레버 선천성 흑암시 또는 색소성 망막염 피험자에서 QLT091001의 반복 치료(연구 RET IRD 01의 확장)
2014년 7월 25일 업데이트: QLT Inc.
망막 색소 상피 65 단백질(RPE65) 또는 레시틴의 유전적 결핍으로 인한 레버 선천성 흑암시(LCA) 또는 색소성 망막염(RP) 환자의 안전성 및 시력 결과에 대한 경구용 QLT091001의 반복 치료 효과를 평가하기 위한 공개 라벨 연구 : 레티놀 아실트랜스퍼라제(LRAT)(연구 RET IRD 01의 확장)
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 연구 RET IRD 01에서 이전에 QLT091001의 단일 7일 과정으로 치료받은 피험자에서 7일 동안 매일 1회 투여된 최대 3개의 추가 경구 QLT091001 과정의 안전성을 평가하기 위해
- 7일 동안 1일 1회 투여되는 경구용 QLT091001의 최대 3개 추가 코스가 시각 기능을 유지 또는 개선할 수 있는지 여부를 평가합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드
- The Rotterdam Eye Hospital
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Tubingen, 독일
- Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60608
- The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
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London, 영국, EC1 V2PD
- Moorefield Eye Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- QLT091001의 7일 치료 과정을 받고 연구 RET IRD 01에서 30일차 방문을 완료한 RPE65 또는 LRAT 결핍으로 인한 LCA 또는 RP가 있는 피험자
연구 RET IRD 01에서 7일 치료 과정 시작 후 최소 1개월 후에 다음 기준 중 하나를 충족하는 피험자:
- GVF 증가 없음(적어도 한쪽 눈에서): 후속 GVF가 기준선에서 ≤20% 증가했거나
- GVF 감소(적어도 한쪽 눈에서): 후속 GVF가 이전 최고 반응보다 20% 이상 감소하거나
- 시각 기능의 다른 매개변수(예: 색각의 변화 또는 저조도에 대한 적응의 주관적 보고)에서 회귀 또는 반응 부족을 기반으로 독립 DSMB 및 스폰서와 협의하여 조사자의 재량에 따라 재치료를 위한 합당한 후보로 간주됩니다. 빛) 그러나 연구 참여를 위한 다른(GVF) 기준을 충족하지 않는 사람
제외 기준:
- 스크리닝에서 임의의 임상적으로 중요한 비정상적인 신체 소견이 있는 피험자.
- 0일의 6개월 이내에 처방 또는 연구용 경구 레티노이드 약물(예: Accutane,® Soriatane®)을 복용한 피험자와 이전 경구 레티노이드 약물을 용납하지 않은 피험자는 마지막 노출 시간에 관계없이 제외됩니다.
- 간부전, 조절되지 않는 갑상선 질환, 레티노이드에 대한 과민증 또는 비타민A 과다증이 있는 피험자
- 스크리닝 60일 이내에 10,000IU 이상의 비타민 A를 함유한 보충제를 섭취한 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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시야
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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안전성은 다음을 평가하여 평가합니다: 유해 사례, 임상 실험실 테스트, ECG 및 바이탈 사인
기간: 12 개월
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Sushanta Mallick, QLT Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 1월 30일
처음 게시됨 (추정)
2012년 1월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 7월 25일
마지막으로 확인됨
2014년 7월 1일
추가 정보
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