Estudo Farmacodinâmico de CK-2017357 em Pacientes com Miastenia Gravis Generalizada

Critério de inclusão:

• Capacidade de compreensão e vontade de assinar um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
• Capacidade de compreender a língua inglesa escrita e oral
• Homens e mulheres entre 18 e 80 anos de idade, inclusive
• Sinais e sintomas do paciente não melhor explicados por outro processo de doença
• Diagnóstico estabelecido de MG definido como evidência clínica de fraqueza muscular e título positivo de anticorpo de ligação a AChR (>0,02 nmol/L)
• Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) classificação clínica II ou III
• Doença MG estável por 4 semanas antes da randomização
• Capacidade de abster-se de tratamentos com IVIg durante o curso do estudo
• Capacidade de abster-se de inibidores da colinesterase (por exemplo, piridostigmina) por 12 horas antes de cada dose
• Capacidade de executar todos os elementos do QMG
• Grau 2 ou 3 em dois ou mais dos seguintes grupos musculares medidos por QMG: flexão do braço direito ou esquerdo, elevação da cabeça e elevação da perna direita ou esquerda a 45° fraqueza por tomar piridostigmina dentro de 12 horas após a triagem
• Índice de massa corporal (IMC) de 18,0 a 36,0 kg/m2, inclusive
• Achados laboratoriais clínicos pré-estudo (incluindo troponina I [TnI] e creatina fosfoquinase [CPK]) dentro da faixa normal ou, se fora da faixa normal, considerados não clinicamente significativos pelo investigador
• Apenas para pacientes do sexo feminino: Acordo para usar uma barreira dupla durante a relação sexual (1 hormonal, mais 1 método de barreira ou 2 métodos de barreira simultâneos) controle de natalidade (pílulas anticoncepcionais, preservativo masculino, preservativo feminino, dispositivo intrauterino, Norplant, laqueadura tubária, ou outros procedimentos de esterilização)
• Somente para pacientes do sexo masculino: Concordar em usar um preservativo durante a relação sexual com parceiras com potencial reprodutivo e em fazer com que as parceiras usem um meio adicional eficaz de contracepção (por exemplo, diafragma mais espermicida ou contraceptivos orais) durante o período de duração do tratamento. estudo e 10 semanas após o término do estudo ou abster-se de relações sexuais durante o período do estudo e 10 semanas após o término do estudo

Critério de exclusão:

• História de distúrbio crônico degenerativo, psiquiátrico ou neurológico, exceto MG, que pode produzir fraqueza ou fadiga
• Outras doenças crônicas ou debilitantes importantes dentro de seis meses antes da entrada no estudo
• Insuficiência hepática (definida como ALT ou AST > 3x LSN, ou bilirrubina total > 3 mg/dL)
• Insuficiência renal (definida como creatinina sérica > 2,5 mg/dL ou recebendo diálise)
• Outras síndromes miastênicas (p. síndrome de Lambert Eaton; síndrome miastênica hereditária)
• Pacientes do sexo feminino que estão na pré-menopausa e estão: (a) grávidas com base em um teste de gravidez sérico, (b) amamentando ou (c) não usando um método eficaz de dupla barreira (1 hormonal mais 1 método de barreira ou 2 métodos simultâneos métodos de barreira) controle de natalidade (pílulas anticoncepcionais, preservativo masculino, preservativo feminino, dispositivo intrauterino, Norplant, laqueadura tubária ou outros procedimentos de esterilização)
• Recebimento de tratamento com IVIg ou plasmaférese dentro de 6 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo
• Mudanças nos tratamentos imunossupressores (ou seja, prednisona) dentro de 6 semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo
• Tratamento com Rituxan dentro de 3 meses antes da entrada no estudo
• Participação em qualquer outro teste de medicamento ou dispositivo de estudo experimental em que o recebimento de um medicamento ou dispositivo de estudo experimental ocorreu dentro de 30 dias antes da dosagem
• Qualquer tratamento anterior com CK-2017357
• História recente de alcoolismo ou abuso de drogas, ou problemas comportamentais ou psiquiátricos significativos, ou outras condições que, na opinião do Investigador, possam prejudicar a capacidade de cumprir adequadamente os requisitos do estudo