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Pharmakodynamische Studie von CK-2017357 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis

18. September 2019 aktualisiert von: Cytokinetics

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, pharmakodynamische Phase-II-Crossover-Studie mit CK-2017357 bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis unter Standardtherapie

Das Hauptziel dieser klinischen Studie im Frühstadium ist der Nachweis einer Wirkung von Einzeldosen von CK-2017357 auf Messungen der Skelettmuskelfunktion und Ermüdbarkeit bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (MG).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Dreiwege-Crossover-PD-Studie der Phase II mit CK-2017357 bei Patienten mit generalisierter MG unter Standardtherapie. 36 bis 78 Patienten werden in etwa 15 Studienzentren randomisiert einer von sechs verschiedenen Behandlungssequenzen zugeteilt. Jede Behandlungssequenz besteht aus drei Dosierungsperioden, in denen die Patienten orale Einzeldosen von Placebo, 250 mg und 500 mg CK-2017357 erhalten. In alle sechs Behandlungssequenzen werden 6 Patienten aufgenommen. Zwischen den einzelnen Dosen für jeden Patienten wird eine Auswaschphase von mindestens 7 Tagen (bis maximal 10 Tagen) eingehalten. Diese Studie wurde entwickelt, um die Auswirkungen von CK-2017357 auf den standardisierten Quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Score, den manuellen Muskeltest, die Myasthenia Gravis Composite Assessment (MGCA) und die forcierte Vitalkapazität zu bewerten. Die pharmakokinetische (PK) und pharmakodynamische (PD) Beziehung von CK-2017357 nach zwei Einzeldosen wird im Vergleich zu Placebo bewertet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93721
        • UCSF - Fresno
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California - Irvine
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94115
        • California Pacific Medical Center
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 26506
        • The University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Newton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02459
        • Neurocare Center for Research
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Drexel University College of Medicine
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • West Penn Allegheny Health System
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • University of Texas Health Science Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22908
        • University of Virginia Health System

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Fähigkeit, eine Einverständniserklärung (ICF) zu verstehen und bereit zu sein, diese zu unterzeichnen
  • Fähigkeit, die englische Sprache in Wort und Schrift zu verstehen
  • Männer und Frauen zwischen 18 und 80 Jahren, einschließlich
  • Die Anzeichen und Symptome des Patienten lassen sich nicht besser durch einen anderen Krankheitsprozess erklären
  • Etablierte MG-Diagnose, definiert als klinischer Hinweis auf Muskelschwäche und positiver AChR-bindender Antikörpertiter (> 0,02 nmol/l)
  • Klinische Klassifikation II oder III der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA).
  • Stabile MG-Erkrankung für 4 Wochen vor Randomisierung
  • Fähigkeit, im Verlauf der Studie auf IVIg-Behandlungen zu verzichten
  • Fähigkeit zum Verzicht auf Cholinesterase-Hemmer (z. Pyridostigmin) für 12 Stunden vor jeder Dosis
  • Fähigkeit, alle Elemente des QMG auszuführen
  • Grad 2 oder 3 in zwei oder mehr der folgenden Muskelgruppen, gemessen durch QMG: Flexion des rechten oder linken Arms, Anheben des Kopfes und Anheben des rechten oder linken Beins um 45° Schwäche durch die Einnahme von Pyridostigmin innerhalb von 12 Stunden nach dem Screening
  • Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis einschließlich 36,0 kg/m2
  • Klinische Laborbefunde vor der Studie (einschließlich Troponin I [TnI] und Kreatinphosphokinase [CPK]) innerhalb des normalen Bereichs oder, falls außerhalb des normalen Bereichs, vom Prüfarzt als nicht klinisch signifikant erachtet
  • Nur für Patientinnen: Zustimmung zur Anwendung einer doppelten Barriere beim Geschlechtsverkehr (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 gleichzeitige Barrieremethoden) Geburtenkontrolle (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, oder andere Sterilisationsverfahren)
  • Nur für männliche Patienten: Vereinbarung, entweder beim Geschlechtsverkehr mit gebärfähigen Partnerinnen ein Kondom zu verwenden und die Partnerinnen für die Dauer des Geschlechtsverkehrs ein zusätzliches wirksames Mittel zur Empfängnisverhütung (z. B. Diaphragma plus Spermizid oder orale Kontrazeptiva) anwenden zu lassen Studie und 10 Wochen nach Studienende oder für die Dauer der Studie und 10 Wochen nach Studienende auf Geschlechtsverkehr zu verzichten

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte einer chronisch degenerativen, psychiatrischen oder neurologischen Störung außer MG, die Schwäche oder Müdigkeit hervorrufen kann
  • Andere schwere chronische oder schwächende Krankheiten innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn
  • Leberinsuffizienz (definiert als ALT oder AST > 3x ULN oder Gesamtbilirubin > 3 mg/dl)
  • Niereninsuffizienz (definiert als Serumkreatinin > 2,5 mg/dl oder Dialysepatient)
  • Andere myasthenische Syndrome (z. Lambert-Eaton-Syndrom; ererbtes myasthenisches Syndrom)
  • Prämenopausale Patientinnen, die: (a) auf der Grundlage eines Schwangerschaftsserumtests schwanger sind, (b) stillen oder (c) keine wirksame Methode der doppelten Barriere anwenden (1 hormonelle plus 1 Barrieremethode oder 2 simultane Barrieremethoden) Empfängnisverhütung (Antibabypille, Kondom für Männer, Kondom für die Frau, Intrauterinpessar, Norplant, Tubenligatur oder andere Sterilisationsverfahren)
  • Erhalt einer IVIg- oder Plasmapheresebehandlung innerhalb von 6 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Änderungen an immunsuppressiven Behandlungen (d. h. Prednison) innerhalb von 6 Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments
  • Rituxan-Behandlung innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt
  • Teilnahme an einem anderen Prüfpräparat oder Geräteversuch, bei dem der Erhalt eines Prüfpräparats oder -geräts innerhalb von 30 Tagen vor der Dosierung erfolgte
  • Jede vorherige Behandlung mit CK-2017357
  • Kürzliche Vorgeschichte von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch oder erhebliche Verhaltens- oder psychiatrische Probleme oder andere Zustände, die nach Ansicht des Ermittlers die Fähigkeit beeinträchtigen können, die Anforderungen der Studie angemessen zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlungsablauf 1
Dosierungszeitraum 1 Placebo; Dosierungszeitraum 2 CK-2017357 250 mg; Dosierungszeitraum 3 CK-2017357 500 mg
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv
Experimental: Behandlungsablauf 2
Dosierungszeitraum 1 Placebo; Dosierungszeitraum 2 CK-2017357 500 mg; Dosierungszeitraum 3 CK-2017357 250 mg
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv
Experimental: Behandlungsablauf 3
Dosierungszeitraum 1 CK-2017357 250 mg; Dosierungszeitraum 2 Placebo; Dosierungszeitraum 3 CK-2017357 500 mg
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv
Experimental: Behandlungsablauf 4
Dosierungszeitraum 1 CK-2017357 250 mg; Dosierungszeitraum 2 CK-2017357 500 mg; Dosierungszeitraum 3 Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv
Experimental: Behandlungsablauf 5
Dosierungszeitraum 1 CK-2017357 500 mg; Dosierungszeitraum 2 Placebo; Dosierungszeitraum 3 CK-2017357 250 mg
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv
Experimental: Behandlungsablauf 6
Dosierungszeitraum 1 CK-2017357 500 mg; Dosierungszeitraum 2 CK-2017357 250 mg; Dosierungszeitraum 3 Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Arzneimittel: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemtiv
Arzneimittel: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 in Kapseln, verabreicht als orale Einzeldosis.
Andere Namen:
  • tirasemitiv

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitativer Myasthenia-Gravis-Score (QMG)
Zeitfenster: 1 Tag
Eine quantitative motorische Bewertung der Muskelschwäche auf einer Skala von 0 bis 3, wobei 0 „keine“ und 3 „stark“ bedeutet. In die Gesamtpunktzahl einbezogene muskuläre Bewertungen sind Auswirkungen auf Doppeltsehen, Ptosis, Gesichtsmuskeln, Schlucken, Sprechen, ausgestreckte Arme und Beine, erzwungene Vitalkapazität, Handgriffstärke und die Fähigkeit, den Kopf zu heben.
1 Tag
Lungenfunktionstest (VC in Liter)
Zeitfenster: 1 Tag
Gezwungene Vitalkapazität
1 Tag
Manueller Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: 1 Tag
Summe der vom Arzt ermittelten Kraft- oder Funktionswerte an Nacken, Schulter, Hüfte und Sprunggelenk
1 Tag

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: 4 Wochen
4 Wochen
Charakterisieren Sie Dosis und Plasmakonzentrationen von CK-2017357 und QMG
Zeitfenster: 2 Tage
2 Tage
Charakterisieren Sie Dosis und Plasmakonzentrationen von CK-2017357 und Forced Vital Capacity (FVC)
Zeitfenster: 2 Tage
2 Tage
Charakterisierung von Dosis und Plasmakonzentrationen von CK-2017357 und manuellem Muskeltest (MMT)
Zeitfenster: 2 Tage
2 Tage
Modifizierter MG-Symptom-Score
Zeitfenster: 2 Tage
Den Patienten werden Fragen zu fünf Myasthenia-gravis-Systemen gestellt, darunter Probleme mit der Verwendung der Augen, Probleme beim Essen, Schwierigkeiten beim Sprechen, Probleme beim Gehen und Probleme bei der Erfüllung der persönlichen Pflegebedürfnisse. Jeder der Bereiche wird mit 0 (überhaupt nicht) bis 3 (sehr stark) bewertet, und die Gesamtpunktzahl setzt sich aus der Bewertung aller fünf Bereiche auf einer Skala von 0 bis 15 zusammen, wobei 0 für normale und 15 für schwere Schwäche steht
2 Tage
Globale Patientenbewertung
Zeitfenster: 2 Tage
Die Patienten beantworten eine einzige Frage, ob sie sich gleich, besser oder schlechter fühlen als vor der Einnahme
2 Tage
Globale Bewertung des Ermittlers
Zeitfenster: 2 Tage
Die Ermittler beantworten eine Frage, ob sie der Meinung sind, dass der Patient im Vergleich zum Zustand des Patienten vor der Dosis gleich, besser oder schlechter aussieht
2 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cytokinetics

Mitarbeiter

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Ermittler

  • Studienleiter: Andrew Wolff, MD, FACC, Cytokinetics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2012

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Dezember 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. September 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CY 4023
  • 1RC3NS070670-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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