전신 중증 근무력증 환자에서 CK-2017357의 약력학적 연구
2019년 9월 18일 업데이트: Cytokinetics
표준 요법에 대한 전신 중증 근무력증 환자를 대상으로 한 CK-2017357의 II상, 이중 맹검, 무작위, 3방향 교차, 위약 대조, 약력학 연구
이 초기 단계 임상 연구의 주요 목적은 전신 중증 근무력증(MG) 환자의 골격근 기능 및 피로도 측정에 대한 CK-2017357의 단일 용량 효과를 입증하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 표준 요법에 대한 일반화된 MG 환자를 대상으로 한 CK-2017357의 II상, 이중 맹검, 무작위, 3방향 교차, 위약 대조 PD 연구입니다.
36~78명의 환자가 대략 15개의 연구 센터에서 6가지 다른 치료 순서 중 하나로 무작위 배정됩니다.
각 치료 순서는 환자가 위약, 250mg 및 500mg의 CK-2017357을 단일 경구 투여받는 세 가지 투여 기간으로 구성됩니다.
6가지 치료 순서 모두 6명의 환자를 등록합니다.
각 환자에 대한 개별 용량 사이에 최소 7일(최대 10일)의 휴약 기간이 사용됩니다.
이 연구는 CK-2017357이 표준화된 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 점수, 수동 근력 검사, MGCA(Myasthenia Gravis Composite Assessment) 및 강제 폐활량에 미치는 영향을 평가하기 위해 설계되었습니다.
2회 단일 투여 후 CK-2017357의 약동학(PK) 및 약력학(PD) 관계를 위약에 대해 평가할 것이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
32
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Fresno, California, 미국, 93721
- UCSF - Fresno
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California - Irvine
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San Francisco, California, 미국, 94115
- California Pacific Medical Center
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Stanford, California, 미국, 94305
- Stanford University
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Connecticut
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New Britain, Connecticut, 미국, 06053
- Hospital For Special Care
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 26506
- The University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Newton, Massachusetts, 미국, 02459
- Neurocare Center for Research
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
- University of North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Drexel University College of Medicine
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15212
- West Penn Allegheny Health System
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
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San Antonio, Texas, 미국, 78229
- University of Texas Health Science Center
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22908
- University of Virginia Health System
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의서(ICF)를 이해하고 기꺼이 서명할 수 있는 능력
- 서면 및 구두 영어 이해 능력
- 만 18세 이상 80세 미만의 남녀
- 다른 질병 과정으로 더 잘 설명되지 않는 환자의 징후 및 증상
- 근육 약화 및 양성 AChR 결합 항체 역가(>0.02nmol/L)의 임상적 증거로 정의되는 MG의 확립된 진단
- 미국 중증 근무력증 재단(MGFA) 임상 분류 II 또는 III
- 무작위화 전 4주 동안 안정적인 MG 질환
- 연구 과정 동안 IVIg 치료를 자제할 수 있는 능력
- 콜린에스테라아제 억제제(예: 피리도스티그민)을 각 투여 전 12시간 동안
- QMG의 모든 요소를 수행하는 능력
- QMG로 측정한 다음 근육 그룹 중 2개 이상에서 등급 2 또는 3: 오른쪽 또는 왼쪽 팔 굴곡, 머리 들기, 오른쪽 또는 왼쪽 다리 45° 올리기 스크리닝 12시간 이내에 피리도스티그민 복용으로 인한 쇠약
- 18.0~36.0kg/m2의 체질량 지수(BMI)
- 연구 전 임상 검사 결과(트로포닌 I[TnI] 및 크레아틴 포스포키나제[CPK] 포함)가 정상 범위 내이거나 정상 범위를 벗어나는 경우 연구자가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주함
- 여성 환자에게만 해당: 성교 시 이중 장벽 사용에 대한 동의(1 호르몬 + 1 장벽 방법 또는 2 동시 장벽 방법) 피임(피임약, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁 내 장치, Norplant, 난관 결찰, 또는 기타 멸균 절차)
- 남성 환자의 경우: 생식 가능성이 있는 여성 파트너와 성교하는 동안 콘돔을 사용하고 여성 파트너가 추가로 효과적인 피임 수단(예: 다이어프램 + 살정자제 또는 경구 피임제)을 사용하도록 하는 데 동의합니다. 연구 및 연구 종료 후 10주 또는 연구 기간 동안 및 연구 종료 후 10주 동안 성관계를 삼가야 합니다.
제외 기준:
- 쇠약이나 피로를 유발할 수 있는 MG 이외의 만성 퇴행성, 정신과적 또는 신경학적 장애의 병력
- 연구 시작 전 6개월 이내의 기타 주요 만성 또는 쇠약 질병
- 간 기능 부전(ALT 또는 AST > 3x ULN 또는 총 빌리루빈 > 3mg/dL로 정의됨)
- 신부전(혈청 크레아티닌 > 2.5mg/dL 또는 투석을 받는 것으로 정의됨)
- 기타 근무력증 증후군(예: 램버트 이튼 증후군; 유전성 근무력증 증후군)
- 폐경 전이고 다음과 같은 여성 환자: (a) 혈청 임신 검사에 근거하여 임신했거나, (b) 모유 수유 중이거나, (c) 효과적인 이중 장벽 방법(1 호르몬 + 1 장벽 방법 또는 2 동시 요법)을 사용하지 않음 차단 방법) 피임(피임약, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 자궁 내 장치, Norplant, 난관 결찰 또는 기타 불임 시술)
- 연구 약물의 첫 투여 전 6주 이내에 IVIg 또는 혈장분리반출술 치료를 받음
- 연구 약물의 첫 투여 전 6주 이내에 면역억제 치료(즉, 프레드니손)로의 변경
- 연구 시작 전 3개월 이내에 리툭산 치료
- 투약 전 30일 이내에 조사 연구 약물 또는 장치를 수령한 다른 조사 연구 약물 또는 장치 시험에 참여
- CK-2017357을 사용한 이전 치료
- 알코올 중독이나 약물 남용의 최근 이력, 심각한 행동 또는 정신과적 문제, 또는 연구자의 의견으로는 연구의 요구 사항을 적절하게 준수하는 능력을 손상시킬 수 있는 기타 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 순서 1
투약 기간 1 위약; 투약 기간 2 CK-2017357 250 mg; 투여 기간 3 CK-2017357 500 mg
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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실험적: 치료 순서 2
투약 기간 1 위약; 투약 기간 2 CK-2017357 500 mg; 투여 기간 3 CK-2017357 250 mg
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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실험적: 치료 순서 3
투약 기간 1 CK-2017357 250 mg; 투약 기간 2 위약; 투여 기간 3 CK-2017357 500 mg
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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실험적: 치료 순서 4
투약 기간 1 CK-2017357 250 mg; 투약 기간 2 CK-2017357 500 mg; 투약 기간 3 위약
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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실험적: 치료 순서 5
투약 기간 1 CK-2017357 500 mg; 투약 기간 2 위약; 투여 기간 3 CK-2017357 250 mg
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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실험적: 치료 순서 6
투약 기간 1 CK-2017357 500 mg; 투약 기간 2 CK-2017357 250 mg; 투약 기간 3 위약
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단일 경구 용량으로 투여되는 캡슐의 일치하는 위약.
CK-2017357 캡슐 250mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
CK-2017357 캡슐 500mg 단일 경구 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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정량적 중증 근무력증 점수(QMG)
기간: 1 일
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0에서 3의 척도로 "없음"을 나타내고 3은 "심각함"을 나타내는 척도로 근력 약화의 정량적 운동 평가입니다.
전체 점수에 포함된 근육 평가는 복시, 눈꺼풀 처짐, 안면 근육, 삼키기, 말하기, 팔다리 뻗기, 강제 폐활량, 손 쥐기 강도 및 머리 들기 능력에 대한 영향입니다.
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1 일
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폐 기능 검사(VC(리터))
기간: 1 일
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강제 폐활량
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1 일
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수동 근육 검사(MMT)
기간: 1 일
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목, 어깨, 엉덩이 및 발목에 대해 의사가 평가한 근력 또는 기능 값의 합계
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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부작용이 있는 환자 수
기간: 4 주
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4 주
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CK-2017357 및 QMG의 용량 및 혈장 농도 특성화
기간: 2일
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2일
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CK-2017357 및 FVC(강제 폐활량)의 용량 및 혈장 농도 특성화
기간: 2일
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2일
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CK-2017357 및 수동 근육 검사(MMT)의 용량 및 혈장 농도 특성화
기간: 2일
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2일
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수정된 MG 증상 점수
기간: 2일
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환자는 눈 사용 장애, 식사 장애, 말하기 장애, 보행 장애 및 개인 미용 요구 수행 장애를 포함하는 5가지 중증 근무력증 시스템에 대해 질문을 받게 됩니다.
각 영역은 0(전혀 없음)에서 3(매우 많이)까지 점수가 매겨지고 전체 점수는 5개 영역 모두의 점수를 0에서 15까지의 척도(0은 정상, 15는 심각한 약점)로 합산합니다.
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2일
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환자 종합 평가
기간: 2일
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환자는 투여 전 느낌과 비교하여 동일한지, 더 나은지 또는 더 나쁜지 여부에 대해 단일 질문에 답합니다.
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2일
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조사자 종합 평가
기간: 2일
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조사자는 환자가 투약 전 환자의 상태와 비교하여 동일하게 보이는지, 더 좋아 보이는지 또는 더 나빠 보이는지에 대한 단일 질문에 답합니다.
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2일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Andrew Wolff, MD, FACC, Cytokinetics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 10월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 29일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 9월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 9월 18일
마지막으로 확인됨
2019년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .