A CK-2017357 farmakodinámiás vizsgálata generalizált myasthenia gravisban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• Képes megérteni és hajlandó aláírni a tájékozott hozzájárulási űrlapot (ICF)
• Az angol nyelv írásbeli és szóbeli megértésének képessége
• 18 és 80 év közötti férfiak és nők
• A beteg jelei és tünetei nem magyarázhatók jobban más betegségi folyamattal
• Az MG megállapított diagnózisa az izomgyengeség klinikai bizonyítékaként és pozitív AChR-kötő antitest-titerként (>0,02 nmol/l)
• Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) klinikai osztályozása II. vagy III
• Stabil MG-betegség 4 hétig a randomizálás előtt
• Képes tartózkodni az IVIg-kezeléstől a vizsgálat során
• Képes tartózkodni a kolinészteráz-gátlóktól (pl. piridostigmin) 12 órával minden adag előtt
• Képes a QMG összes elemének végrehajtására
• 2-es vagy 3-as fokozat a következő izomcsoportok közül kettőben vagy többben QMG-vel mérve: jobb vagy bal kar hajlítása, fejemelés és jobb vagy bal lábemelés 45°-ban Megjegyzés: A betegek ismételten szűrhetnek, ha nem megfelelő hiányosság miatt nem sikerül gyengeség a piridostigmin szedése miatt a szűrést követő 12 órán belül
• Testtömegindex (BMI) 18,0-36,0 kg/m2, beleértve
• A vizsgálat előtti klinikai laboratóriumi leletek (beleértve a troponin I-et [TnI] és a kreatin-foszfokinázt [CPK]) a normál tartományon belül vannak, vagy ha a normál tartományon kívül esnek, akkor a vizsgáló szerint klinikailag nem jelentősek
• Csak nőbetegeknek: Megegyezés kettős gát használatára a nemi aktus során (1 hormonális, plusz 1 gát módszer vagy 2 egyidejű gát módszer) fogamzásgátlás (fogamzásgátló tabletták, férfióvszer, női óvszer, méhen belüli eszköz, Norplant, petevezeték lekötés, vagy más sterilizációs eljárások)
• Kizárólag férfi betegek esetében: Egyezzen bele, hogy óvszert használ a nemi életkorban lévő női partnerekkel való közösülés során, és hogy a női partnerek további hatékony fogamzásgátló eszközt (pl. rekeszizom plusz spermicid vagy orális fogamzásgátlók) alkalmazzanak a szülés időtartama alatt. a vizsgálat befejezése után 10 héttel, vagy tartózkodni kell a szexuális kapcsolattól a vizsgálat időtartama alatt és 10 héttel a vizsgálat befejezése után

Kizárási kritériumok:

• Az MG-n kívüli krónikus degeneratív, pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség anamnézisében, amely gyengeséget vagy fáradtságot okozhat
• Egyéb súlyos krónikus vagy legyengítő betegségek a vizsgálatba való belépés előtt hat hónapon belül
• Májelégtelenség (definíció szerint ALT vagy AST > 3x ULN, vagy összbilirubin > 3 mg/dl)
• Veseelégtelenség (a szérum kreatininszintje > 2,5 mg/dl vagy dialízisben részesülő)
• Egyéb myastheniás szindrómák (pl. Lambert Eaton szindróma; öröklött myastheniás szindróma)
• Női betegek, akik premenopauzában vannak és: (a) terhesek szérum terhességi teszt alapján, (b) szoptatnak, vagy (c) nem alkalmaznak hatékony kettős gát módszert (1 hormonális plusz 1 gát módszer vagy 2 egyidejűleg gát módszerek) fogamzásgátlás (fogamzásgátló tabletták, férfi óvszer, női óvszer, méhen belüli eszköz, Norplant, petevezeték lekötés vagy egyéb sterilizációs eljárások)
• IVIg vagy plazmaferézis kezelés átvétele a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 6 héten belül
• Az immunszuppresszív kezelések (azaz a prednizon) változásai a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 6 héten belül
• Rituxan kezelés a vizsgálatba való belépés előtt 3 hónapon belül
• Részvétel bármely más vizsgált gyógyszer- vagy eszközvizsgálatban, amelyben a vizsgálati vizsgálati gyógyszer vagy eszköz átvétele az adagolást megelőző 30 napon belül történt
• Bármilyen korábbi kezelés a CK-2017357-tel
• A közelmúltban alkoholizmus vagy kábítószerrel való visszaélés, vagy jelentős viselkedési vagy pszichiátriai problémák, vagy egyéb olyan állapotok, amelyek a nyomozó véleménye szerint ronthatják a vizsgálat követelményeinek való megfelelő megfelelést.