Traitements répétés de QLT091001 chez des sujets atteints d'amaurose congénitale de Leber ou de rétinite pigmentaire (extension de l'étude RET IRD 01)

Critère d'intégration:

• Sujets avec LCA ou RP en raison d'un déficit en RPE65 ou en LRAT qui ont reçu un traitement de 7 jours de QLT091001 et ont terminé la visite du jour 30 dans l'étude RET IRD 01

• Sujets qui répondent à l'un des critères suivants au moins 1 mois après le début du traitement de 7 jours dans l'étude RET IRD 01 :

  • aucune augmentation de la GVF (dans au moins 1 œil) : la GVF de suivi a augmenté de ≤ 20 % par rapport à la valeur initiale ou
  • diminution de la GVF (dans au moins 1 œil) : la GVF de suivi a diminué en dessous de la réponse précédente la plus élevée de ˃ 20 % ou
  • Considéré comme un candidat raisonnable pour le retraitement, à la discrétion de l'investigateur, en consultation avec le DSMB indépendant et le commanditaire, sur la base d'une régression ou d'un manque de réponse dans d'autres paramètres de la fonction visuelle (par exemple, rapports subjectifs de changements dans la vision des couleurs ou adaptation à une faible lumière) mais qui ne répondent pas aux autres critères (GVF) pour l'entrée à l'étude

Critère d'exclusion:

• Sujets présentant une découverte physique anormale cliniquement importante lors du dépistage.
• Les sujets qui ont pris des médicaments rétinoïdes oraux sur ordonnance ou expérimentaux (par exemple, Accutane,® Soriatane®) dans les 6 mois suivant le jour 0 et les sujets qui n'ont pas toléré leurs précédents médicaments rétinoïdes oraux seront exclus quel que soit le moment de la dernière exposition.
• Sujets présentant une insuffisance hépatique, une maladie thyroïdienne non contrôlée, une hypersensibilité aux rétinoïdes ou une hypervitaminose A
• Sujets ayant pris des suppléments contenant ≥ 10 000 UI de vitamine A dans les 60 jours suivant le dépistage