Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CK-2017357:n farmakodynaaminen tutkimus potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis

keskiviikko 18. syyskuuta 2019 päivittänyt: Cytokinetics

Vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, kolmisuuntainen jako, lumekontrolloitu, farmakodynaaminen CK-2017357-tutkimus potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis standardihoitoa saavilla

Tämän varhaisen vaiheen kliinisen tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on osoittaa CK-2017357:n kerta-annosten vaikutus luurankolihasten toiminnan ja väsymyksen mittauksiin potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (MG).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, kolmisuuntainen risteyttävä, lumekontrolloitu PD-tutkimus CK-2017357:stä potilailla, joilla on yleistynyt MG ja jotka saavat tavanomaista hoitoa. 36–78 potilasta satunnaistetaan noin 15 tutkimuskeskukseen johonkin kuudesta eri hoitojaksosta. Kukin hoitojakso koostuu kolmesta annostelujaksosta, joiden aikana potilaat saavat kerta-annoksena suun kautta lumelääkettä, 250 mg ja 500 mg CK-2017357:ää. Kaikkiin kuuteen hoitojaksoon otetaan mukaan 6 potilasta. Jokaisen potilaan yksittäisten annosten välillä käytetään vähintään 7 päivän (enintään 10 päivän) huuhtoutumisjaksoa. Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan CK-2017357:n vaikutuksia standardoituun kvantitatiiviseen myasthenia gravis (QMG) -pisteisiin, manuaaliseen lihastestiin, myasthenia gravis -yhdistelmäarviointiin (MGCA) ja pakotettuun elinkykyyn. CK-2017357:n farmakokineettinen (PK) ja farmakodynaaminen (PD) suhde kahden kerta-annoksen jälkeen arvioidaan plaseboon verrattuna.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93721
        • UCSF - Fresno
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 26506
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Yhdysvallat, 02459
        • Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • West Penn Allegheny Health System
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22908
        • University of Virginia Health System

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kyky ymmärtää ja halukas allekirjoittamaan tietoinen suostumuslomake (ICF)
  • Kyky ymmärtää englannin kirjallista ja suullista kieltä
  • Miehet ja naiset 18-80-vuotiaat mukaan lukien
  • Potilaan merkit ja oireet eivät selity paremmin toisella sairausprosessilla
  • Vakiintunut MG-diagnoosi, joka määritellään kliiniseksi todisteeksi lihasheikkoudesta ja positiivisesta AChR-sitoutumisvasta-ainetiitteristä (>0,02 nmol/l)
  • Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) kliininen luokitus II tai III
  • Stabiili MG-tauti 4 viikkoa ennen satunnaistamista
  • Kyky pidättäytyä IVIg-hoidoista tutkimuksen aikana
  • Kyky pidättäytyä koliiniesteraasin estäjistä (esim. pyridostigmiini) 12 tunnin ajan ennen jokaista annosta
  • Kyky suorittaa kaikki QMG:n elementit
  • Arvosana 2 tai 3 kahdessa tai useammassa seuraavista lihasryhmistä QMG:llä mitattuna: oikean tai vasemman käden taivutus, pään nosto ja oikean tai vasemman jalan nosto 45°:ssa Huomautus: Potilaat voivat tehdä seulonnan uudelleen, jos ne epäonnistuvat riittämättömyyden vuoksi heikkous pyridostigmiinin ottamisesta 12 tunnin sisällä seulonnasta
  • Painoindeksi (BMI) 18,0-36,0 kg/m2, mukaan lukien
  • Tutkimusta edeltävät kliiniset laboratoriolöydökset (mukaan lukien troponiini I [TnI] ja kreatiinifosfokinaasi [CPK]) ovat normaalin alueen sisällä tai jos ne ovat normaalin alueen ulkopuolella, tutkijan mielestä ne eivät ole kliinisesti merkittäviä
  • Vain naispotilaille: Sopimus kaksoisesteen käytöstä yhdynnän aikana (1 hormonaalinen, plus 1 estemenetelmä tai 2 samanaikaista estemenetelmää) ehkäisy (ehkäisytabletit, miesten kondomi, naisten kondomi, kohdunsisäinen laite, Norplant, munanjohtimien sidonta, tai muut sterilointitoimenpiteet)
  • Vain miespotilaille: Sovi joko kondomin käytöstä sukupuoliyhteyden aikana lisääntymiskykyisten naiskumppanien kanssa ja naispuolisten kumppanien käyttäminen tehokkaalla lisäehkäisymenetelmällä (esim. pallea plus siittiöiden torjunta-aine tai oraaliset ehkäisyvalmisteet) koko hoitojakson ajan. tutkimukseen ja 10 viikkoa tutkimuksen päättymisen jälkeen tai pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tutkimuksen ajan ja 10 viikkoa tutkimuksen päättymisen jälkeen

Poissulkemiskriteerit:

  • Aiempi krooninen rappeuttava, psykiatrinen tai neurologinen häiriö, muu kuin MG, joka voi aiheuttaa heikkoutta tai väsymystä
  • Muut vakavat krooniset tai heikentävät sairaudet kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  • Maksan vajaatoiminta (määritelty ALT tai ASAT > 3 x ULN tai kokonaisbilirubiini > 3 mg/dl)
  • Munuaisten vajaatoiminta (määritelty seerumin kreatiniiniarvona > 2,5 mg/dl tai dialyysihoidossa)
  • Muut myasteeniset oireyhtymät (esim. Lambert Eatonin oireyhtymä; perinnöllinen myasteeninen oireyhtymä)
  • Naispotilaat, jotka ovat premenopausaalisia ja ovat: (a) raskaana seerumin raskaustestin perusteella, (b) imettävät tai (c) eivät käytä tehokasta kaksoisestemenetelmää (1 hormonaalinen ja 1 estemenetelmä tai 2 samanaikaisesti estemenetelmät) ehkäisy (ehkäisypillerit, miesten kondomi, naisten kondomi, kohdunsisäinen laite, Norplant, munanjohtimien sidonta tai muut sterilointitoimenpiteet)
  • IVIg- tai plasmafereesihoidon vastaanottaminen 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  • Muutokset immunosuppressiivisiin hoitoihin (eli prednisoni) 6 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta
  • Rituxan-hoito 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen tuloa
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääke- tai laitekokeeseen, jossa tutkimuslääke tai -laite on vastaanotettu 30 päivän sisällä ennen annostelua
  • Mikä tahansa aikaisempi hoito CK-2017357:llä
  • Viimeaikainen alkoholismi tai huumeiden väärinkäyttö tai merkittävät käyttäytymis- tai psykiatriset ongelmat tai muut sairaudet, jotka tutkijan näkemyksen mukaan voivat heikentää kykyä noudattaa riittävästi tutkimuksen vaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoitojakso 1
Annostelujakso 1 lumelääke; Annostelujakso 2 CK-2017357 250 mg; Annostelujakso 3 CK-2017357 500 mg
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv
Kokeellinen: Hoitojakso 2
Annostelujakso 1 lumelääke; Annostelujakso 2 CK-2017357 500 mg; Annostelujakso 3 CK-2017357 250 mg
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv
Kokeellinen: Hoitojakso 3
Annostelujakso 1 CK-2017357 250 mg; Annostelujakso 2 lumelääke; Annostelujakso 3 CK-2017357 500 mg
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv
Kokeellinen: Hoitojakso 4
Annostelujakso 1 CK-2017357 250 mg; Annostelujakso 2 CK-2017357 500 mg; Annostelujakso 3 Plasebo
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv
Kokeellinen: Hoitojakso 5
Annostelujakso 1 CK-2017357 500 mg; Annostelujakso 2 lumelääke; Annostelujakso 3 CK-2017357 250 mg
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv
Kokeellinen: Hoitojakso 6
Annostelujakso 1 CK-2017357 500 mg; Annostelujakso 2 CK-2017357 250 mg; Annostelujakso 3 Plasebo
Lääke: Plasebo
Vastaava lumelääke kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Lääke: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 kapseleissa kerta-annoksena suun kautta.
Muut nimet:
  • tirasemitiv

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kvantitatiivinen Myasthenia Gravis -pistemäärä (QMG)
Aikaikkuna: 1 päivä
Lihasheikkouden kvantitatiivinen motorinen arvio asteikolla 0-3, jossa 0 tarkoittaa "ei mitään" ja 3 tarkoittaa "vaikeaa". Kokonaispisteisiin sisältyvät lihasten arvioinnit koskevat vaikutuksia kaksoisnäköön, ptoosiin, kasvojen lihaksiin, nielemiseen, puheeseen, käsien ja jalkojen ojennemiseen, pakotettuun vitaalikapasiteettiin, käden otteen vahvuuteen ja kykyyn nostaa päätä.
1 päivä
Keuhkojen toimintatesti (VC litroina)
Aikaikkuna: 1 päivä
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
1 päivä
Manuaalinen lihastesti (MMT)
Aikaikkuna: 1 päivä
Lääkärin arvioimien voima- tai toimintaarvojen summa niskasta, hartioista, lonkasta ja nilkasta
1 päivä

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: 4 viikkoa
4 viikkoa
Kuvaile CK-2017357:n ja QMG:n annosta ja plasmapitoisuuksia
Aikaikkuna: 2 päivää
2 päivää
Kuvaile CK-2017357:n annosta ja plasmapitoisuuksia sekä FVC:tä (Forced Vital Capacity)
Aikaikkuna: 2 päivää
2 päivää
Kuvaile CK-2017357:n ja manuaalisen lihastestin (MMT) annosta ja plasmapitoisuuksia
Aikaikkuna: 2 päivää
2 päivää
Muokattu MG-oirepistemäärä
Aikaikkuna: 2 päivää
Potilaille esitetään kysymyksiä viidestä myasthenia gravis -järjestelmästä, mukaan lukien vaikeudet silmien käytössä, syömisvaikeudet, puhevaikeudet, kävelyvaikeudet ja henkilökohtaisten hoitotarpeiden suorittaminen. Jokainen alue pisteytetään 0 (ei yhtään) 3 (erittäin) ja kokonaispistemäärä, jossa kaikkien viiden alueen pisteet yhdistetään asteikolla 0-15, jossa 0 on normaali ja 15 on vakava heikkous.
2 päivää
Potilaiden globaali arviointi
Aikaikkuna: 2 päivää
Potilaat vastaavat yhteen kysymykseen siitä, tuntevatko he olonsa samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna siihen, miltä he tunsivat ennen annosta
2 päivää
Tutkijan globaali arviointi
Aikaikkuna: 2 päivää
Tutkija vastaa yhteen kysymykseen siitä, näyttääkö potilas heidän mielestään samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna potilaan tilaan ennen annosta
2 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cytokinetics

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Andrew Wolff, MD, FACC, Cytokinetics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. lokakuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 28. joulukuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 29. joulukuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 30. joulukuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 24. syyskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. syyskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CY 4023
  • 1RC3NS070670-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Myasthenia Gravis

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malaysia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa