Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dawunetydu w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego

15 stycznia 2013 zaktualizowane przez: Allon Therapeutics

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dawunetydu w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dawunetydu w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność dawunetydu w leczeniu postępującego porażenia nadjądrowego

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

313

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Francja
      • Limoges, Francja, 87042
        • Limoges University Hospital
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital Timone
      • Paris, Francja, 75013
        • Hopitaux de Paris
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • London Sciences Health Center University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Parkinson's Disease & Movement Disorders Clinic
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • McGill University Health Centre - Montreal General Hospital
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre Dame Hospital Unité de Troubles du Mouvement
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Humboldt University Charité
      • Bochum, Niemcy, 44791
        • Neurologisch Klinik der Ruhr-Universität im St. Josef-Hospital
      • Dresden, Niemcy, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Carus an der Technischen Universität
      • Kassel, Niemcy, 34128
        • Paracelsus-Elena Klinik
      • Marburg, Niemcy, 35039
        • Philipps Universität Marburg
      • München, Niemcy, 81377
        • Klinikum Großhadern
      • Rostock, Niemcy, 18147
        • Universität Rostock Zentrum für Nervenheilkunde und Poliklinik
      • Ulm, Niemcy, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama - Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Muhammed Ali Parkinson Center and Movement Disorders Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic, AZ
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • David Geffen School of Medicine - UCLA
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92161
        • UCSD/VA Neurology Service
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Colorado Neurological Institute - Rocky Mountain Movement Disorders Ctr, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic, Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • The Frances J. Zesiewicz Foundation for Parkinson's Disease at USF
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center Parkinson Disease & Movement Disorders Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville Division of Movement Disorders
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota Department of Neuology
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic, Rochester, MN
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • Univeristy of North Carolina Department of Neurology
    • Ohio
      • South Euclid, Ohio, Stany Zjednoczone, 44121
        • University Hospitals Case Medical CenterNI Movement Disorders Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Center for Alzheimer's Care, Imaging &Research
  • Zjednoczone Królestwo
      • Haywards Heath, Zjednoczone Królestwo, RH16 4EX
        • Princess Royal Hospital
      • Newcastle, Zjednoczone Królestwo, NE4 5PL
        • Clinical Ageing Research Unit (CARU) Newcastle University
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Greater Manchester Neuroscience Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

41 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Prawdopodobny lub możliwy PSP zdefiniowany jako:

    • co najmniej 12-miesięczna historia niestabilności postawy lub upadków w ciągu pierwszych 3 lat występowania objawów; I
    • podczas badania przesiewowego zmniejszona prędkość sakkady w dół zdefiniowana jako obserwowalny ruch gałek ocznych (odchylenie od liniowej zależności „sekwencji głównej” między amplitudą sakkady a prędkością sakkady) lub oftalmoplegia nadjądrowa zdefiniowana jako 50% redukcja patrzenia w górę lub 30% redukcja patrzenia w dół; I
    • wiek wystąpienia objawów od 40 do 85 lat według historii; I
    • zespół akinetyczno-sztywny z wyraźną sztywnością osiową.
  • Wiek od 41 do 85 lat w momencie badania przesiewowego.
  • Oceniony przez badacza, aby był w stanie zastosować się do oceny neuropsychologicznej na początku badania i podczas całego badania.
  • Musi mieć niezawodnego opiekuna, z zastrzeżeniem wszystkich wizyt studyjnych. Opiekun musi czytać, rozumieć i mówić płynnie w miejscowym języku, aby zapewnić zrozumienie formularza świadomej zgody i ocen podmiotu opartych na informatorach. Opiekun musi również mieć częsty kontakt z pacjentem (co najmniej 3 godziny tygodniowo o tej samej porze lub o różnych porach) i być chętny do monitorowania przestrzegania zaleceń dotyczących przyjmowania badanych leków oraz stanu zdrowia pacjenta i jednocześnie przyjmowanych leków.
  • Zmodyfikowana ocena Hachinskiego ≤ 3 (Załącznik 7). Zmodyfikowany Hachinski nie będzie zawierał ogniskowych objawów neurologicznych, objawów ani pytań dotyczących rzekomobularnego afektu, biorąc pod uwagę znaczenie wszystkich 3 w PSP.
  • Wynik ≥ 15 w badaniu stanu psychicznego (MMSE) podczas badania przesiewowego (wizyta 1).
  • Pisemna świadoma zgoda udzielona przez uczestnika (lub odpowiednio wyznaczonego przedstawiciela prawnego) i opiekuna (jeśli nie jest to prawnie wyznaczony przedstawiciel), którzy biegle posługują się lokalnym językiem.
  • Uczestnik przebywa poza wykwalifikowaną placówką opiekuńczą lub placówką opieki dla osób z demencją w czasie badania przesiewowego, a przyjęcie do takiej placówki nie jest planowane. Dozwolony jest pobyt w domu pomocy społecznej.
  • Jeśli pacjent otrzymuje lewodopę/karbidopę, lewodopę/benzerazyd, agonistę dopaminy, inhibitor katecholo-o-metylotransferazy (COMT) lub inny lek na chorobę Parkinsona, z wyjątkiem preparatu Azilect (rasagilina), dawka musi być stabilna przez co najmniej 60 dni przed wizytą przesiewową (Wizyta 1) i musi pozostać stabilny przez cały czas trwania badania. Żadnego takiego leczenia nie można rozpocząć podczas badania. Osoby otrzymujące rasagilinę lub CoQ10 muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 90 dni przed wizytą przesiewową.
  • Zdolny do tolerowania badania MRI podczas badania przesiewowego bez sedacji lub z niską dawką lorazepamu.
  • Zdolność do samodzielnego poruszania się lub z pomocą rozumianą jako zdolność do zrobienia co najmniej 5 kroków z chodzikiem (dopuszcza się pilnowanie pod warunkiem braku kontaktu) lub zdolność do zrobienia co najmniej 5 kroków z pomocą innej osoby, która może mieć tylko kontakt z jedną kończyną górną.
  • Obecność objawów przez mniej niż 5 lat lub obecność objawów przez ponad 5 lat z wyjściową punktacją PSPRS ≥ 40.
  • Stabilny na wszystkich innych lekach przewlekłych przez co najmniej 30 dni przed wizytą przesiewową (Wizyta 1).

Kryteria wyłączenia:

  • Niewystarczająca biegłość w lokalnym języku, aby przeprowadzić ocenę neuropsychologiczną i funkcjonalną.
  • Rozpoznanie stwardnienia zanikowego bocznego lub innej choroby neuronu ruchowego.

  • Którekolwiek z poniższych:

    • Nagły początek objawów określonych w kryterium włączenia 1 związany ze zdarzeniami napadowymi,
    • uraz głowy związany z wystąpieniem objawów określonych w kryterium włączenia 1,
    • Ciężka amnezja w ciągu 6 miesięcy od wystąpienia objawów określonych w kryterium włączenia 1,
    • ataksja móżdżkowa,
    • Choreoatetoza,
    • Wczesna, objawowa dysfunkcja układu autonomicznego; Lub
    • Drżenie w spoczynku.
  • Obecność innych znaczących zaburzeń neurologicznych lub psychiatrycznych, w tym (ale nie wyłącznie) choroby Alzheimera; otępienie z ciałami Lewy'ego; choroba prionowa; choroba Parkinsona (która nie została później zmieniona na PSP); jakiekolwiek zaburzenie psychotyczne; ciężka depresja dwubiegunowa lub jednobiegunowa; zaburzenie napadowe; guz lub inna zmiana zajmująca przestrzeń; lub historia udaru lub urazu głowy z utratą przytomności przez co najmniej 15 minut w ciągu ostatnich 20 lat.

  • W ciągu 4 tygodni od skriningu lub w trakcie badania jednoczesne leczenie memantyną; inhibitory acetylocholinoesterazy; leki przeciwpsychotyczne (inne niż kwetiapina) lub stabilizatory nastroju (np. walproinian, lit); lub benzodiazepiny (z wyjątkiem poniższych).

    • Niskie dawki lorazepamu (nie więcej niż 2 mg) mogą być stosowane do uspokojenia przed badaniem MRI u pacjentów wymagających uspokojenia. Testy neuropsychologiczne nie mogą być wykonywane po podaniu lorazepamu.
    • Pacjenci, którzy przyjmują krótko działające benzodiazepiny (dozwolone jest tylko temazepam lub zolpidem) na sen, mogą nadal to robić, jeśli przyjmowali stabilną dawkę przez 30 dni przed badaniem przesiewowym.
    • Clonazepam może być stosowany w leczeniu dystonii lub bolesnej sztywności związanej z PSP, jeśli dawka była stabilna przez 90 dni przed badaniem przesiewowym i nie oczekuje się zmiany w trakcie badania.
  • Leczenie litem, błękitem metylenowym, tramiprozatem, ciałami ketonowymi, latrepirdyną lub jakimkolwiek przypuszczalnym środkiem modyfikującym przebieg choroby ukierunkowanym na białko tau w ciągu 90 dni od badania przesiewowego.
  • Historia nadużywania alkoholu lub substancji odurzających w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym i uznana za klinicznie istotną przez badacza ośrodka.
  • Jakakolwiek choroba nowotworowa (inna niż choroby dermatologiczne bez przerzutów) w ciągu 5 lat od wizyty przesiewowej (Wizyta 1) lub obecna klinicznie istotna choroba hematologiczna, endokrynologiczna, sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, żołądkowo-jelitowa lub neurologiczna. W przypadku stanów nienowotworowych, jeśli stan był stabilny przez co najmniej jeden rok przed wizytą przesiewową i zostanie uznany przez badacza ośrodka za nie kolidujący z udziałem uczestnika w badaniu, pacjent może zostać włączony.
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych, w tym kreatynina ≥ 2,5 mg/dl, aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) ≥ 3-krotność górnej granicy normy, witamina B12 poniżej normy laboratoryjnej lub stymulacja tarczycy TSH hormonu powyżej normy laboratoryjnej.
  • Pomiar ciśnienia skurczowego wynosi > 190 lub < 85 mm Hg. Pomiar rozkurczowego ciśnienia krwi wynosi > 105 lub < 50 mm Hg podczas badania przesiewowego.
  • Nieprawidłowy zapis EKG podczas badania przesiewowego, uznany przez badacza ośrodka za istotny klinicznie.
  • Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 90 dni od badania przesiewowego.
  • Znany w przeszłości poziom progranuliny w surowicy lub osoczu mniejszy niż jedno odchylenie standardowe poniżej normalnej średniej dla laboratorium wykonującego oznaczenie.
  • Znana obecność znanej mutacji związanej z chorobą w genach TDP-43, PGRN, CHMPB2 lub VCP lub innych genach przyczynowych zwyrodnienia płata czołowo-skroniowego (FTLD), niezwiązanych z podstawową patologią białka tau (np. FTD związany z chromosomem 9).
  • Historia operacji głębokiego stymulatora mózgu (DBS) innej niż operacja pozorowana w badaniu klinicznym DBS.
  • Historia wczesnych, wyraźnych zaburzeń zachowania podczas snu z szybkimi ruchami gałek ocznych (REM).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz kobiety w wieku rozrodczym, które nie stosują co najmniej dwóch różnych form uznanych medycznie i wysoce skutecznych metod kontroli urodzeń, które przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu skutkują niskim odsetkiem niepowodzeń, takich jak implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne, abstynencja seksualna lub partner po wazektomii.
  • Pracownik lub krewny pracownika Sponsora, ośrodka klinicznego lub Organizacji Badań Kontraktowych uczestniczących w badaniu.
  • Znacząca anatomiczna nieprawidłowość nosa (np. odchylenie przegrody utrudniające przepływ powietrza do co najmniej jednego nozdrza lub perforacja przegrody) lub operacja małżowiny nosowej w wywiadzie.
  • Historia klinicznie istotnego stanu medycznego, który zakłócałby zdolność uczestnika do przestrzegania instrukcji badania, narażałby uczestnika na zwiększone ryzyko lub mógłby zakłócić interpretację wyników badania.
  • Przeciwwskazania do badania MRI z jakiegokolwiek powodu (np. ciężka klaustrofobia, metal ferromagnetyczny w ciele).
  • Nieprawidłowości strukturalne w MRI, które wykluczają rozpoznanie PSP, takie jak zawał kory mózgowej, który może odpowiadać za objawy podmiotu.
  • U pacjentów otrzymujących leki przeciw chorobie Parkinsona w czasie badania przesiewowego, w opinii badacza, po nocnym odstawieniu leku przeciw chorobie Parkinsona, znaczne pogorszenie objawów przedmiotowych lub podmiotowych ruchowych w porównaniu z normalnym funkcjonowaniem.
  • Znana nadwrażliwość na dawunetyd lub którykolwiek składnik preparatu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Dawidetyd
Davunetide aerozol do nosa 30 mg dwa razy na dobę w ciągu 52 tygodni
Lek: Placebo
Placebo aerozol do nosa BID W 52 tygodnie
Eksperymentalny: Dawunetyd 30 mg BID
Lek: Dawidetyd
Davunetide aerozol do nosa 30 mg dwa razy na dobę w ciągu 52 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność, mierzona jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowej Skali Oceny Postępującego Porażenia Nadjądrowego (PSPRS) po 52 tygodniach
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Skuteczność, mierzona jako zmiana w stosunku do wartości wyjściowych Skali Aktywności Codziennej Schwaba i Anglii (SEADL) po 52 tygodniach
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Bezpieczeństwo mierzone na podstawie zgłoszonych AE, elektrokardiogramów (EKG), badań nosa i klinicznych pomiarów laboratoryjnych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skuteczność mierzona za pomocą klinicznego globalnego wrażenia zmiany (CGI-C) po 52 tygodniach
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie
Atrofia mózgu, mierzona jako zmiana objętości komór zmierzona wolumetrycznym rezonansem magnetycznym mózgu w stosunku do wartości wyjściowych po 52 tygodniach.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
52 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Allon Therapeutics

Śledczy

  • Główny śledczy: Adam Boxer, M.D., PhD., Memory and Aging Center, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 kwietnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

17 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AL-108-231

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Postępujące porażenie nadjądrowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj