Gentagne behandlinger af QLT091001 hos forsøgspersoner med Leber Congenital Amaurosis eller Retinitis Pigmentosa (Udvidelse af undersøgelse RET IRD 01)

Inklusionskriterier:

• Forsøgspersoner med LCA eller RP på grund af RPE65- eller LRAT-mangel, som modtog et 7-dages behandlingsforløb med QLT091001 og gennemførte dag 30-besøget i undersøgelse RET IRD 01

• Forsøgspersoner, der opfylder et af følgende kriterier mindst 1 måned efter start af det 7-dages behandlingsforløb i undersøgelse RET IRD 01:

  • ingen stigning i GVF (i mindst 1 øje): Opfølgnings-GVF steg ≤20 % fra baseline eller
  • fald i GVF (i mindst 1 øje): Opfølgnings-GVF faldt under den højeste tidligere respons med ˃20 % eller
  • Anses som en rimelig kandidat til genbehandling, baseret på efterforskerens skøn, i samråd med den uafhængige DSMB og sponsoren, baseret på regression eller manglende respons i andre parametre for synsfunktion (f.eks. subjektive rapporter om ændringer i farvesyn eller tilpasning til lav light), men som ikke opfylder andre (GVF) kriterier for studieadgang

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner med ethvert klinisk vigtigt abnormt fysisk fund ved screening.
• Forsøgspersoner, der har taget receptpligtig eller forsøgsmæssig oral retinoidmedicin (f.eks. Accutane,® Soriatane®) inden for 6 måneder efter dag 0, og forsøgspersoner, der ikke tolererede deres tidligere orale retinoidmedicin, vil blive udelukket uanset tidspunktet for sidste eksponering.
• Personer med leversvigt, ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom, overfølsomhed over for retinoider eller hypervitaminose A
• Forsøgspersoner, der har taget kosttilskud, der indeholder ≥10.000 IE vitamin A inden for 60 dage efter screening