고셔병 환자의 혈소판병증
고셔병 환자의 혈소판병증 원인을 밝히기 위해 고안된 1.5년 전향적 연구
고셔병 유형 I 출혈은 흔한 증상으로, 잦은 코피, 쉽게 멍이 들 수 있지만 수술 또는 치과 시술 후 상당한 출혈을 유발할 수 있으며 임신 또는 분만과 관련하여 발생할 수 있습니다. 출혈 경향은 일반적으로 혈소판 감소증에 이차적인 것으로 간주됩니다. 그러나 건강한 사람의 경우 50,000개의 혈소판이면 정상적인 출혈 시간을 주기에 충분하지만 Gaucher 환자에서는 심각한 출혈 경향과 관련이 있습니다. 출혈 경향은 일부 경우 ERT로 안정화되는 유전적 유전 또는 Gaucher 관련 응고 인자 이상에 기인할 수 있습니다. 그러나 다른 경우에는 병인이 혈소판 기능의 이상입니다. 이 혈소판병증은 기술되지 않았으며 몇 가지 집계 연구를 제외하고 기능 장애의 원인을 설득력 있게 보여주는 체계적 분석은 발표되지 않았습니다. 경험에 따르면 효소 대체(ERT, 즉 이미글루세라제, Cerezyme®)는 부분적으로 혈소판 수의 개선과 응고 인자의 상승으로 인해 이러한 출혈 경향을 감소시키지만 ERT가 혈소판병증에 어떤 영향을 미치는지는 명확하지 않습니다. 이것은 환자가 수술이나 출산을 위해 준비해야 하거나 주요 출혈이 있는 경우에 임상적으로 중요합니다. 환자를 어떻게 준비하고 치료해야 하는지에 대한 합의가 없습니다. 다른 센터는 다른 접근 방식을 사용합니다. 절차가 선택적인 경우 ERT가 적절하지만 다른 상황에서는 DDAVP, 신선 냉동 혈장 및 혈소판 주입이 가능한 치료법입니다. 출혈이 조절되지 않는 경우 활성화된 인자 VII도 사용되었습니다. 다른 응고 이상과 마찬가지로 치료는 출혈 체질의 특정 원인에 맞춰야 합니다. 이 연구의 목적은 Gaucher 환자에서 혈소판 기능 장애의 원인을 정의하는 것입니다.
가설: 조사자들은 이미글루세라제 치료를 받은 환자와 치료를 받지 않은 환자 사이에서 치료 시작으로 인해 혈소판 기능이 적어도 부분적으로 회복된 환자 사이에서 혈소판 활성화 프로필 간의 차이를 볼 것으로 예상합니다.
연구 개요
상세 설명
목표:
고셔병 환자의 혈소판병증 원인 설명:
- 혈소판 기능 테스트 패널을 사용하여 우리 클리닉에서 관리(치료 및 치료되지 않은) 70명의 Gaucher 환자 코호트 중에서 혈소판병증을 식별합니다.
- 고셔병에서 혈소판 기능 장애의 원인을 이해합니다.
- 이미글루세라제 치료 기간 및 고셔병 중증도가 혈소판 기능에 미치는 영향 평가
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Haifa, 이스라엘
- 아직 모집하지 않음
- Rambam Medical Center
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연락하다:
- Hagit Baris, Prof
- 전화번호: 972-4-7771286
- 이메일: HB_Feldman@rambam.health.gov.il
-
연락하다:
- Ian J Cohen, Prof
- 이메일: icohen@tau.ac.il
-
수석 연구원:
- Hagit Baris
-
Petach Tikva, 이스라엘, 49100
- 모병
- Rabin Medical Center
-
연락하다:
- Monica Weisz Hubshman, MD
- 전화번호: 972-3-9377522
- 이메일: MonicaWe@clalit.org.il
-
연락하다:
- Ian J Cohen, Prof.
- 이메일: icohen@tau.ac.il
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수석 연구원:
- Monica Weisz Hubshman, MD
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부수사관:
- Ian Cohen, Prof.
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 고셔병 환자
- platlats에 영향을 미치는 약물을 투여받지 않은 환자
제외 기준:
- 이미글루세라제 이외의 효소대체요법으로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일련의 혈소판 기능 테스트를 사용하여 70명의 Gaucher 환자 코호트에서 혈소판병증을 측정합니다.
기간: 3 년
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• 관리되는 70명의 Gaucher 환자(치료 및 비치료 대조군)는 혈소판 기능 검사 패널(응집 검사, 폐쇄 시간 및 FACS 분석)을 받게 됩니다.
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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이미글루세라아제 치료가 혈소판 기능에 미치는 영향 평가
기간: 3 년
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연구 3년 동안의 혈소판 기능은 유전자형, 진단 시 연령, 비장 상태 및 치료 개시 시 고셔병 중증도를 고려하여 이미글루세라제 치료 상태 및 기간과 비교하여 분석될 것입니다.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Ian J Cohen, Prof., Rabin Medical Center
- 연구 의자: Hagit Baris, MD, Rambam Health Care Campus
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- RMC6088
- GZGD02507 (Genzyme)
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고셔병에 대한 임상 시험
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로
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Novartis Pharmaceuticals모병류마티스 관절염 (RA) 및 Sjögren 's Disease (SJD)스페인, 프랑스, 독일, 싱가포르
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