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全身性重症筋無力症患者におけるCK-2017357の薬力学研究

2019年9月18日 更新者：Cytokinetics

標準療法の全身性重症筋無力症患者におけるCK-2017357の第II相、二重盲検、無作為化、スリーウェイクロスオーバー、プラセボ対照、薬力学研究

この初期段階の臨床研究の主な目的は、全身性重症筋無力症 (MG) 患者の骨格筋機能と疲労性の測定に対する CK-2017357 の単回投与の効果を実証することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、標準治療を受けている全身性 MG 患者における CK-2017357 の第 II 相、二重盲検、無作為化、スリーウェイ クロスオーバー、プラセボ対照、PD 研究です。 36 から 78 人の患者が、約 15 の研究センターで 6 つの異なる治療順序のいずれかに無作為に割り付けられます。 各治療シーケンスは、患者がプラセボ、250 mg、および 500 mg の CK-2017357 の単回経口投与を受ける 3 つの投与期間で構成されます。 6 つの治療シーケンスすべてに 6 人の患者が登録されます。 各患者の個々の投与の間に、少なくとも7日間（最大10日間）のウォッシュアウト期間が採用されます。 この研究は、標準化された定量的重症筋無力症 (QMG) スコア、手動筋力テスト、重症筋無力症複合評価 (MGCA) および強制肺活量に対する CK-2017357 の効果を評価するように設計されています。 2回の単回投与後のCK-2017357の薬物動態（PK）および薬力学（PD）の関係を、プラセボと比較して評価します。

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Fresno、California、アメリカ、93721
        • UCSF - Fresno
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco、California、アメリカ、94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Britain、Connecticut、アメリカ、06053
        • Hospital for Special Care
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、26506
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Newton、Massachusetts、アメリカ、02459
        • Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15212
        • West Penn Allegheny Health System
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio、Texas、アメリカ、78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22908
        • University of Virginia Health System

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -インフォームドコンセントフォーム（ICF）を理解し、喜んで署名する能力
  • 書面および口頭の英語を理解する能力
  • 18 歳から 80 歳までの男女
  • 患者の徴候や症状は、別の疾患プロセスではうまく説明できない
  • -筋力低下の臨床的証拠と陽性のAChR結合抗体価（> 0.02 nmol / L）として定義されたMGの確立された診断
  • アメリカ重症筋無力症財団 (MGFA) 臨床分類 II または III
  • -無作為化前の4週間の安定したMG疾患
  • -研究の過程でIVIg治療を控える能力
  • コリンエステラーゼ阻害剤（例： ピリドスチグミン) を各投与の 12 時間前に
  • QMGのすべての要素を実行する能力
  • -QMGで測定した次の筋肉群の2つ以上でグレード2または3：右または左の腕の屈曲、頭の持ち上げ、および右または左の脚の45°上げスクリーニングの12時間以内にピリドスチグミンを服用したことによる衰弱
  • ボディマス指数 (BMI) が 18.0 ～ 36.0 kg/m2 の場合
  • -研究前の臨床検査所見（トロポニンI [TnI]およびクレアチンホスホキナーゼ[CPK]を含む）が正常範囲内、または正常範囲外の場合、治験責任医師によって臨床的に重要ではないと見なされる
  • 女性患者のみ: 性交中にダブル バリアを使用することに同意する (1 つのホルモン、プラス 1 つのバリア法、または 2 つの同時バリア法) 避妊 (避妊薬、男性用コンドーム、女性用コンドーム、子宮内避妊器具、Norplant、卵管結紮、または他の滅菌手順）
  • 男性患者のみ: 生殖能力のある女性パートナーとの性交中にコンドームを使用すること、および女性パートナーが追加の効果的な避妊手段 (例: 横隔膜と殺精子剤、または経口避妊薬) を使用することに同意します。研究および研究終了後10週間、または研究期間中および研究終了後10週間性交を控えること

除外基準:

  • -衰弱または疲労を引き起こす可能性のあるMG以外の慢性変性疾患、精神疾患、または神経疾患の病歴
  • -研究に参加する前の6か月以内のその他の主要な慢性または衰弱性疾患
  • -肝不全（ALTまたはAST> 3x ULN、または総ビリルビン> 3 mg / dLとして定義）
  • -腎不全（血清クレアチニン> 2.5 mg / dLまたは透析を受けていると定義）
  • その他の筋無力症症候群 (例: ランバート・イートン症候群;遺伝性筋無力症候群）
  • 閉経前の女性患者で、(a) 血清妊娠検査に基づいて妊娠している、(b) 授乳中、または (c) 効果的な二重バリア法 (1 ホルモン + 1 バリア法または 2 同時バリア法) を使用していないバリア法） 避妊（避妊薬、男性用コンドーム、女性用コンドーム、子宮内避妊器具、ノルプラント、卵管結紮、またはその他の滅菌手順）
  • -治験薬の初回投与前6週間以内にIVIgまたは血漿交換治療を受けた
  • -治験薬の初回投与前6週間以内の免疫抑制治療（すなわち、プレドニゾン）への変更
  • -研究に参加する前の3か月以内のリツキサン治療
  • -治験薬またはデバイスの受領が投与前30日以内に行われた他の治験薬またはデバイス試験への参加
  • -CK-2017357による以前の治療
  • -アルコール依存症または薬物乱用、または重大な行動または精神医学的問題の最近の病歴、または治験責任医師の意見では、研究の要件を適切に順守する能力を損なう可能性のあるその他の状態

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：治療シーケンス 1
投与期間 1 プラセボ;投与期間 2 CK-2017357 250 mg;投与期間3 CK-2017357 500mg
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ
実験的：治療シーケンス 2
投与期間 1 プラセボ;投与期間 2 CK-2017357 500 mg;投与期間 3 CK-2017357 250 mg
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ
実験的：治療シーケンス 3
投与期間 1 CK-2017357 250 mg;投与期間 2 プラセボ;投与期間3 CK-2017357 500mg
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ
実験的：治療シーケンス 4
投与期間 1 CK-2017357 250 mg;投与期間 2 CK-2017357 500 mg;投与期間 3 プラセボ
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ
実験的：治療シーケンス 5
投与期間 1 CK-2017357 500 mg;投与期間 2 プラセボ;投与期間 3 CK-2017357 250 mg
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ
実験的：治療シーケンス 6
投与期間 1 CK-2017357 500 mg;投与期間 2 CK-2017357 250 mg;投与期間 3 プラセボ
薬：プラセボ
単回経口投与として投与されるカプセル中の対応するプラセボ。
薬：250mg CK-2017357
単回経口投与として投与されるカプセル中の 250 mg CK-2017357。
他の名前：
  • ティラセムチフ
薬：500mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 のカプセルが 1 回の経口投与で投与されます。
他の名前：
  • チラセミチブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
定量的重症筋無力症スコア (QMG)
時間枠：1日
0 が「なし」、3 が「重度」を表す 0 から 3 のスケールでの筋力低下の定量的運動評価。 全体的なスコアに含まれる筋肉の評価は、複視、眼瞼下垂、顔面の筋肉、嚥下、発話、伸ばされた腕と脚、強制肺活量、握力、および頭を上げる能力への影響です。
1日
肺機能検査 (VC リットル)
時間枠：1日
強制肺活量
1日
手動筋力テスト (MMT)
時間枠：1日
首、肩、股関節、足首について医師が評価した筋力または機能値の合計
1日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象患者数
時間枠：4週間
4週間
CK-2017357 と QMG の用量と血漿濃度を特徴付ける
時間枠：2日
2日
CK-2017357 と強制肺活量 (FVC) の用量と血漿濃度を特徴付ける
時間枠：2日
2日
CK-2017357 の用量と血漿中濃度および手動筋力テスト (MMT) の特徴付け
時間枠：2日
2日
修正された MG 症状スコア
時間枠：2日
患者は、目の使用障害、食事障害、会話困難、歩行障害、身だしなみの困難を含む5つの重症筋無力症システムについて質問されます. 各領域は 0 (まったくない) から 3 (非常にある) でスコア付けされ、5 つの領域すべてのスコアを 0 から 15 のスケールで組み合わせた総合スコア (0 は正常、15 は重度の衰弱)
2日
患者の総合評価
時間枠：2日
患者は、投与前と比較して、同じか、より良いか、より悪いかについて、1 つの質問に答えます。
2日
治験責任医師の総合評価
時間枠：2日
治験責任医師は、投与前の患者の状態と比較して、患者が同じように見えるか、より良く見えるか、より悪く見えるかについて、単一の質問に答えます。
2日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Cytokinetics

協力者

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

捜査官

  • スタディディレクター：Andrew Wolff, MD, FACC、Cytokinetics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年12月1日

一次修了 (実際)

2012年10月1日

研究の完了 (実際)

2012年10月1日

試験登録日

最初に提出

2010年12月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年12月29日

最初の投稿 (見積もり)

2010年12月30日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年9月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年9月18日

最終確認日

2019年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CY 4023
  • 1RC3NS070670-01 (米国 NIH グラント/契約)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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