(rAAV2-VMD2-hMERTK)의 망막하 주사 시험
2022년 1월 25일 업데이트: King Khaled Eye Specialist Hospital
MERTK 돌연변이로 인한 망막 질환 환자에게 재조합 아데노 관련 바이러스(rAAV2-VMD2-hMERTK) 유전자 벡터의 안구 망막하 주사의 1상 시험
이 연구는 MERTK 관련 색소성 망막염(RP) 환자에서 rAAV2-VMD2-hMERTK의 망막하 투여를 통한 유전자 전달의 안전성을 평가하기 위한 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 1상 공개 라벨, 용량 증량 시험에서 각 환자의 한쪽 눈(5명의 대상자 중 더 나빠 보이는 눈)은 망막하 rAAV2-VMD2-hMERTK의 황반하 주사를 받게 됩니다.
환자는 주사 후 10일 동안 그리고 그 후 30, 60, 90, 180, 270, 365, 540 및 730일 동안 매일 추적될 것입니다.
데이터는 (1) 연구 및 동료 눈 모두에서 가장 잘 교정된 VA, 안압, 색 안저 사진, 황반 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영 및 전체 필드 자극 역치 테스트(FST)를 포함하는 전체 안과 검사; (2) CBC, 간 및 신장 기능 검사, 응고 프로필, 소변 분석, AAV 항체 역가, 말초 혈액 PCR 및 ASR 측정을 포함한 전신 안전성 데이터; 및 (3) 안과적 또는 전신적 부작용 목록.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Riyadh, 사우디 아라비아, 11462
- King Khaled Eye Specialist Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- MERTK 관련 망막 질환;
- VA: 더 나쁜 눈에서 20/100 이하
- 시각 및 망막 기능 검사 수행 능력;
- 완전한 신체 검사 및 치료 전 평가에서 수행된 혈액학 및 화학 연구를 기반으로 양호한 일반 건강;
- 연구 절차를 준수하는 능력
제외 기준:
- 계획된 수술을 배제하거나 연구 종점 또는 수술 합병증의 해석을 방해하는 기존 눈 상태(예: 녹내장, 각막 또는 수정체 혼탁)
- 유전자 전달, 안과 수술 또는 수술 전후 기간에 사용하기로 계획된 약물에 대한 알려진 민감성 또는 알레르기를 방해하는 복잡한 전신 질환(예: 면역억제를 유발하는 의학적 상태)
- 연구 제제 투여 전 7일 이내에 응고를 변경할 수 있는 항혈소판제의 사용;
- 면역억제제 사용;
- 임신 또는 모유 수유
- 제제 투여 후 1년 동안 효과적인 피임법 및 제제 투여 후 3개월 동안 장벽 피임법을 사용하지 않으려는 가임기 개인(남성 및 여성);
- 연구 과정 동안 피험자가 후속 검사를 완료하는 것을 방해하고 연구자의 의견으로 피험자를 연구에 부적합하게 만드는 기타 모든 상태.
- 현재 또는 최근(지난 30일 이내 또는 약물의 반감기 10일 이내) 조사 대상 물질 또는 치료법과 관련된 기타 연구 프로토콜 참여.
- 최근(지난 6개월 이내) 조사용 생물학적 치료제를 수령했습니다. 피험자는 성별, 인종 또는 민족에 따라 제외되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RAAV2-VMD2-hMERTK재조합 아데노 관련 바이러스의 망막하 주사
RAAV2-VMD2-hMERTKRecombinant Adeno-Associated Virus를 사용하여 유전자 요법의 망막하 주사를 받는 6명의 환자의 단일 팔.
각 환자는 한쪽 눈에 주사를 맞았습니다.
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이 연구는 MERTK 돌연변이로 인한 색소성 망막염 환자에서 rAAV2-VMD2-hMERTK의 망막하 투여에 대한 오픈 라벨, 용량 증량, 1상 임상 시험입니다.
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간섭 없음: 간섭 없는 동료의 눈
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전신 및 안구 안전
기간: 2 년
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상세한 병력 및 신체 검사를 베이스라인 방문 및 각각의 주사 후 프로토콜 방문에서 얻어 전신 부작용을 검색하였다. 심전도, 흉부 X-레이, 전체 혈구 수 및 감별, 프로트롬빈 시간 및 INR, 부분 트롬보플라스틴 시간, 혈청 전해질, 간 및 신장 기능을 포함한 전체 혈청 화학, 요검사; AAV2 캡시드 성분 및 항원 특이적 반응성(ASR) 분석에 대한 혈청 항체 역가; 벡터 퍼짐을 검출하기 위한 DNA PCR에 의한 혈액 분석. 1) 각막 이상, 구심성 동공 결손, 안구 염증, 백내장 및 안압 변화; 2) 안저 사진에 기초한 망막 변화; 3) 환자 고정이 허용될 때 중앙 황반(CMT) 및 중앙 중심와 두께(CFT) 측정에서 황반 SD-OCT 변화, 및 4) 임의의 망막 독성을 검출하기 위한 전체 필드 자극 역치(FST). |
2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시력 측정
기간: 2년 ~ 5년
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응시자는 매우 심각한 기능 상실을 보일 수 있지만 ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 차트를 사용하여 가장 잘 교정된 시력을 측정하려고 시도했으며 측정값은 차트의 각 줄에서 읽은 문자 수로 기록되었습니다( 당뇨병성 망막병증 연구 연구 그룹 1985).
환자가 첫 번째 줄의 세 글자 이상을 올바르게 읽을 수 없는 경우 차트 거리는 첫 번째 줄을 올바르게 읽거나 최단 거리인 0.5m에 도달할 때까지 표준 4m에서 점진적으로 절반으로 줄였습니다.
차트의 글자를 읽을 수 없는 환자는 빛 지각에 대해 테스트를 받았고, 빛을 지각한 경우 <20/6400에 해당하는 시력 점수가 할당되었습니다.
기준선 및 각 프로토콜 후속 방문에서 측정을 수행했습니다.
읽을 수 있는 환자의 개선은 5글자의 이득으로 정의되었으며, LP 시력을 가진 환자는 손 동작만 보기 시작했습니다.
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2년 ~ 5년
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전체 필드 자극 임계값 테스트(FST).
기간: 2 년
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FST(Full-field Stimulus Threshold Testing)는 시각 감각을 유발하는 플래시의 최저 휘도를 추정하여 전체 시야의 감도를 측정합니다.
FST 측정은 연구와 동료 눈에서 2년에 걸쳐 기준선과 프로토콜 방문을 통해 수행되었으며 FST 결과의 변화를 분석했습니다.
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2 년
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OCT(Optical Coherence Tomography)의 중심와 두께(CFT).
기간: 2 년
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중심와 두께(CFT) 측정은 연구 및 동료 눈(가능할 때마다)에서 2년에 걸쳐 기준선 및 프로토콜 방문 전체에서 수행되었으며 CFT 값의 변화를 분석했습니다.
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2 년
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OCT(Optical Coherence Tomography)의 중앙 황반 두께(CMT).
기간: 2 년
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중앙 황반 두께(CMT) 측정은 기준선에서 수행되었고 연구 및 동료 눈(가능한 경우)에서 2년에 걸쳐 프로토콜 방문을 통해 수행되었으며 CMT 값의 변화가 분석되었습니다.
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Fowzan S Alkuraya, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 8월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2019년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 11월 29일
처음 게시됨 (추정)
2011년 11월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 1월 25일
마지막으로 확인됨
2022년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .