tapahtuneen Parkinson-lääkityksen lopettamisen jälkeen.
  • Tunnettu yliherkkyys davunetidille tai jollekin valmisteen aineosalle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Davunetide
Davunetide-nenäsumute 30 mg BID 52 viikossa
Lääke: Plasebo
Placebo Nenäsumute BID 52 viikossa
Kokeellinen: Davunetidi 30 mg BID
Lääke: Davunetide
Davunetide-nenäsumute 30 mg BID 52 viikossa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Teho mitattuna Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) -arviointiasteikon lähtöpisteiden muutoksella viikon 52 kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Tehokkuus mitattuna Schwabin ja Englannin päivittäisen elämän asteikon (SEADL) muutoksella lähtötasosta 52 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Turvallisuus mitattuna raportoiduilla haitallisilla tapauksilla, elektrokardiogrammeilla (EKG), nenätutkimuksilla ja kliinisillä laboratoriomittauksilla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Teho, mitattuna CGI-C:llä (Clinical Global Impression of Change) viikon 52 kohdalla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Aivojen surkastuminen mitattuna kammion tilavuuden muutoksella lähtötilanteesta mitattuna volumetrisella aivojen MRI:llä viikon 52 kohdalla.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Allon Therapeutics

Tutkijat

  • Päätutkija: Adam Boxer, M.D., PhD., Memory and Aging Center, University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. lokakuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. joulukuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 26. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 27. huhtikuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 17. tammikuuta 2013

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. tammikuuta 2013

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AL-108-231

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Progressiivinen supranukleaarinen halvaus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa