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Trattamenti ripetuti di QLT091001 in soggetti con amaurosi congenita di Leber o retinite pigmentosa (estensione dello studio RET IRD 01)

25 luglio 2014 aggiornato da: QLT Inc.

Uno studio in aperto per valutare gli effetti dei trattamenti ripetuti di QLT091001 orale sulla sicurezza e sull'esito visivo nei soggetti con amaurosi congenita di Leber (LCA) o retinite pigmentosa (RP) a causa di carenze ereditarie della proteina 65 epiteliale del pigmento retinico (RPE65) o della lecitina : Retinolo aciltransferasi (LRAT) (estensione dello studio RET IRD 01)

Lo scopo di questo studio è:

  • Valutare la sicurezza di un massimo di 3 cicli aggiuntivi di QLT091001 orale somministrato una volta al giorno per 7 giorni in soggetti trattati in precedenza con un singolo ciclo di 7 giorni di QLT091001 nello Studio RET IRD 01
  • Valutare se fino a 3 cicli aggiuntivi di QLT091001 orale somministrati una volta al giorno per 7 giorni possono mantenere o migliorare la funzione visiva.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Germania
      • Tubingen, Germania
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti con LCA o RP a causa di deficit di RPE65 o LRAT che hanno ricevuto un ciclo di trattamento di 7 giorni di QLT091001 e hanno completato la visita del giorno 30 nello Studio RET IRD 01

  • Soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri almeno 1 mese dopo l'inizio del ciclo di trattamento di 7 giorni nello Studio RET IRD 01:

    • nessun aumento della GVF (in almeno 1 occhio): la GVF di follow-up è aumentata ≤20% rispetto al basale o
    • diminuzione della GVF (in almeno 1 occhio): la GVF di follow-up è diminuita al di sotto della risposta precedente più alta del ˃20% o
    • Considerato un candidato ragionevole per il ritrattamento, a discrezione dello sperimentatore, in consultazione con il DSMB indipendente e lo sponsor, sulla base della regressione o della mancanza di risposta in altri parametri della funzione visiva (ad esempio, segnalazioni soggettive di cambiamenti nella visione dei colori o adattamento a bassa light) ma che non soddisfano altri criteri (GVF) per l'ammissione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Soggetti con qualsiasi riscontro fisico anormale clinicamente importante allo screening.
  • I soggetti che hanno assunto farmaci retinoidi orali prescritti o sperimentali (ad es. Accutane,® Soriatane®) entro 6 mesi dal giorno 0 e i soggetti che non hanno tollerato il loro precedente farmaco retinoidi orali saranno esclusi indipendentemente dal momento dell'ultima esposizione.
  • Soggetti con insufficienza epatica, malattia tiroidea incontrollata, ipersensibilità ai retinoidi o ipervitaminosi A
  • Soggetti che hanno assunto integratori contenenti ≥10.000 UI di vitamina A entro 60 giorni dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Campo visivo
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La sicurezza verrà valutata valutando quanto segue: eventi avversi, test clinici di laboratorio, ECG e segni vitali
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

QLT Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 gennaio 2012

Primo Inserito (Stima)

31 gennaio 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 luglio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 luglio 2014

Ultimo verificato

1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RET IRD 02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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