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Tratamientos repetidos de QLT091001 en sujetos con amaurosis congénita de Leber o retinosis pigmentaria (extensión del estudio RET IRD 01)

25 de julio de 2014 actualizado por: QLT Inc.

Un estudio abierto para evaluar los efectos de tratamientos repetidos de QLT091001 oral sobre la seguridad y el resultado de la visión en sujetos con amaurosis congénita de Leber (LCA) o retinosis pigmentaria (RP) debido a deficiencias hereditarias de proteína 65 del epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina : Retinol Aciltransferasa (LRAT) (Extensión del Estudio RET IRD 01)

El propósito de este estudio es:

  • Para evaluar la seguridad de hasta 3 cursos adicionales de QLT091001 oral administrados una vez al día durante 7 días en sujetos tratados previamente con un solo curso de 7 días de QLT091001 en el Estudio RET IRD 01
  • Evaluar si hasta 3 cursos adicionales de QLT091001 oral administrados una vez al día durante 7 días pueden mantener o mejorar la función visual.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Tubingen, Alemania
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Sujetos con LCA o RP debido a deficiencia de RPE65 o LRAT que recibieron un ciclo de tratamiento de 7 días de QLT091001 y completaron la visita del día 30 en el estudio RET IRD 01

  • Sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios al menos 1 mes después del inicio del curso de tratamiento de 7 días en el estudio RET IRD 01:

    • sin aumento de la FVG (en al menos 1 ojo): la FVG de seguimiento aumentó ≤20 % desde el inicio o
    • disminución de la FVG (en al menos 1 ojo): la FVG de seguimiento disminuyó por debajo de la respuesta previa más alta en ˃20 % o
    • Considerado un candidato razonable para el retratamiento, según el criterio del investigador, en consulta con el DSMB independiente y el patrocinador, en función de la regresión o falta de respuesta en otros parámetros de la función visual (p. ej., informes subjetivos de cambios en la visión del color o adaptación a baja ligero) pero que no cumplen con otros criterios (GVF) para ingresar al estudio

Criterio de exclusión:

  • Sujetos con cualquier hallazgo físico anormal clínicamente importante en la selección.
  • Los sujetos que hayan tomado cualquier medicamento con retinoides orales recetados o en investigación (p. ej., Accutane®, Soriatane®) dentro de los 6 meses posteriores al día 0 y los sujetos que no toleraron su medicación con retinoides orales anterior serán excluidos independientemente del momento de la última exposición.
  • Sujetos con insuficiencia hepática, enfermedad tiroidea no controlada, hipersensibilidad a los retinoides o hipervitaminosis A
  • Sujetos que hayan tomado suplementos que contengan ≥10 000 UI de vitamina A en los 60 días previos a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Campo visual
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
La seguridad se evaluará evaluando lo siguiente: eventos adversos, pruebas de laboratorio clínico, ECG y signos vitales
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

QLT Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2012

Finalización primaria (Actual)

1 de mayo de 2014

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2014

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de enero de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de enero de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de enero de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de julio de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de julio de 2014

Última verificación

1 de julio de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RET IRD 02

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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