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Studio farmacodinamico di CK-2017357 in pazienti con miastenia grave generalizzata

18 settembre 2019 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, crossover a tre vie, controllato con placebo, farmacodinamico su CK-2017357 in pazienti con miastenia grave generalizzata in terapia standard

L'obiettivo principale di questo studio clinico in fase iniziale è dimostrare un effetto di singole dosi di CK-2017357 sulle misure della funzione muscolare scheletrica e sull'affaticabilità nei pazienti con miastenia grave generalizzata (MG).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, crossover a tre vie, controllato con placebo, PD di CK-2017357 in pazienti con MG generalizzata in terapia standard. Da 36 a 78 pazienti saranno randomizzati in circa 15 centri di studio a una delle sei diverse sequenze di trattamento. Ogni sequenza di trattamento consiste in tre periodi di somministrazione in cui i pazienti ricevono singole dosi orali di placebo, 250 mg e 500 mg di CK-2017357. Tutte e sei le sequenze di trattamento arruoleranno 6 pazienti. Sarà impiegato un periodo di wash-out di almeno 7 giorni (fino a un massimo di 10 giorni) tra le singole dosi per ciascun paziente. Questo studio è progettato per valutare gli effetti di CK-2017357 sul punteggio quantitativo standardizzato della miastenia grave (QMG), sul test muscolare manuale, sulla valutazione composita della miastenia grave (MGCA) e sulla capacità vitale forzata. La relazione farmacocinetica (PK) e farmacodinamica (PD) di CK-2017357 dopo due dosi singole sarà valutata rispetto al placebo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93721
        • UCSF - Fresno
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 26506
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Stati Uniti, 02459
        • Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • West Penn Allegheny Health System
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Capacità di comprendere e disponibilità a firmare un modulo di consenso informato (ICF)
  • Capacità di comprendere la lingua inglese scritta e orale
  • Maschi e femmine di età compresa tra i 18 e gli 80 anni compresi
  • Segni e sintomi del paziente non meglio spiegati da un altro processo patologico
  • Diagnosi accertata di MG definita come evidenza clinica di debolezza muscolare e titolo anticorpale legante l'AChR positivo (>0,02 nmol/L)
  • Miastenia Gravis Foundation of America (MGFA) classificazione clinica II o III
  • Malattia da MG stabile per 4 settimane prima della randomizzazione
  • Capacità di astenersi dai trattamenti IVIg durante il corso dello studio
  • Capacità di astenersi dagli inibitori della colinesterasi (ad es. piridostigmina) per 12 ore prima di ciascuna dose
  • Capacità di eseguire tutti gli elementi del QMG
  • Grado di 2 o 3 in due o più dei seguenti gruppi muscolari misurati dal QMG: flessione del braccio destro o sinistro, sollevamento della testa e sollevamento della gamba destra o sinistra a 45° debolezza dall'assunzione di piridostigmina entro 12 ore dallo screening
  • Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 36,0 kg/m2, inclusi
  • Risultati di laboratorio clinici pre-studio (incluse troponina I [TnI] e creatina fosfochinasi [CPK]) entro il range di normalità, o se al di fuori del range di normalità, ritenuti non clinicamente significativi dallo sperimentatore
  • Solo per pazienti di sesso femminile: consenso all'uso di una doppia barriera durante i rapporti sessuali (1 metodo ormonale, più 1 metodo di barriera o 2 metodi di barriera simultanei) controllo delle nascite (pillola anticoncezionale, preservativo maschile, preservativo femminile, dispositivo intrauterino, Norplant, legatura delle tube, o altre procedure di sterilizzazione)
  • Solo per i pazienti di sesso maschile: consenso all'uso del preservativo durante i rapporti sessuali con partner di sesso femminile in età fertile e all'utilizzo da parte delle partner di un mezzo contraccettivo efficace aggiuntivo (ad es. diaframma più spermicida o contraccettivi orali) per la durata del studio e 10 settimane dopo la fine dello studio o di astenersi da rapporti sessuali per la durata dello studio e 10 settimane dopo la fine dello studio

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi di disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG che può produrre debolezza o affaticamento
  • Altre gravi malattie croniche o debilitanti entro sei mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Insufficienza epatica (definita come ALT o AST > 3x ULN o bilirubina totale > 3 mg/dL)
  • Insufficienza renale (definita come creatinina sierica > 2,5 mg/dL o in dialisi)
  • Altre sindromi miasteniche (ad es. Sindrome di Lambert Eaton; sindrome miastenica ereditaria)
  • Pazienti di sesso femminile in premenopausa che sono: (a) gravide sulla base di un test di gravidanza su siero, (b) allattamento al seno o (c) che non utilizzano un metodo efficace di doppia barriera (1 metodo ormonale più 1 di barriera o 2 metodi simultanei metodi di barriera) controllo delle nascite (pillola anticoncezionale, preservativo maschile, preservativo femminile, dispositivo intrauterino, Norplant, legatura delle tube o altre procedure di sterilizzazione)
  • Ricezione di IVIg o trattamento di plasmaferesi entro 6 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  • Modifiche ai trattamenti immunosoppressivi (ad es. Prednisone) entro 6 settimane prima della prima dose del farmaco in studio
  • Trattamento con Rituxan entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di farmaci o dispositivi sperimentali in studio in cui la ricezione di un farmaco o dispositivo sperimentale in studio è avvenuta entro 30 giorni prima della somministrazione
  • Qualsiasi trattamento precedente con CK-2017357
  • Storia recente di alcolismo o abuso di droghe, o significativi problemi comportamentali o psichiatrici, o altre condizioni che secondo l'opinione dello sperimentatore possono compromettere la capacità di soddisfare adeguatamente i requisiti dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sequenza di trattamento 1
Periodo di dosaggio 1 Placebo; Periodo di dosaggio 2 CK-2017357 250 mg; Periodo di dosaggio 3 CK-2017357 500 mg
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo
Sperimentale: Sequenza di trattamento 2
Periodo di dosaggio 1 Placebo; Periodo di dosaggio 2 CK-2017357 500 mg; Periodo di dosaggio 3 CK-2017357 250 mg
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo
Sperimentale: Sequenza di trattamento 3
Periodo di dosaggio 1 CK-2017357 250 mg; Periodo di dosaggio 2 Placebo; Periodo di dosaggio 3 CK-2017357 500 mg
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo
Sperimentale: Sequenza di trattamento 4
Periodo di dosaggio 1 CK-2017357 250 mg; Periodo di dosaggio 2 CK-2017357 500 mg; Periodo di dosaggio 3 Placebo
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo
Sperimentale: Sequenza di trattamento 5
Periodo di dosaggio 1 CK-2017357 500 mg; Periodo di dosaggio 2 Placebo; Periodo di dosaggio 3 CK-2017357 250 mg
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo
Sperimentale: Sequenza del trattamento 6
Periodo di dosaggio 1 CK-2017357 500 mg; Periodo di dosaggio 2 CK-2017357 250 mg; Periodo di dosaggio 3 Placebo
Droga: Placebo
Placebo corrispondente in capsule somministrate come singola dose orale.
Droga: 250mg CK-2017357
250 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: 500mg CK-2017357
500 mg di CK-2017357 in capsule somministrate come singola dose orale.
Altri nomi:
  • tirasemitivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG)
Lasso di tempo: 1 giorno
Una valutazione motoria quantitativa della debolezza muscolare su una scala da 0 a 3 dove 0 rappresenta "nessuno" e 3 rappresenta "grave". Le valutazioni muscolari incluse nel punteggio complessivo sono effetti su visione doppia, ptosi, muscoli facciali, deglutizione, linguaggio, braccia e gambe distese, capacità vitale forzata, forza di presa della mano e capacità di sollevare la testa.
1 giorno
Test di funzionalità polmonare (VC in litri)
Lasso di tempo: 1 giorno
Capacità vitale forzata
1 giorno
Test muscolare manuale (MMT)
Lasso di tempo: 1 giorno
Somma dei valori di forza o funzione valutati dal medico su collo, spalla, anca e caviglia
1 giorno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: 4 settimane
4 settimane
Caratterizzare la dose e le concentrazioni plasmatiche di CK-2017357 e QMG
Lasso di tempo: 2 giorni
2 giorni
Caratterizzare la dose e le concentrazioni plasmatiche di CK-2017357 e la capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: 2 giorni
2 giorni
Caratterizzare la dose e le concentrazioni plasmatiche di CK-2017357 e il test muscolare manuale (MMT)
Lasso di tempo: 2 giorni
2 giorni
Punteggio dei sintomi della MG modificato
Lasso di tempo: 2 giorni
Ai pazienti verranno poste domande riguardanti cinque sistemi di miastenia grave, tra cui difficoltà nell'uso degli occhi, difficoltà nel mangiare, difficoltà nel parlare, difficoltà nel camminare e difficoltà nell'eseguire le esigenze di cura personale. Ciascuna delle aree ha un punteggio da 0 (nessuno) a 3 (molto) e il punteggio complessivo combina il punteggio di tutte e cinque le aree su una scala da 0 a 15 dove 0 indica normale e 15 rappresenta una grave debolezza
2 giorni
Valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: 2 giorni
I pazienti rispondono a un'unica domanda se si sentono allo stesso modo, meglio o peggio rispetto a come si sentivano prima della somministrazione
2 giorni
Valutazione globale dell'investigatore
Lasso di tempo: 2 giorni
L'investigatore risponde a una singola domanda se pensa che il paziente appaia uguale, migliore o peggiore rispetto allo stato del paziente prima della somministrazione
2 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Investigatori

  • Direttore dello studio: Andrew Wolff, MD, FACC, Cytokinetics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 ottobre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 dicembre 2010

Primo Inserito (Stima)

30 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 settembre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 settembre 2019

Ultimo verificato

1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 4023
  • 1RC3NS070670-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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