Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkouška subretinální injekce (rAAV2-VMD2-hMERTK)

25. ledna 2022 aktualizováno: King Khaled Eye Specialist Hospital

Fáze I studie oční subretinální injekce genového vektoru rekombinantního adeno-asociovaného viru (rAAV2-VMD2-hMERTK) pacientům s onemocněním sítnice v důsledku mutací MERTK

Tato studie měla posoudit bezpečnost genového přenosu prostřednictvím subretinálního podávání rAAV2-VMD2-hMERTK u subjektů s MERTK-asociovanou retinitis pigmentosa (RP).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této fázi I otevřené studie s eskalací dávky dostane jedno oko každého pacienta (hůře vidící oko u pěti subjektů) submakulární injekci subretinálního rAAV2-VMD2-hMERTK. Pacienti budou sledováni denně po dobu 10 dnů a poté 30, 60, 90, 180, 270, 365, 540 a 730 dnů po injekci. Údaje budou shromažďovány při (1) úplném oftalmologickém vyšetření včetně nejlépe korigovaného ZO, nitroočního tlaku, barevných fotografií očního pozadí, optické koherentní tomografie makulární spektrální domény a testu prahu stimulace v plném poli (FST) jak ve studii, tak u ostatních očí; (2) údaje o systémové bezpečnosti včetně CBC, jaterních a ledvinových funkčních testů, koagulačních profilů, analýzy moči, titrů protilátek AAV, měření PCR periferní krve a ASR; a (3) seznam oftalmologických nebo systémových nežádoucích účinků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11462
        • King Khaled Eye Specialist Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • onemocnění sítnice spojené s MERTK;
  • VA: 20/100 nebo méně v horším oku
  • Schopnost provádět testy zrakové funkce a funkce sítnice;
  • Dobrý celkový zdravotní stav na základě kompletního fyzikálního vyšetření a hematologických a chemických studií provedených při hodnocení před léčbou;
  • Schopnost dodržovat výzkumné postupy;

Kritéria vyloučení:

  • Preexistující oční stavy, které by vylučovaly plánovanou operaci nebo interferovaly s interpretací sledovaných parametrů studie nebo chirurgických komplikací (například glaukom, zákal rohovky nebo čočky);
  • Komplikující systémová onemocnění (jako jsou zdravotní stavy způsobující imunosupresi), které by bránily přenosu genu, oční operaci nebo známé citlivosti nebo alergii na léky plánované pro použití v perioperačním období;
  • Použití protidestičkových látek, které mohou změnit koagulaci během 7 dnů před podáním studijní látky;
  • Užívání imunosupresivních léků;
  • Těhotenství nebo kojení;
  • Jedinci (muži a ženy) ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni používat účinnou antikoncepci po dobu 1 roku po podání přípravku a bariérovou antikoncepci po dobu 3 měsíců po podání přípravku;
  • Jakákoli jiná podmínka, která by subjektu bránila v dokončení navazujících vyšetření v průběhu studie a která podle názoru zkoušejícího činí subjekt nevhodným pro studii.
  • Současná nebo nedávná (v posledních 30 dnech nebo 10 poločasech užívání drogy) účast na jakémkoli jiném výzkumném protokolu zahrnujícím zkoumaná činidla nebo terapie.
  • Nedávné (během posledních 6 měsíců) obdržení zkoumaného biologického terapeutického činidla. Subjekty nebudou vyloučeny na základě jejich pohlaví, rasy nebo etnického původu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Subretinální injekce rAAV2-VMD2-hMERTKRekombinantního adeno-asociovaného viru
Jedno rameno 6 pacientů podstupujících subretinální injekci genové terapie pomocí rAAV2-VMD2-hMERTKRekombinantního adeno-asociovaného viru. Každý pacient dostal injekci do jednoho oka.
Biologický: Subretinální podávání rAAV2-VMD2-hMERTKRekombinantního adeno-asociovaného viru
Studie je otevřená klinická studie fáze I s eskalací dávky subretinálního podávání rAAV2-VMD2-hMERTK u pacientů s retinitis pigmentosa v důsledku mutace MERTK.
Žádný zásah: druhé oko bez zásahu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Systémová a oční bezpečnost
Časové okno: 2 roky

Podrobná anamnéza a fyzikální vyšetření byly získány při základní návštěvě a každé návštěvě protokolu po injekci při hledání systémových nežádoucích účinků. Zahrnuty byly elektrokardiogram, rentgen hrudníku, kompletní krevní obraz a diferenciál, protrombinový čas & INR, parciální tromboplastinový čas, sérové ​​elektrolyty, kompletní sérová chemie včetně jaterních a renálních funkcí, analýza moči; titry sérových protilátek k AAV2 kapsidovým složkám a testy antigen-specifické reaktivity (ASR); analýza krve pomocí DNA PCR k detekci šíření vektoru.

Změny monitorované oční bezpečností oproti výchozímu stavu zahrnovaly 1) abnormality rohovky, aferentní pupilární defekt, nitrooční zánět, kataraktu a změny nitroočního tlaku; 2) změny sítnice na základě fotografií očního pozadí; 3) Makulární SD-OCT změny v měření centrální makuly (CMT) a centrální foveální tloušťky (CFT), když to fixace pacienta umožňovala, a 4) prahové hodnoty stimulace plného pole (FST) k detekci jakékoli retinální toxicity.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Měření zrakové ostrosti
Časové okno: 2 roky a až 5 let
Přestože kandidáti mohou mít velmi závažnou ztrátu funkce, byl učiněn pokus změřit nejlépe korigovanou zrakovou ostrost pomocí tabulek Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) a měření byla zaznamenána jako počet přečtených písmen na každém řádku tabulky ( Diabetic Retinopathy Study Research Group 1985). Pokud pacient nebyl schopen správně přečíst alespoň tři písmena prvního řádku, vzdálenost grafu se postupně zkracovala na polovinu ze standardních 4 m, dokud nebyl buď první řádek správně přečten, nebo nebyla dosažena nejkratší vzdálenost 0,5 m. Pacienti, kteří nebyli schopni přečíst žádná písmena na grafu, byli testováni na vnímání světla, a pokud vnímali světlo, byl jim přiřazen ekvivalent skóre ostrosti <20/6400. Měření byla provedena na začátku a při každé následné návštěvě protokolu. Zlepšení u pacientů, kteří uměli číst, bylo definováno jako zisk o 5 písmen au pacientů s LP viděním pouze tím, že začali vidět pohyb ruky.
2 roky a až 5 let
Full-field Stimulus Threshold Testing (FST).
Časové okno: 2 roky
Testování prahu stimulace v plném poli (FST) měří citlivost celého zorného pole odhadem nejnižší svítivosti záblesku, který vyvolává vizuální vjem. Měření FST byla prováděna na začátku a během protokolárních návštěv po dobu dvou let ve studii a u ostatních očí a byly analyzovány změny ve výsledcích FST.
2 roky
Centrální foveální tloušťka (CFT) na optické koherenční tomografii (OCT).
Časové okno: 2 roky
Měření centrální foveální tloušťky (CFT) bylo prováděno na začátku a během protokolárních návštěv po dobu dvou let ve studii a na ostatních očích (kdykoli to bylo možné) a byly analyzovány změny hodnot CFT.
2 roky
Centrální tloušťka makuly (CMT) na optické koherentní tomografii (OCT).
Časové okno: 2 roky
Měření centrální makulární tloušťky (CMT) bylo prováděno na začátku a během protokolárních návštěv po dobu dvou let ve studii a u ostatních očí (kdykoli to bylo možné) a byly analyzovány změny hodnot CMT.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

King Khaled Eye Specialist Hospital

Spolupracovníci

King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Fowzan S Alkuraya, MD, King Faisal Specialist Hospital & Research Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. listopadu 2011

První zveřejněno (Odhad)

30. listopadu 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. ledna 2022

Naposledy ověřeno

1. ledna 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0916-P

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mozambique

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit