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윌슨 간경변증 환자에서 문맥정맥, 간동맥 또는 말초정맥을 통한 Invitro 확장 골수 유래 동종 중간엽 줄기세포 이식의 효능

2014년 12월 30일 업데이트: Murat Kantarcioglu

윌슨병은 구리 대사의 상염색체 열성 유전 유전 장애로, 신경계, 정신과 및 간 질환을 유발합니다. 13번째 염색체에 있는 ATP7B 유전자가 질병의 원인입니다. 간은 구리 대사에 중요한 역할을 합니다. 그것은 구리 축적의 주요 부위이며 담즙 분비는 구리 제거의 유일한 생리학적 방법입니다. 구리를 운반하는 세룰로플라스민의 생산 결함으로 인해 많은 양의 자유 구리가 몸 전체, 특히 간, 눈 및 뇌에 침전됩니다. 환자는 페니실라민, 트리엔틴 및 테트라민 디하이드로클로라이드와 같은 킬레이트제를 평생 사용하게 됩니다. 불행히도 이러한 약물은 과민 반응, 골수 억제, 자가 면역 질환 및 철적혈구 빈혈과 같은 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다. 윌슨병에서 이환율과 사망률을 초래하는 질병의 마지막 단계인 간경변증의 치료는 어렵습니다. 간이식은 여전히 ​​윌슨병의 간경변증 환자에게 가장 효과적인 치료법입니다. 그러나 간 이식에는 심각한 문제가 수반됩니다. 간 기증자 부족, 수술 중 및 수술 후 합병증, 이식 거부 및 높은 비용이 주요 문제입니다.

인체에는 스스로를 재생하고 다양한 범위의 특화된 세포 유형으로 분화할 수 있는 세포가 있습니다. 이것을 "줄기 세포"라고 합니다. 줄기 세포는 실험실에서 적절한 배지에서 특화된 세포로 분화될 수 있습니다. 최근에는 남성 기증자로부터 골수이식을 받은 여성에게서 Y염색체를 포함하는 간세포를 실증함으로써 간엽줄기세포의 간세포로의 분화 가능성이 입증되고 있다. 많은 실험실 연구에서 간 손상이 유도된 동물에 이식된 인간 골수 유래 중간엽 줄기 세포가 융합 없이 알부민 생산 간세포로 분화되는 것이 관찰되었습니다. 이들 연구에 의해, 중간엽 줄기세포는 간세포로의 분화 맥락에서 다른 골수 요소보다 더 강력하다는 것이 이해된다. 같은 목적으로 인간을 대상으로 한 연구는 많지 않지만 동물 실험을 뒷받침하는 결과가 나오고 있다. 중간엽 줄기세포는 면역성이 없습니다. 면역억제 약물 요법이 필요 없는 개인 간 동종 이식의 안전성과 타당성이 입증되었습니다. 이러한 방식으로 대사 결함을 수정했다는 증거도 일부 간행물에 나와 있습니다. 위에서 언급한 이유로 동종 중간엽 줄기세포 이식은 특히 유전성 대사 질환에 대한 유망한 치료 양식입니다. 이를 통해 건강한 유전적 구조를 가진 비면역 중간엽 줄기세포는 필요한 효소를 생산할 수 있고 손상된 조직에 다시 증식하여 임상적 개선에 기여할 것입니다.

이번 연구에서는 건강한 지원자의 골수에서 간엽줄기세포를 채취해 체외증식한 뒤 윌슨병 관련 간경변증 환자에게 kg당 100만 세포, 간동맥을 통해 5000만 세포, 말초 정맥을 통해 나머지 세포. 간 재생 가능, 섬유화율 감소, 환자의 건강 상태 개선, 세룰로플라스민 합성 증가, 구리 대사 장애 개선, 킬레이트제의 필요성 감소, 환자의 생활 수준 향상, 간 이식 대기 시간 연장을 목표로 합니다. 마지막으로 간 이식을 대체할 새로운 재생 치료 프로토콜을 확립하는 것을 목표로 합니다. 임상적 및 실험실적 개선을 관찰하기 위해 치료 전 및 치료 후 6개월에 간 생검의 조직병리학적 검사, 매월 생화학적 및 혈액학적 혈액 검사 및 주기적인 방사선 검사로 환자를 모니터링할 계획입니다. 이것은 세포 치료의 맥락에서 새로운 지평을 구성할 수 있는 희망적이고 전위적이며 정교한 연구입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 칠면조
      • Ankara, 칠면조, 06018
        • Department of Gastroenterology; Gulhane Military Medical Academy

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 임상적, 방사선학적 및 병리학적으로 입증된 간 증상을 동반한 윌슨병
  • 간암이 없는 환자
  • 공존하는 심각한 호흡기 및/또는 심혈관 질환 없음
  • 정보에 입각한 서면 동의로 연구 그룹 참여를 승인한 환자
  • 혈소판 수가 30.000/mm3 이상인 환자

제외 기준:

  • 신경정신과적 소견을 통한 윌슨병의 임상진단
  • 현재 알코올 소비
  • 급성 또는 만성 바이러스성 간염 감염 환자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 후 간 생검에서 이식된 중간엽 줄기세포의 간세포로의 분화
기간: 간엽줄기세포이식 6개월차 간생검
모든 환자는 성숙한 간세포를 유전적으로 결정하기 위해 이성에 속하는 골수 유래 중간엽 줄기세포를 이식받게 됩니다.
간엽줄기세포이식 6개월차 간생검

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Murat Kantarcioglu

협력자

Saglik Bilimleri Universitesi Gulhane Tip Fakultesi

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 4월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 6월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 6월 21일

처음 게시됨 (추정)

2011년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 12월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 12월 30일

마지막으로 확인됨

2014년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 110S153

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