Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van Davunetide voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming

15 januari 2013 bijgewerkt door: Allon Therapeutics

Een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Davunetide voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming te evalueren

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van davunetide voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een fase 2/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de veiligheid en werkzaamheid van Davunetide voor de behandeling van progressieve supranucleaire verlamming te evalueren

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

313

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Sciences Health Center University Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Parkinson's Disease & Movement Disorders Clinic
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • Toronto Western Hospital University Health Network
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • McGill University Health Centre - Montreal General Hospital
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • CHUM-Notre Dame Hospital Unité de Troubles du Mouvement
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Humboldt University Charité
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Neurologisch Klinik der Ruhr-Universität im St. Josef-Hospital
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Universitätsklinikum Carl Carus an der Technischen Universität
      • Kassel, Duitsland, 34128
        • Paracelsus-Elena Klinik
      • Marburg, Duitsland, 35039
        • Philipps Universität Marburg
      • München, Duitsland, 81377
        • Klinikum Großhadern
      • Rostock, Duitsland, 18147
        • Universität Rostock Zentrum für Nervenheilkunde und Poliklinik
      • Ulm, Duitsland, 89081
        • Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm
  • Frankrijk
      • Limoges, Frankrijk, 87042
        • Limoges University Hospital
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital Timone
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Hopitaux de Paris
  • Verenigd Koninkrijk
      • Haywards Heath, Verenigd Koninkrijk, RH16 4EX
        • Princess Royal Hospital
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk, NE4 5PL
        • Clinical Ageing Research Unit (CARU) Newcastle University
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Greater Manchester Neuroscience Centre
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama - Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Muhammed Ali Parkinson Center and Movement Disorders Clinic
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Mayo Clinic, AZ
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • USC Keck School of Medicine
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • David Geffen School of Medicine - UCLA
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92161
        • UCSD/VA Neurology Service
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF Memory and Aging Center
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Colorado Neurological Institute - Rocky Mountain Movement Disorders Ctr, PC
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Mayo Clinic, Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • The Frances J. Zesiewicz Foundation for Parkinson's Disease at USF
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center Parkinson Disease & Movement Disorders Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville Division of Movement Disorders
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • John Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Burlington, Massachusetts, Verenigde Staten, 01805
        • Lahey Clinic
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Department of Neuology
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic, Rochester, MN
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • UMDNJ - Robert Wood Johnson Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Univeristy of North Carolina Department of Neurology
    • Ohio
      • South Euclid, Ohio, Verenigde Staten, 44121
        • University Hospitals Case Medical CenterNI Movement Disorders Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah Center for Alzheimer's Care, Imaging &Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

41 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Waarschijnlijke of mogelijke PSP gedefinieerd als:

    • ten minste 12 maanden voorgeschiedenis van houdingsinstabiliteit of vallen gedurende de eerste 3 jaar dat de symptomen aanwezig zijn; En
    • bij screening, een verminderde neerwaartse saccadesnelheid gedefinieerd als waarneembare oogbeweging (afwijking van de "hoofdreeks" lineaire relatie tussen saccadeamplitude en saccadesnelheid) of, supranucleaire oftalmoplegie gedefinieerd als 50% vermindering van opwaartse blik of 30% vermindering van neerwaartse blik; En
    • leeftijd bij aanvang van de symptomen van 40 tot 85 jaar volgens de geschiedenis; En
    • een akinetisch-rigide syndroom met prominente axiale rigiditeit.
  • Leeftijd 41 tot 85 jaar op het moment van screening.
  • Beoordeeld door de onderzoeker om te kunnen voldoen aan de neuropsychologische evaluatie bij aanvang en tijdens het onderzoek.
  • Er moet een betrouwbare verzorger aanwezig zijn bij alle studiebezoeken. De zorgverlener moet de lokale taal vloeiend lezen, begrijpen en spreken om ervoor te zorgen dat het formulier voor geïnformeerde toestemming en de op informanten gebaseerde beoordelingen van de proefpersoon worden begrepen. De verzorger moet ook regelmatig contact hebben met de proefpersoon (minstens 3 uur per week op een bepaald moment of op verschillende tijdstippen) en bereid zijn om de naleving van de studiemedicatie en de gezondheid van de proefpersoon en de gelijktijdige medicatie tijdens de studie te controleren.
  • Aangepaste Hachinski-score ≤ 3 (bijlage 7). Deze gewijzigde Hachinski zal de focale neurologische tekenen, symptomen of pseudobulbaire affectvragen niet bevatten, gezien de prominentie van alle 3 in PSP.
  • Score ≥ 15 op het mini-mental state onderzoek (MMSE) bij screening (Bezoek 1).
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven door proefpersoon (of wettelijk aangestelde vertegenwoordiger, indien van toepassing) en verzorger (indien niet de wettelijk aangestelde vertegenwoordiger) die beide vloeiend de lokale taal spreken.
  • Betrokkene verblijft op het moment van screening buiten een bekwame verpleeginrichting of zorginstelling voor dementie en opname in een dergelijke instelling is niet gepland. Verblijf in een assistentiewoning is toegestaan.
  • Als de proefpersoon levodopa/carbidopa, levodopa/benserazide, een dopamine-agonist, catechol-o-methyltransferase (COMT)-remmer of andere Parkinson-medicatie krijgt, met uitzondering van Azilect (rasagiline), moet de dosis gedurende minstens 60 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek 1) en moet stabiel blijven gedurende de duur van het onderzoek. Dergelijke medicatie kan tijdens het onderzoek niet worden gestart. Proefpersonen die rasagiline of CoQ10 krijgen, moeten gedurende ten minste 90 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek een stabiele dosis hebben.
  • In staat om de MRI-scan te verdragen tijdens screening zonder sedatie of lage dosis lorazepam.
  • Zelfstandig kunnen lopen of met hulp gedefinieerd als het vermogen om ten minste 5 stappen te zetten met een rollator (bewaken is toegestaan ​​mits er geen contact is) of het vermogen om ten minste 5 stappen te zetten met de hulp van een andere persoon die alleen contact kan hebben met één bovenste extremiteit.
  • Aanwezigheid van symptomen gedurende minder dan 5 jaar of aanwezigheid van symptomen gedurende meer dan 5 jaar met een PSPRS-baselinescore ≥ 40.
  • Stabiel op alle andere chronische medicijnen gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek (Bezoek 1).

Uitsluitingscriteria:

  • Onvoldoende beheersing van de lokale taal om neuropsychologische en functionele beoordelingen uit te voeren.
  • Een diagnose van amyotrofische laterale sclerose of een andere motorneuronziekte.

  • Een van de volgende:

    • Abrupt begin van symptomen gedefinieerd in inclusiecriteria 1 geassocieerd met ictale gebeurtenissen,
    • Hoofdtrauma gerelateerd aan het begin van symptomen gedefinieerd in inclusiecriteria 1,
    • Ernstige amnesie binnen 6 maanden na de symptomen gedefinieerd in inclusiecriterium 1,
    • cerebellaire ataxie,
    • choreoathetose,
    • Vroege, symptomatische autonome disfunctie; of
    • Tremor in rust.
  • Aanwezigheid van andere significante neurologische of psychiatrische stoornissen waaronder (maar niet beperkt tot) de ziekte van Alzheimer; dementie met Lewy-lichaampjes; prionziekte; de ziekte van Parkinson (die later niet is herzien in PSP); elke psychotische stoornis; ernstige bipolaire of unipolaire depressie; beroerte aandoening; tumor of andere ruimte-innemende laesie; of een voorgeschiedenis van een beroerte of hoofdletsel met bewustzijnsverlies gedurende ten minste 15 minuten in de afgelopen 20 jaar.

  • Binnen 4 weken na screening of tijdens de studie, gelijktijdige behandeling met memantine; acetylcholinesteraseremmers; antipsychotica (anders dan quetiapine) of stemmingsstabilisatoren (bijv. valproaat, lithium); of benzodiazepines (behalve zoals hieronder).

    • Lage dosis lorazepam (niet meer dan 2 mg) kan worden gebruikt voor sedatie voorafgaand aan MRI-scans voor die personen die sedatie nodig hebben. Neuropsychologische tests mogen niet worden uitgevoerd na toediening van lorazepam.
    • Proefpersonen die kortwerkende benzodiazepinen gebruiken (alleen temazepam of zolpidem zijn toegestaan) om te slapen, kunnen dit blijven doen als ze gedurende 30 dagen voorafgaand aan de screening een stabiele dosis hebben gebruikt.
    • Clonazepam kan worden gebruikt voor de behandeling van dystonie of pijnlijke rigiditeit geassocieerd met PSP als de dosis gedurende 90 dagen voorafgaand aan de screening stabiel is geweest en naar verwachting niet zal veranderen in de loop van het onderzoek.
  • Behandeling met lithium, methyleenblauw, tramiprosaat, ketonlichamen, latrepirdine of een vermeend ziektemodificerend middel gericht op tau binnen 90 dagen na screening.
  • Een voorgeschiedenis van alcohol- of middelenmisbruik binnen 1 jaar voorafgaand aan de screening en door de locatieonderzoeker als klinisch significant beschouwd.
  • Elke maligniteit (anders dan niet-gemetastaseerde dermatologische aandoeningen) binnen 5 jaar na het screeningsbezoek (Bezoek 1) of huidige klinisch significante hematologische, endocriene, cardiovasculaire, nier-, lever-, gastro-intestinale of neurologische ziekte. Voor de niet-kankeraandoeningen geldt dat als de aandoening gedurende ten minste één jaar voorafgaand aan het screeningbezoek stabiel is geweest en de locatieonderzoeker oordeelt dat deze de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek niet belemmert, de proefpersoon kan worden opgenomen.
  • Klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij screening, waaronder creatinine ≥ 2,5 mg/dl, alanineaminotransferase (ALAT) of aspartaataminotransferase (AST) ≥ 3 keer de bovengrens van het normale referentiebereik, vitamine B12 onder het normale laboratoriumreferentiebereik of schildklierstimulerend hormoon TSH boven normaal laboratoriumreferentiebereik.
  • De meting van de systolische bloeddruk is > 190 of < 85 mm Hg. De gemeten diastolische bloeddruk is > 105 of < 50 mm Hg bij screening.
  • Abnormale ECG-tracering bij screening en door de locatie-onderzoeker als klinisch significant beoordeeld.
  • Behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen of -apparaten binnen 90 dagen na screening.
  • Bekende voorgeschiedenis van serum- of plasmaprogranulineniveaus van minder dan één standaarddeviatie onder het normale proefpersoongemiddelde voor het laboratorium dat de test uitvoert.
  • Bekende aanwezigheid van bekende ziekte-geassocieerde mutatie in TDP-43-, PGRN-, CHMPB2- of VCP-genen of enige andere veroorzakende genen voor frontotemporale kwabdegeneratie (FTLD) die niet geassocieerd zijn met onderliggende tau-pathologie (bijv. chromosoom 9-geassocieerde FTD).
  • Geschiedenis van diepe hersenstimulator (DBS) -chirurgie anders dan schijnoperatie voor DBS klinische proef.
  • Geschiedenis van vroege, prominente snelle oogbewegingen (REM) slaapgedragsstoornis.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven en vrouwen in de vruchtbare leeftijd die niet ten minste twee verschillende vormen van medisch erkende en zeer effectieve methoden van anticonceptie gebruiken, resulterend in een laag percentage mislukkingen bij consequent en correct gebruik, zoals implantaten, injectables, gecombineerde orale anticonceptiva, sommige spiraaltjes, seksuele onthouding of gesteriliseerde partner.
  • Een medewerker of familielid van een medewerker van de sponsor, een klinische locatie of contractonderzoeksorganisatie die aan het onderzoek deelneemt.
  • Significante anatomische neusafwijking (bijv. septumdeviatie die de luchtstroom naar ten minste één neusgat belemmert of septumperforatie) of voorgeschiedenis van operaties aan de neusschelp.
  • Voorgeschiedenis van een klinisch significante medische aandoening die het vermogen van de proefpersoon om de onderzoeksinstructies op te volgen zou belemmeren, de proefpersoon een verhoogd risico zou geven of de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verwarren.
  • Contra-indicatie voor MRI-onderzoek om welke reden dan ook (bijv. ernstige claustrofobie, ferromagnetisch metaal in het lichaam).
  • Structurele afwijking op MRI die de diagnose van PSP uitsluit, zoals een corticaal infarct in het hersengebied dat de symptomen van de patiënt zou kunnen verklaren.
  • Bij proefpersonen die medicijnen tegen de ziekte van Parkinson kregen op het moment van de screening, was er naar de mening van de onderzoeker een aanzienlijke verslechtering van de motorische tekenen of symptomen in vergelijking met normaal functioneren na het 's nachts staken van de anti-Parkinson-medicatie.
  • Bekende overgevoeligheid voor davunetide of een van de bestanddelen van de formulering.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Davunetide
Davunetide Neusspray 30 mg BID IN 52 weken
Geneesmiddel: Placebo
Placebo Neusspray BID IN 52 weken
Experimenteel: Davunetide 30 mg tweemaal daags
Geneesmiddel: Davunetide
Davunetide Neusspray 30 mg BID IN 52 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid, zoals gemeten door verandering ten opzichte van baselinescores van de Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Werkzaamheid, gemeten aan de hand van de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de Schwab and England Activities of Daily Living Scale (SEADL) na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Veiligheid, zoals gemeten door gerapporteerde bijwerkingen, elektrocardiogrammen (ECG), neusonderzoeken en klinische laboratoriummetingen
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Werkzaamheid, zoals gemeten door de Clinical Global Impression of Change (CGI-C) na 52 weken
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken
Hersenatrofie, zoals gemeten door verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van ventriculaire volumes gemeten door volumetrische hersen-MRI na 52 weken.
Tijdsspanne: 52 weken
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Allon Therapeutics

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Adam Boxer, M.D., PhD., Memory and Aging Center, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2012

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2012

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 april 2010

Eerst geplaatst (Schatting)

27 april 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

17 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 januari 2013

Laatst geverifieerd

1 januari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AL-108-231

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Progressieve supranucleaire verlamming

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren