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Thrombocytopathie chez les patients atteints de la maladie de Gaucher

27 octobre 2016 mis à jour par: Rabin Medical Center

Une étude prospective de 1,5 ans conçue pour déterminer la cause de la thrombocytopathie chez les patients atteints de la maladie de Gaucher

Dans la maladie de Gaucher de type I, le saignement est un symptôme courant qui peut se manifester par des saignements de nez fréquents, des ecchymoses faciles, mais peut également provoquer des saignements importants après des interventions chirurgicales ou dentaires et peut survenir en association avec une grossesse ou un accouchement. La tendance hémorragique est généralement considérée comme secondaire à la thrombocytopénie. Cependant, 50 000 plaquettes suffisent chez les personnes en bonne santé pour donner un temps de saignement normal mais sont associées à des tendances hémorragiques importantes chez les patients de Gaucher. La tendance hémorragique peut être attribuée à des anomalies des facteurs de coagulation héréditaires ou liés à Gaucher qui, dans certains cas, se stabilisent avec l'ERT. Cependant, dans d'autres cas, l'étiologie est une anomalie de la fonction plaquettaire. Cette thrombocytopathie n'a pas été délimitée et à part quelques études d'agrégation, aucune analyse systématique n'a été publiée montrant de manière convaincante la cause de la fonction perturbée. Alors que l'expérience montre que le remplacement enzymatique (ERT, c'est-à-dire : imiglucérase, Cerezyme®) réduit cette tendance hémorragique, en partie en raison de l'amélioration du nombre de thrombocytes et de l'élévation des facteurs de coagulation, l'effet de l'ERT sur la thrombocytopathie est moins clair. Cela a une signification clinique lorsque les patientes doivent être préparées pour une intervention chirurgicale ou un accouchement ou en cas d'hémorragie majeure. Il n'y a pas de consensus sur la façon dont les patients doivent être préparés ou traités. Différents centres utilisent différentes approches. Lorsque la procédure est élective, l'ERT est appropriée, mais dans d'autres situations, la DDAVP, le plasma frais congelé et la perfusion de plaquettes sont des traitements possibles. Même le facteur VII activé a été utilisé lorsque le saignement n'était pas contrôlé. Comme pour toute autre anomalie de la coagulation, le traitement doit être adapté à la cause spécifique de la diathèse hémorragique. Le but de cette étude est de définir l'étiologie du dysfonctionnement plaquettaire chez les patients de Gaucher.

Hypothèse : Les chercheurs s'attendent à voir une différence entre le profil d'activation des plaquettes chez les patients traités à l'imiglucérase et chez les patients non traités avec au moins une restauration partielle de la fonction plaquettaire en raison du début du traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Description détaillée

Objectifs:

Délimitation de la cause de la thrombocytopathie chez les patients atteints de la maladie de Gaucher :

  1. Identification d'une thrombocytopathie parmi une cohorte de 70 patients Gaucher pris en charge (traités et non traités) dans notre clinique à l'aide d'un panel de tests de la fonction plaquettaire.
  2. Comprendre l'étiologie du dysfonctionnement plaquettaire dans la maladie de Gaucher.
  3. Évaluation de l'impact de la durée du traitement par l'imiglucérase et de la gravité de la maladie de Gaucher sur la fonction plaquettaire

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

70

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Pas encore de recrutement
        • Rambam Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Hagit Baris
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Recrutement
        • Rabin Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Monica Weisz Hubshman, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Ian Cohen, Prof.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints de la maladie de Gaucher traités et non traités avec l'imiglucérase

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de la maladie de Gaucher
  • Les patients qui ne reçoivent aucun médicament affectant les plats

Critère d'exclusion:

  • Traitement par enzymothérapie substitutive autre que l'imiglucérase

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesurer la thrombocytopathie dans une cohorte de 70 patients Gaucher à l'aide d'un ensemble de tests de la fonction plaquettaire.
Délai: 3 années
• 70 patients Gaucher pris en charge (témoins traités et non traités) seront soumis à un panel de tests fonctionnels plaquettaires (test d'agrégation, temps de fermeture et analyse FACS).
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Evaluer l'impact du traitement à l'Imiglucérase sur la fonction plaquettaire
Délai: 3 années
La fonction plaquettaire au cours des 3 années d'étude sera analysée par rapport au statut et à la durée du traitement par l'imiglucérase en tenant compte du génotype, de l'âge au moment du diagnostic, de l'état de la rate et de la gravité de la maladie de Gaucher au début du traitement.
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rabin Medical Center

Collaborateurs

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Ian J Cohen, Prof., Rabin Medical Center
  • Chaise d'étude: Hagit Baris, MD, Rambam Health Care Campus

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 octobre 2010

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 novembre 2018

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 novembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 mars 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2011

Première publication (ESTIMATION)

28 avril 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

28 octobre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 octobre 2016

Dernière vérification

1 octobre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RMC6088
  • GZGD02507 (Genzyme)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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