SCID로 치료받은 환자(1968-현재)
2020년 11월 9일 업데이트: National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
1968년 1월 1일 이후 SCID 치료를 받은 환자의 후향적 단면적 분석(RDCRN PIDTC-6902)
과거에 혈액 및 골수 이식, 유전자 요법 또는 효소 대체를 받은 중증 복합 면역 결핍("누출성 SCID", 오멘 증후군 및 망상 이형성의 많은 경우 포함) 진단을 받은 개인은 이 연구에 적합할 수 있습니다. .
연구의 목적은 과거에 이미 행해졌던 것을 뒤돌아보는 것이다.
800명 이상의 SCID 환자가 등록될 것으로 예상되며, 이는 북미 전역의 여러 병원에서 치료받은 SCID 환자의 결과를 설명하는 가장 큰 연구 중 하나가 됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구의 가장 중요한 구성 요소 중 하나는 "단면적" 측면입니다.
수년 전에 치료(BMT, 유전자 치료, 효소 대체)를 받은 환자는 치료를 받은 병원으로 다시 오라는 요청을 받습니다.
이 방문 동안 추가 연구 혈액 작업이 이루어지고 감염, 이식편대숙주병, 자가면역 질환 및 삶의 질과 같은 장기 이식 결과에 관한 정보가 수집됩니다.
이를 통해 PIDTC 연구원은 수년 전에(때로는 30년 이상 전에) 발생한 절차의 장기적인 결과를 더 잘 이해할 수 있습니다.
이것은 연구원들이 SCID를 가진 아이들을 위해 미래에 새로운 치료법과 임상 시험을 가장 잘 설계하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
1007
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Los Angeles, California, 미국, 90095-1752
- Mattel Children's Hospital UCLA: Division of Pediatric Hematology/Oncology
-
Palo Alto, California, 미국, 94305
- Lucile Salter Packard Children's Hospital at Stanford
-
San Francisco, California, 미국, 94143-1278
- University of California San Francisco Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, 미국, 80220
- Children's Hospital Denver:Center for Cancer and Blood Disorders
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20010-2970
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta/Emory University School of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, 미국, 70118
- Children's Hospital/Louisiana State University Health Sciences Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- NIH Clinical Center Genetic Immunotherapy Section
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Health System
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- SSM Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University St Louis Children's Hospital
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center: Department of Pediatrics
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10065
- Memorial Sloan-Kettering Cancer Center: Department of Pediatrics
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center: Department of Pediatrics, Division of Allergy/Immunology
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239-3098
- Oregon Health & Science University: Pediatric Hematology/Oncology
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- University of Texas Southwestern Medical Center Dallas
-
Houston, Texas, 미국, 77030-2399
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Medical Center/University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98101
- Fred Hutchinson Cancer Research Center: Clinical Research Division and Pediatric Stem Cell Transplantation Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, 미국, 53705-2275
- University of Wisconsin/ American Family Children's Hospital
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-4874
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3E 0V9
- Cancer Care Manitoba
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1XB
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- CHU St. Justine
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
1968년부터 현재까지 참여 컨소시엄 센터에서 치료받은 SCID 또는 SCID 변종 진단을 받은 개인
설명
포함 기준:
계층 A, B 및 C(1부 - 후향적 연구)-
다음과 같은 중증 복합 면역 결핍증(SCID) 진단을 받은 개인:
--1968년부터 현재까지 이 컨소시엄에 참여하는 장소에서 치료를 받았고,
--RDCRN PIDTC-6901(ClinicalTrials.gov ID: NCT01186913).
- 현재 날짜 이전에 HCT/GT/ERT를 받은 피험자는 후향적 연구에 적합합니다. 최종 치료 전에 사망한 피험자의 등록 기준은 Strata A, B 및 C와 동일합니다.
계층 A, 전형적인 SCID:
다음 포함 기준을 충족하고 HCT를 받은 개인은 연구의 Stratum A에 등록할 수 있습니다.
- T 세포의 부재 또는 매우 낮은 수(CD3 T 세포 < 300/마이크로리터) 및 T 세포 기능이 없거나 매우 낮음(PHA(phytohemagglutinin) 또는 모계 세포에 대한 반응으로 측정됨) 현재의.
- 모체 세포가 존재하지만 환자가 정의된 매우 낮은 T 세포 기능 기준을 충족하지 않는 경우, 잠재적 피험자에 대해 지정된 검토자와 필요한 경우 전체 PID-SCID RP가 실험실 보고서를 검토하여 모체 세포 기능 기준을 결정합니다. 프로토콜 6902에 대한 생착이 충족되었습니다.
- PID-SCID RP의 평가를 위해 모체 생착 검사에 대한 실험실 보고서가 필요합니다.
B층, Leaky SCID, Omenn Syndrome, Reticular Dysgenesis:
다음 기준을 충족하는 개인은 연구의 Stratum B에 등록할 수 있습니다.
새는 SCID-
- 모체 림프구 검사를 받았으나 검출되지 않았으며,
다음 (a,b) 중 하나 또는 둘 다:
a) 정상 T 세포 기능의 하한치 < 50%(PHA에 대한 반응으로 측정됨) 또는 < CD3/CD28 항체에 대한 반응으로 측정된 정상 T 세포 기능 하한치의 < 50%, b) 부재 또는 < 30% 낮음 백신 접종 또는 노출 후 칸디다 및 파상풍 톡소이드 항원에 대한 정상적인 증식 반응의 한계,
그리고 다음 중 하나 이상(a~e):
- CD3 T 세포 수 감소,
- > CD3+ 또는 CD4 T 세포의 80%는 CD45RO+,
- 및/또는 CD3+ 또는 CD4+ T 세포의 >80%가 CD62L 음성이고,
- 및/또는 CD3+ 또는 CD4+ T 세포의 >50%가 HLA-DR을 발현합니다(4세 미만).
AND/OR는 올리고클로날 T 세포입니다. c) 남성에서 IL2RG의 저형 돌연변이, 또는 상염색체 SCID-유발 유전자에서 적어도 하나의 저형 돌연변이를 갖는 동형접합 저형 돌연변이 또는 복합 이형접합체.
d) 낮은 TREC 및/또는 CD4+/45RA+/CD31+ 또는 CD4+/45RA+/CD62L+ 세포의 비율이 정상 하한치 미만입니다.
e) 돌연변이 단백질의 손상된 활성을 뒷받침하는 시험관 내 기능 시험, 그러나 부재하지 않음,
- AND는 오멘 증후군의 기준을 충족하지 않습니다.
- AND는 SCID 유전자형도 존재하지 않는 한 알려진 선택적 림프구 손실, 운동실조-모세혈관확장증 또는 림프구감소증과 관련된 선천성 심장 결함이 없습니다.
전조 증후군(OS):
- 전신 피부 발진,
- 모체 생착 검사를 받았으나 검출되지 않음,
- 환자가 노출된 항원에 대한 T 세포 증식이 없거나 낮음(정상의 최대 30%).
- 항원에 대한 증식이 수행되지 않았지만 다음 10가지 지지 기준 중 적어도 4개(별표(*)로 표시된 항목 중 하나 이상)가 존재하는 경우 환자는 적격입니다: 간비대; 비장종대; 림프절병증; 상승된 IgE; 상승된 절대 호산구 수; *CD4+ T 세포의 >80%가 CD45RO+이고, *PHA로의 증식이 정상 하한의 <50% 감소하거나 SI<30; *혼합 백혈구 반응에서 증식 반응은 증분 cpm < 20% 또는 SI < 20으로 감소합니다. SCID 유발 유전자에 대한 저형 돌연변이; 낮은 TREC 및/또는 CD 4+/ RA+/CD31+ 백분율; 또는 정상 하한치 미만의 CD4+/RA+/CD62L+ 세포.
망상 이형성증(RD):
- T 세포의 부재 또는 매우 적은 수(CD3 T 세포 <300/마이크로리터),
- T 세포 기능이 없거나 매우 낮음(정상 하한의 <10%)(피토헤마글루티닌(PHA)에 대한 반응으로 측정됨,
- 중증 선천성 호중구 감소증(절대 호중구 수 <200/마이크로리터),
그리고 다음 중 하나 이상:
- 감각신경성 난청 및/또는 골수 검사에서 과립구형성의 부재 및/또는 유해한 AK2 돌연변이,
- 골수 검사에서 과립형성 부재; 아데닐레이트 키나아제 2(AK2) 유전자의 병원성 돌연변이가 확인되었습니다.
비-HCT 처리를 사용한 계층 C, SCID:
-다음 기준을 충족하고 PEG-ADA 또는 자가 변형 세포를 사용한 유전자 요법으로 치료받은 개인은 연구의 Stratum C(비 HCT 치료가 있는 SCID)에 등록할 수 있습니다-
- 이전에 흉선 이식으로 치료받은 모든 SCID 환자(HCT, PEG-ADA ERT 또는 유전자 요법으로 치료하려는 의도 포함).
계층 A, B 및 C(파트 2 - 단면 연구):
횡단면 연구에 대한 환자 포함 기준: 계층 A, B 및 C에 대한 적격성은 횡단면 연구의 모든 환자가 현재 생존하고 가장 최근 클래스로부터 최소 2년 후라는 점을 제외하고는 후향적 연구와 동일합니다. 치료의.
제외 기준:
파트 1 및 2 - 회고 및 단면 연구 -
- 1997년 이후 HIV 감염(p24 항원 또는 더 민감한) 또는 이차 면역결핍의 다른 원인을 배제하기 위한 적절한 검사 부족,
- 디조지 증후군의 존재,
뉴클레오시드 포스포릴라제 결핍, ZAP70 결핍, CD40 리간드 결핍, NEMO 결핍, XLP, 연골 모발 형성 부전 또는 모세혈관확장실조증과 같은 다른 PID를 가진 대부분의 환자는 위의 Stratum A, B 또는 C에 대한 포함 기준을 충족하지 않습니다. 그러나 위 중 하나가 있는 환자는 Stratum B에 대한 포함 기준을 충족할 수 있으며, 그렇다면 포함됩니다.
- MHC 클래스 I 및 MHC 클래스 II 항원 결핍증은 제외되며,
- SCID 또는 엽산 수송체 결핍, 심각한 아연 결핍, 트랜스코발라민 결핍과 같은 관련 장애를 모방하는 대사 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
지층 A -전형적인 SCID
이식을 받은 전형적인 중증 복합 면역결핍(SCID), 아데노신 데아미나제 결핍 ADA SCID 및 X-연관 SCID(XSCID)
|
|
지층 B - 비정형 SCID
이식을 받은 Leaky SCID, Omenn Syndrome, Reticular Dysgenesis
|
|
계층 C - SCID w/비HCT 치료
폴리에틸렌 글리콜 -아데노신 데아미나제 효소 대체 요법(PEG-ADA ERT) 또는 유전자 요법을 받은 SCID
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
후향적 연구 - 파트 1
기간: 1, 5, 10, 20, >20년
|
전반적인 생존
|
1, 5, 10, 20, >20년
|
|
단면 연구 - 파트 2
기간: 2~20년
|
완전한 면역 재구성
|
2~20년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
후향적 연구 1부
기간: 1년 ~ > 20년
|
면역 재구성 및 임상 결과
|
1년 ~ > 20년
|
|
후향적 연구 - 파트 1
기간: 3개월 ~ 20세 초과
|
생착
|
3개월 ~ 20세 초과
|
|
단면 연구 - 파트 2
기간: 2~20년
|
혈통별 키메라 현상의 현재 상태
|
2~20년
|
|
단면 연구 - 파트 2
기간: 2~20년
|
현재 건강 상태
|
2~20년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Elie Haddad, MD, PhD, University of Montréal, CHU Sainte-Justine
- 연구 의자: Richard J. O'Reilly, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Griffith LM, Cowan MJ, Kohn DB, Notarangelo LD, Puck JM, Schultz KR, Buckley RH, Eapen M, Kamani NR, O'Reilly RJ, Parkman R, Roifman CM, Sullivan KE, Filipovich AH, Fleisher TA, Shearer WT. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for primary immune deficiency diseases: current status and critical needs. J Allergy Clin Immunol. 2008 Dec;122(6):1087-96. doi: 10.1016/j.jaci.2008.09.045. Epub 2008 Nov 6.
- Pai SY, Logan BR, Griffith LM, Buckley RH, Parrott RE, Dvorak CC, Kapoor N, Hanson IC, Filipovich AH, Jyonouchi S, Sullivan KE, Small TN, Burroughs L, Skoda-Smith S, Haight AE, Grizzle A, Pulsipher MA, Chan KW, Fuleihan RL, Haddad E, Loechelt B, Aquino VM, Gillio A, Davis J, Knutsen A, Smith AR, Moore TB, Schroeder ML, Goldman FD, Connelly JA, Porteus MH, Xiang Q, Shearer WT, Fleisher TA, Kohn DB, Puck JM, Notarangelo LD, Cowan MJ, O'Reilly RJ. Transplantation outcomes for severe combined immunodeficiency, 2000-2009. N Engl J Med. 2014 Jul 31;371(5):434-46. doi: 10.1056/NEJMoa1401177.
- Shearer WT, Dunn E, Notarangelo LD, Dvorak CC, Puck JM, Logan BR, Griffith LM, Kohn DB, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Martinez CA, Buckley RH, Cowan MJ. Establishing diagnostic criteria for severe combined immunodeficiency disease (SCID), leaky SCID, and Omenn syndrome: the Primary Immune Deficiency Treatment Consortium experience. J Allergy Clin Immunol. 2014 Apr;133(4):1092-8. doi: 10.1016/j.jaci.2013.09.044. Epub 2013 Nov 28.
- Haddad E, Allakhverdi Z, Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD. Survey on retransplantation criteria for patients with severe combined immunodeficiency. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):597-9. doi: 10.1016/j.jaci.2013.10.022. Epub 2013 Dec 10. No abstract available.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Shearer WT, Burroughs LM, Torgerson TR, Decaluwe H, Haddad E; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) update. J Allergy Clin Immunol. 2016 Aug;138(2):375-85. doi: 10.1016/j.jaci.2016.01.051. Epub 2016 Apr 22.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Kohn DB, Puck JM, Pai SY, Ballard B, Bauer SC, Bleesing JJ, Boyle M, Brower A, Buckley RH, van der Burg M, Burroughs LM, Candotti F, Cant AJ, Chatila T, Cunningham-Rundles C, Dinauer MC, Dvorak CC, Filipovich AH, Fleisher TA, Bobby Gaspar H, Gungor T, Haddad E, Hovermale E, Huang F, Hurley A, Hurley M, Iyengar S, Kang EM, Logan BR, Long-Boyle JR, Malech HL, McGhee SA, Modell F, Modell V, Ochs HD, O'Reilly RJ, Parkman R, Rawlings DJ, Routes JM, Shearer WT, Small TN, Smith H, Sullivan KE, Szabolcs P, Thrasher A, Torgerson TR, Veys P, Weinberg K, Zuniga-Pflucker JC; workshop participants. Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) report. J Allergy Clin Immunol. 2014 Feb;133(2):335-47. doi: 10.1016/j.jaci.2013.07.052. Epub 2013 Oct 15.
- Dvorak CC, Cowan MJ, Logan BR, Notarangelo LD, Griffith LM, Puck JM, Kohn DB, Shearer WT, O'Reilly RJ, Fleisher TA, Pai SY, Hanson IC, Pulsipher MA, Fuleihan R, Filipovich A, Goldman F, Kapoor N, Small T, Smith A, Chan KW, Cuvelier G, Heimall J, Knutsen A, Loechelt B, Moore T, Buckley RH. The natural history of children with severe combined immunodeficiency: baseline features of the first fifty patients of the primary immune deficiency treatment consortium prospective study 6901. J Clin Immunol. 2013 Oct;33(7):1156-64. doi: 10.1007/s10875-013-9917-y. Epub 2013 Jul 2.
- Griffith LM, Cowan MJ, Notarangelo LD, Puck JM, Buckley RH, Candotti F, Conley ME, Fleisher TA, Gaspar HB, Kohn DB, Ochs HD, O'Reilly RJ, Rizzo JD, Roifman CM, Small TN, Shearer WT; Workshop Participants. Improving cellular therapy for primary immune deficiency diseases: recognition, diagnosis, and management. J Allergy Clin Immunol. 2009 Dec;124(6):1152-60.e12. doi: 10.1016/j.jaci.2009.10.022.
- Kohn DB, Hershfield MS, Puck JM, Aiuti A, Blincoe A, Gaspar HB, Notarangelo LD, Grunebaum E. Consensus approach for the management of severe combined immune deficiency caused by adenosine deaminase deficiency. J Allergy Clin Immunol. 2019 Mar;143(3):852-863. doi: 10.1016/j.jaci.2018.08.024. Epub 2018 Sep 5.
- Miggelbrink AM, Logan BR, Buckley RH, Parrott RE, Dvorak CC, Kapoor N, Abdel-Azim H, Prockop SE, Shyr D, Decaluwe H, Hanson IC, Gillio A, Davila Saldana BJ, Eibel H, Hopkins G, Walter JE, Whangbo JS, Kohn DB, Puck JM, Cowan MJ, Griffith LM, Haddad E, O'Reilly RJ, Notarangelo LD, Pai SY. B-cell differentiation and IL-21 response in IL2RG/JAK3 SCID patients after hematopoietic stem cell transplantation. Blood. 2018 Jun 28;131(26):2967-2977. doi: 10.1182/blood-2017-10-809822. Epub 2018 May 4.
- Haddad E, Logan BR, Griffith LM, Buckley RH, Parrott RE, Prockop SE, Small TN, Chaisson J, Dvorak CC, Murnane M, Kapoor N, Abdel-Azim H, Hanson IC, Martinez C, Bleesing JJH, Chandra S, Smith AR, Cavanaugh ME, Jyonouchi S, Sullivan KE, Burroughs L, Skoda-Smith S, Haight AE, Tumlin AG, Quigg TC, Taylor C, Davila Saldana BJ, Keller MD, Seroogy CM, Desantes KB, Petrovic A, Leiding JW, Shyr DC, Decaluwe H, Teira P, Gillio AP, Knutsen AP, Moore TB, Kletzel M, Craddock JA, Aquino V, Davis JH, Yu LC, Cuvelier GDE, Bednarski JJ, Goldman FD, Kang EM, Shereck E, Porteus MH, Connelly JA, Fleisher TA, Malech HL, Shearer WT, Szabolcs P, Thakar MS, Vander Lugt MT, Heimall J, Yin Z, Pulsipher MA, Pai SY, Kohn DB, Puck JM, Cowan MJ, O'Reilly RJ, Notarangelo LD. SCID genotype and 6-month posttransplant CD4 count predict survival and immune recovery. Blood. 2018 Oct 25;132(17):1737-1749. doi: 10.1182/blood-2018-03-840702. Epub 2018 Aug 28.
- Dvorak CC, Haddad E, Buckley RH, Cowan MJ, Logan B, Griffith LM, Kohn DB, Pai SY, Notarangelo L, Shearer W, Prockop S, Kapoor N, Heimall J, Chaudhury S, Shyr D, Chandra S, Cuvelier G, Moore T, Shenoy S, Goldman F, Smith AR, Sunkersett G, Vander Lugt M, Caywood E, Quigg T, Torgerson T, Chandrakasan S, Craddock J, Davila Saldana BJ, Gillio A, Shereck E, Aquino V, DeSantes K, Knutsen A, Thakar M, Yu L, Puck JM. The genetic landscape of severe combined immunodeficiency in the United States and Canada in the current era (2010-2018). J Allergy Clin Immunol. 2019 Jan;143(1):405-407. doi: 10.1016/j.jaci.2018.08.027. Epub 2018 Sep 5.
- Cuvelier GDE, Logan BR, Prockop SE, Buckley RH, Kuo CY, Griffith LM, Liu X, Yip A, Hershfield MS, Ayoub PG, Moore TB, Dorsey MJ, O'Reilly RJ, Kapoor N, Pai SY, Kapadia M, Ebens CL, Forbes Satter LR, Burroughs LM, Petrovic A, Chellapandian D, Heimall J, Shyr DC, Rayes A, Bednarski JJ, Chandra S, Chandrakasan S, Gillio AP, Madden L, Quigg TC, Caywood EH, Davila Saldana BJ, DeSantes K, Eissa H, Goldman FD, Rozmus J, Shah AJ, Vander Lugt MT, Thakar MS, Parrott RE, Martinez C, Leiding JW, Torgerson TR, Pulsipher MA, Notarangelo LD, Cowan MJ, Dvorak CC, Haddad E, Puck JM, Kohn DB. Outcomes following treatment for ADA-deficient severe combined immunodeficiency: a report from the PIDTC. Blood. 2022 Aug 18;140(7):685-705. doi: 10.1182/blood.2022016196.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 5월 15일
기본 완료 (예상)
2023년 8월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 4월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 4월 29일
처음 게시됨 (추정)
2011년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 11월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 9일
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DAIT RDCRN PIDTC-6902
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .