전신 경화증 환자의 디지털 궤양 치료를 위한 Macitentan (DUAL-2)
2025년 1월 31일 업데이트: Actelion
전신 경화증과 관련된 허혈성 디지털 궤양 환자에서 마시텐탄의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중맹검, 다기관, 병렬 그룹 연구
DUAL-2 연구는 초기 고정된 16주 기간 1에 이어 가변 기간의 기간 2가 이어지는 다기관 이중 맹검 2기간 연구로 설계되었습니다. 기간 1을 완료한 모든 환자는 마지막 무작위 환자가 기간 1을 완료할 때까지 기간 2까지 원래의 무작위 치료를 계속합니다.
환자는 1:1:1 비율로 무작위 배정됩니다(마시텐탄 3mg:마시텐탄 10mg:위약).
1차 목적은 전신 경화증 및 진행성 손가락 궤양(DU) 환자의 새로운 손가락 궤양 수 감소에 대한 마시텐탄의 효과를 입증하는 것입니다.
기타 목표는 다음과 같습니다.
- 진행 중인 DU 질환이 있는 SSc 환자에서 16주차에 손 기능 및 DU 부담에 대한 마시텐탄의 효능 평가.
- 이들 환자에 대한 마시텐탄의 안전성 및 내약성 평가.
- 전체 치료 기간 동안 첫 번째 DU 합병증에 대한 제때 마시텐탄의 효능 평가.
연구 개요
상세 설명
재발성 디지털 궤양(DU)은 전신 경화증(SSc) 환자에서 혈관 질환의 징후이며, 이환율의 중요한 원인이며 이러한 환자의 기능 장애로 이어집니다.
이 연구에서 우리는 엔도텔린 수용체 길항제인 마시텐탄을 사용한 치료가 SSc 환자에서 새로운 디지털 궤양의 발생을 감소시키는지 여부를 조사하고 있습니다.
Macitentan은 매우 강력한 조직 표적 이중 엔도텔린 수용체 길항제입니다.
엔도텔린 작용의 완전한 차단을 통해 마시텐탄은 상승된 엔도텔린의 손상 효과로부터 조직을 보호할 것으로 기대됩니다.
이 요법은 전신 경화증의 치료에 대해 승인되지 않았지만 ERA의 사용은 DU와 같은 합병증을 유발하는 SSc에서 관찰되는 구조적 혈관 손상을 퇴치하는 매력적인 접근법입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
265
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11527
- General University Hospital LAIKO/A' Propaideftiki Pathology Clinic
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Thessaloniki, 그리스, 54636
- Euromedica - Kyanos Stavros
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Thessaloniki, 그리스, 54636
- General University Hospital AHEPA
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Cape Town, 남아프리카, 7925
- Groote Schuur Hospital, University of Cape Town
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Pretoria, 남아프리카, 0001
- Louis Pasteur Medical Centre
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Soweto, 남아프리카, 2013
- Chris Hani Baragwanath Hospital
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Amsterdam, 네덜란드, 1081
- VU University Medical Center
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GA Nijmegen, 네덜란드, 6525
- UMC St Radboud
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Auckland, 뉴질랜드, 1640
- Middlemore Hospital
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Dunedin, 뉴질랜드, 9054
- Dunedin Hospital
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Hamilton, 뉴질랜드, 3204
- Waikato Hospital
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North Shore, 뉴질랜드, 0620
- North Shore Hospital, STAR (Shore Trials and Research) Unit
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Wellington South, 뉴질랜드, 7902
- Wellington Hospital
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Bad Nauheim, 독일, 61231
- Kerckhoff-Klinik GmbH
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Dresden, 독일, 01307
- Universitätsklinikum der Technischen Universität Dresden
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Erlangen, 독일, 91054
- Hautklinik Universitatsklinikum Erlangen
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Mainz, 독일, 55131
- Department of Dermatology University Hospital Johannes Gutenberg
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Muchen, 독일, 80337
- Ludwig-Maximilian-Universität München Abteilung Dermatologie
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Muenchen, 독일, 80802
- Klinik und Poliklinik für Dermatologie und Allergologie am Biderstein des Klinikums rechts der Isar der Technischen Universität München
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Moscow, 러시아 연방, 115552
- State Institution, "Institute of Rheumatology of RAMS"
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Nizhniy Novgorod, 러시아 연방, 603005
- Municipal Treatment and Prevention Institution, "City Clinical Hospital #5"
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Voronezh, 러시아 연방, 394036
- State Educational Institution of High Professional Education "Voronezh State Medical Academy named after N.N.Burdenko of Roszdrav"
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Chihuahua, 멕시코, 31000
- Christus Muguerza del Parque Hospital
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Distrito Federal, 멕시코, 06700
- Clinica Diagnostico y Tratamiento de las Enfermedades Reumaticas
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Guadalajara, 멕시코, 44280
- Hospital Civil de Guadalajara - Fray Antonio Alacade Hospital No. 278
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Leon, 멕시코, 37000
- Hospital Aranda de la Parra Leon
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Madero, 멕시코, 07760
- Hospital Angeles Lindavista
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Mexico D.F., 멕시코, 14000
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubrian
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Jalisco
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Guadalajara, Jalisco, 멕시코, 44620
- Unidad de Investigacion en Enfermedades Cronico Degeneratives SC
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California
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford Univ. School of Medicine - Palo Alto VA Health Care System
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030-1310
- University of Connecticut Health Center - Division of Rheumatic Diseases
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20007
- Georgetown University
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Florida
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Ormond Beach, Florida, 미국, 32174
- Millennium Research
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Weston, Florida, 미국, 33331
- Cleveland Clinic Florida
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Zephyrhills, Florida, 미국, 33542
- Florida Medical Clinic-PA
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University - Feinberg School of Medicine Department of Rheumatology
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118-2394
- Boston University School of Medicine
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Lake Success, New York, 미국, 11042
- North Shore Long Island Jewish Health System - Div. of Rheumatology & Allergy-Clinical Immunology
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New York, New York, 미국, 10021
- The Hospital for Special Surgery
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Ohio
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Toledo, Ohio, 미국, 43614
- Ruppert Health Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The University of Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas - Houston Medical School
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Arthritis Northwest PLLC
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Brussels, 벨기에, 1200
- Clinique Universitaires Saint Luc
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Yvoir, 벨기에, 5530
- Cliniques Universitaires UCL Mont-Godinne
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Barcelona, 스페인, 08035
- HOSPITAL Universitario VALL D'HEBRON - Servicio Medicina Interna
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1280AEB
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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Buenos Aires, 아르헨티나, 4102
- Centro de Educacion Medica e Investigaciones Clinicas - CEMIC
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Caba, 아르헨티나, C1425DUH
- Sanatorio San Jose
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Cordoba, 아르헨티나, X5016KEH
- Hospital Privado Centro Medico de Cordoba S.A.
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Cordoba, 아르헨티나, X5004BAL
- Hospital Italiano de Cordoba
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Cork, 아일랜드, C1
- Cork University Hospital
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Dublin, 아일랜드, 2
- Beaumont Hospital
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Dublin, 아일랜드, 4
- St. Vincents University Hospital
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Limerick, 아일랜드
- Mid-Western Regional Hospital
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Bath, 영국, BA1 1RL
- Royal National Hospital
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Addenbrooke's Hospital - University of Cambridge School of Clinical Medicine
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Liverpool, 영국, L9 7AL
- University Hospital Aintree - Rheumatology Department
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London, 영국, NW3 2PF
- Royal Free & University College Medical School
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Manchester, 영국, M13 9PT
- University of Manchester School of Translational Medicine Musculoskeletal Research Group
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Scotland, 영국, DD1 9SY
- Ninewells Hospital & Medical School
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Torbay, 영국, TQ2 7AA
- Torbay Hospital
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Donetsk, 우크라이나, 83059
- Municipal Healthcare Institution "Donetsk Regional Clinical Hospital of Occupational Diseases"
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Kyiv, 우크라이나, 03151
- National scientific centre "Institute of Cardiology named after M. Strazheska"
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Simferopol, 우크라이나, 95017
- Crimean Republican Institution 'Clinical territorial medical union 'University Clinic
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Vinnytsia, 우크라이나, 21018
- Vinnytsia Regional Clinical Hospital named after M. Pyrogov
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Vinnytsya, 우크라이나, 21029
- Scientific and Research Institute of Handicapped Rehabilitation of Vinnitsa National Medical University named after M. Pirogova
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Tel-Hashomer, 이스라엘, 52621
- Sheba Medical Center
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Zerifin, 이스라엘, 70300
- Asaf Harofe Medical Center
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Beijing, 중국, 100032
- Peking Union Medical College Hospital
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Guangzhou, 중국, 510080
- Guangdong General Hospital
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Shanghai, 중국, 200001
- Renji Hospital, Shanghai Jiaotong University
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Xi'an, 중국, 710032
- First Affiliated Hospital of the Forth Military University
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Adana, 칠면조, 01330
- Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi ROMATOLOJİ BİLİM DALI
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Izmir, 칠면조, 35340
- Dokuz Eylul Universitesi Tip Fakultesi Romatoloji Bilim Dali
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Bogota, 콜롬비아
- Centro Integral de Reumatologia y Inmunologia CIREI SAS
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Bogota, 콜롬비아
- Fundacion Instituto du Reumatologia Fernando Chalem
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Antioquia
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Medellin, Antioquia, 콜롬비아
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Lisboa, 포르투갈, 1050-034
- Instituto Portugues de Reumatologia
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Poznań, 폴란드, 61-397
- Prywatna Praktyka Lekarska Prof. UM dr hab. med. Paweł Hrycaj
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Szczecin, 폴란드, 71-752
- SPSK Nr 1 PUM Szczecin
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Warszawa, 폴란드, 02-653
- REUMATIKA - Centrum Reumatologii NZOZ
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Warszawa, 폴란드, 04-141
- Wojskowy Instytut Medyczny CSK MON
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Wrocław, 폴란드, 50-368
- SPSK Nr 1 Wrocław
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San Juan, 푸에르토 리코, 00918
- University of Puerto Rico
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 18세 이상의 환자
- 가임 여성은 두 가지 신뢰할 수 있는 피임법을 사용해야 합니다.
- American College of Rheumatology(ACR)의 분류 기준에 따른 SSc의 진단
- 기준선에서 적어도 하나의 눈에 보이는 활성 허혈성 DU
- 적어도 하나의 추가 최근 활동성 허혈 디지털 궤양의 병력
제외 기준 :
- SSc 이외의 조건으로 인한 DU
- 증후성 폐동맥 고혈압(PAH)
- 체질량 지수(BMI) < 18kg/m^2
- 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 1.5 x 정상 상한치(ULN)
- 헤모글로빈 < 정상 범위 하한의 75%
- 수축기 혈압 < 95mmHg 또는 이완기 혈압 < 50mmHg
- 심한 흡수 장애; 심각한 장기 부전(예: 폐, 신장) 또는 생명을 위협하는 상태
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 본 연구 기간 동안 모유 수유를 계획 중인 여성
- 물질 또는 알코올 남용 또는 의존, 또는 모든 수준의 담배 사용
- 포스포디에스테라제-5(PDE5) 억제제로 치료
- 스크리닝 전 3개월 미만 동안 치료를 받았거나 이 기간 동안 치료가 안정적이지 않은 스타틴 환자
- 스크리닝 전 2주 미만 동안 치료를 받았거나 이 기간 동안 치료가 안정적이지 않은 혈관확장제를 복용 중인 환자
- 3개월 이내에 프로스타노이드로 치료
- 스크리닝 전 3개월 미만 동안 존재하거나 스크리닝 전 적어도 1개월 동안 치료가 안정적이지 않은 경우 질병 조절제로 치료
- 경구 코르티코스테로이드로 치료(> 10mg/일의 프레드니손 또는 동등물).
- 3개월 이내에 엔도텔린 수용체 길항제(ERA)로 치료
- 4주 이내에 감염된 DU를 치료하기 위한 전신 항생제
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 마시텐탄 3mg
경구용 마시텐탄 3 mg, 1일 1회
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Macitentan 3mg 정제 1일 1회
다른 이름들:
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활성 비교기: 마시텐탄 10mg
경구용 마시텐탄 10 mg, 1일 1회
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마시텐탄 10mg 1일 1회
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
경구 위약, 1일 1회
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마시텐탄 정제와 일치하는 위약 정제, 1일 1회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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16주차까지 새로운 디지털 궤양(DU) 발생률
기간: 16주까지의 기준선
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스크리닝 방문을 시작으로 각 방문에서 DU를 평가했습니다.
근위 지절간 관절(PIP)의 원위(디지털 팁을 포함하여 손의 등쪽 및 손바닥 표면 모두)의 DU만 기록되었습니다.
각 DU의 위치가 기록되었습니다.
각 후속 방문에서 각각의 새로운 DU의 위치가 기록되었습니다.
방문 사이에 발생하고 치유되었으며 환자가 보고한 DU는 새로운 DU로 기록되지 않았습니다.
평가는 경험이 풍부한 의사 또는 전신 경화증(SSc)의 DU 평가에 대한 전문 지식을 갖춘 숙련된 평가자가 수행했습니다.
주어진 환자의 경우 가능할 때마다 방문할 때마다 동일한 평가자가 DU를 평가했습니다.
이전에 치유된 궤양 위에 발생한 모든 DU는 새로운 DU로 기록되었습니다.
발생률은 관찰 16주에 대해 조정되므로 새로운 DU 수/총 관찰 일수로 계산됩니다.
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16주까지의 기준선
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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16주차까지 새로운 DU가 없는 참가자 비율
기간: 16주까지의 기준선
|
스크리닝 방문을 시작으로 각 방문에서 DU를 평가했습니다.
근위 지절간 관절(PIP)의 원위(디지털 팁을 포함하여 손의 등쪽 및 손바닥 표면 모두)의 DU만 기록되었습니다.
각 DU의 위치가 기록되었습니다.
각 후속 방문에서 각각의 새로운 DU의 위치가 기록되었습니다.
방문 사이에 발생하고 치유되었으며 환자가 보고한 DU는 새로운 DU로 기록되지 않았습니다.
평가는 경험이 풍부한 의사 또는 전신 경화증(SSc)의 DU 평가에 대한 전문 지식을 갖춘 숙련된 평가자가 수행했습니다.
주어진 환자의 경우 가능할 때마다 방문할 때마다 동일한 평가자가 DU를 평가했습니다.
이전에 치유된 궤양 위에 발생한 모든 DU는 새로운 DU로 기록되었습니다.
16주차에 새로운 DU가 없는 환자의 수는 이월된 마지막 관찰 방법을 사용하여 귀속됩니다.
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16주까지의 기준선
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하나 이상의 DU 합병증이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 95주
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DU 합병증은 다음 중 하나로 정의되었습니다. DU 악화로 인한 결과: 입원을 필요로 하는 중대한 허혈성 위기; 괴저, (자동)절단; 보수경영 실패; 외과적 및 화학적 교감신경절제술, 혈관 재건술 또는 손 SSc 징후 관리에 있어 계획되지 않은 수술; 비경구 프로스타노이드 사용; 엔도텔린-수용체 길항제의 사용; 클래스 II, III 또는 IV 마약 또는 기준선과 비교하여 기존 용량의 > 50% 증가; DU로 인한 감염 치료를 위한 전신 항생제의 시작. |
최대 95주
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손 기능 건강 평가 설문지의 변화 - 장애 지수(HAQ-DI) 손 구성 요소 기준선에서 16주까지
기간: 16주까지의 기준선
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HAQ-DI는 상지의 미세 움직임, 하지의 운동 활동, 상지와 하지의 움직임에 대한 기능적 능력을 평가합니다.
기능 장애의 8개 영역(옷입기 및 몸단장, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 뻗기, 쥐기 및 기타 일상 활동)을 다루는 경피증 건강 평가 설문지에서 응답을 추출했습니다.
각 영역에 대해 0-3 범위의 평균 점수를 계산하고 합산된 영역 점수를 영역 수로 나누어 종합 점수를 계산했습니다.
종합 점수는 0(기능 장애 없음)에서 3(최대 기능 장애)으로 해석되었습니다.
손 기능은 4가지 영역(옷입기 및 몸단장, 쥐기, 위생 및 식사)의 조합을 사용하여 평가되었습니다.
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16주까지의 기준선
|
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건강 평가 설문지 - 기준선에서 16주차까지의 장애 지수(HAQ-DI) 전체 점수
기간: 16주까지의 기준선
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HAQ-DI는 상지의 미세 움직임, 하지의 운동 활동, 상지와 하지의 움직임에 대한 기능적 능력을 평가합니다.
기능 장애의 8개 영역(옷입기 및 몸단장, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 뻗기, 쥐기 및 기타 일상 활동)을 다루는 경피증 건강 평가 설문지에서 응답을 추출했습니다.
각 영역에 대해 0-3 범위의 평균 점수를 계산하고 합산된 영역 점수를 영역 수로 나누어 종합 점수를 계산했습니다.
종합 점수는 0(기능 장애 없음)에서 3(최대 기능 장애)으로 해석되었습니다.
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16주까지의 기준선
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손 기능의 변화 - 전신 경화증의 손 장애 - 기준선에서 16주까지 디지털 궤양(HDISS-DU) 점수
기간: 16주까지의 기준선
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환자는 지난 7일 동안 DU의 영향을 받은 손의 사용에 대한 24개의 질문에 0(어려움 없이 예)에서 5(불가능)까지의 6점 척도에 답하도록 요청받았습니다.
HDISS-DU 점수는 유효한 비결측 항목의 산술 평균입니다.
점수는 1(활동 완료 능력이 더 좋음)에서 6(활동 완료 능력이 가장 나쁨)으로 해석됩니다.
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16주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 2월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 2월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2011년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 31일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AC-055C302
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마시텐탄 3mg에 대한 임상 시험
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiSobi, Inc.모병
-
Albireo완전한원발성 담즙성 간경변증 | 알라질 증후군 | 진행성 가족성 간내 담즙정체 | 희귀 담즙정체성 간 질환영국
-
Signe TorekovKarolinska Institutet; Rigshospitalet, Denmark; University of Leeds; Holbaek Sygehus완전한
-
Nano PharmaSolutions AustraliaCMAX Clinical Research Pty Limited; Beyond Drug Development완전한NT-301 비강 스프레이의 내약성 | NT-301 비강 스프레이의 약동학 | NT-301 비강 스프레이의 안전성 | NT-301 비강 스프레이 장치의 성능호주
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Syndeio Biosciences, IncDr. Vince Clinical Research모집하지 않고 적극적으로
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China-Japan Friendship Hospital모병