Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Тромбоцитопатия у пациентов с болезнью Гоше

27 октября 2016 г. обновлено: Rabin Medical Center

1,5-летнее проспективное исследование, предназначенное для определения причины тромбоцитопатии у пациентов с болезнью Гоше

При болезни Гоше кровотечение I типа является частым симптомом, который может проявляться в виде частых носовых кровотечений, легких кровоподтеков, но также может вызывать значительные кровотечения после хирургических или стоматологических процедур и может возникать в связи с беременностью или родами. Склонность к кровотечениям обычно считается вторичной по отношению к тромбоцитопении. Однако 50 000 тромбоцитов достаточно для здоровых людей, чтобы обеспечить нормальное время кровотечения, но они связаны со значительной склонностью к кровотечениям у пациентов Гоше. Склонность к кровотечениям может быть связана с наследственными генетическими или связанными с Гоше аномалиями факторов свертывания крови, которые в некоторых случаях стабилизируются на фоне ФЗТ. Однако в других случаях этиологией является нарушение функции тромбоцитов. Эта тромбоцитопатия не была определена, и, кроме нескольких исследований агрегации, не было опубликовано ни одного систематического анализа, убедительно показывающего причину нарушения функции. Хотя опыт показывает, что заместительная терапия ферментами (ФЗТ, т.е. имиглюцераза, Церезим®) уменьшает склонность к кровотечениям, отчасти за счет улучшения количества тромбоцитов и повышения факторов свертывания крови, менее ясно, какое влияние ФЗТ оказывает на тромбоцитопатию. Это имеет клиническое значение, когда пациентов необходимо подготовить к операции или родам, или в случае сильного кровотечения. Нет единого мнения о том, как следует готовить пациентов и как лечить. В разных центрах используются разные подходы. Когда процедура является плановой, целесообразна ФЗТ, но в других ситуациях возможно лечение DDAVP, свежезамороженной плазмой и инфузией тромбоцитов. Даже активированный фактор VII использовался, когда кровотечение не контролировалось. Как и при любых других нарушениях свертывания крови, лечение должно быть адаптировано к конкретной причине геморрагического диатеза. Целью данного исследования является определение этиологии дисфункции тромбоцитов у пациентов с болезнью Гоше.

Гипотеза: исследователи ожидают увидеть разницу между профилем активации тромбоцитов у пациентов, получавших и не получавших имиглюцеразу, по крайней мере с частичным восстановлением функции тромбоцитов в связи с началом лечения.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Подробное описание

Цели:

Определение причины тромбоцитопатии у пациентов с болезнью Гоше:

  1. Выявление тромбоцитопатии среди группы из 70 пациентов с болезнью Гоше, леченных и нелеченных в нашей клинике, с использованием панели функциональных тестов тромбоцитов.
  2. Понимание этиологии дисфункции тромбоцитов при болезни Гоше.
  3. Оценка влияния продолжительности лечения имиглюцеразой и тяжести болезни Гоше на функцию тромбоцитов

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

70

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Еще не набирают
        • Rambam Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Hagit Baris
      • Petach Tikva, Израиль, 49100
        • Рекрутинг
        • Rabin Medical Center
        • Контакт:
          • Monica Weisz Hubshman, MD
          • Номер телефона: 972-3-9377522
          • Электронная почта: MonicaWe@clalit.org.il
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Monica Weisz Hubshman, MD
        • Младший исследователь:
          • Ian Cohen, Prof.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью Гоше, получавшие и не получавшие лечение имиглюцеразой

Описание

Критерии включения:

  • Больные болезнью Гоше
  • Пациенты, которые не получают какие-либо лекарства, влияющие на тромбоциты.

Критерий исключения:

  • Лечение заместительной ферментной терапией, кроме имиглюцеразы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Измерьте тромбоцитопатию в когорте из 70 пациентов Гоше, используя набор функциональных тестов тромбоцитов.
Временное ограничение: 3 года
• 70 управляемых пациентов с болезнью Гоше (леченные и нелеченые контроли) будут подвергнуты группе функциональных тестов тромбоцитов (тест на агрегацию, время закрытия и анализ FACS).
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка влияния лечения имиглюцеразой на функцию тромбоцитов
Временное ограничение: 3 года
Функция тромбоцитов в течение 3 лет исследования будет проанализирована в зависимости от статуса и продолжительности лечения имиглюцеразой с учетом генотипа, возраста на момент постановки диагноза, состояния селезенки и тяжести болезни Гоше на момент начала лечения.
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rabin Medical Center

Соавторы

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Учебный стул: Ian J Cohen, Prof., Rabin Medical Center
  • Учебный стул: Hagit Baris, MD, Rambam Health Care Campus

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2010 г.

Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)

1 ноября 2018 г.

Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)

1 ноября 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 марта 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2011 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

28 апреля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

28 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2016 г.

Последняя проверка

1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RMC6088
  • GZGD02507 (Genzyme)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться