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QLT091001 在莱伯先天性黑蒙或视网膜色素变性受试者中的重复治疗（研究扩展 RET IRD 01）

2014年7月25日 更新者：QLT Inc.

一项开放标签研究，以评估重复治疗口服 QLT091001 对因视网膜色素上皮 65 蛋白 (RPE65) 或卵磷脂遗传性缺陷导致的 Leber 先天性黑蒙 (LCA) 或视网膜色素变性 (RP) 受试者的安全性和视力结果的影响: 视黄醇酰基转移酶 (LRAT)（研究扩展 RET IRD 01）

本研究的目的是：

  • 评估先前在研究 RET IRD 01 中接受过一次 7 天 QLT091001 疗程治疗的受试者最多 3 个额外口服 QLT091001 疗程的安全性，每天一次，持续 7 天
  • 评估最多 3 个额外疗程的口服 QLT091001，每天一次，持续 7 天是否可以维持或改善视觉功能。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

27

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • 德国
      • Tubingen、德国
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • 美国
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • 英国
      • London、英国、EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰
        • The Rotterdam Eye Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 由于 RPE65 或 LRAT 缺陷而患有 LCA 或 RP 的受试者接受了 QLT091001 的 7 天疗程并完成了研究 RET IRD 01 中的第 30 天访问

  • 在 Study RET IRD 01 的 7 天疗程开始后至少 1 个月符合以下任何一项标准的受试者：

    • GVF 没有增加（至少一只眼）：随访 GVF 相对于基线增加≤20% 或
    • GVF 降低（至少一只眼）：后续 GVF 降低到低于先前最高反应 ˃20% 或
    • 根据研究者的判断，与独立的 DSMB 和申办者协商，基于其他视觉功能参数的退化或缺乏反应（例如，色觉变化的主观报告或适应低轻）但不符合其他 (GVF) 研究进入标准的人

排除标准：

  • 在筛选时具有任何临床上重要的异常身体发现的受试者。
  • 在第 0 天后的 6 个月内服用过任何处方药或研究性口服维甲酸类药物（例如 Accutane® Soriatane®）的受试者以及不能耐受之前口服维甲酸类药物的受试者，无论最后一次暴露的时间如何，都将被排除在外。
  • 患有肝功能衰竭、不受控制的甲状腺疾病、对类视黄醇过敏或维生素 A 过多症的受试者
  • 在筛选后 60 天内服用任何含有≥10,000 IU 维生素 A 的补充剂的受试者

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
视野
大体时间：12个月
12个月

次要结果测量

结果测量
大体时间
将通过评估以下内容来评估安全性：不良事件、临床实验室测试、心电图和生命体征
大体时间：12个月
12个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

QLT Inc.

调查人员

  • 研究主任：Sushanta Mallick、QLT Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2012年1月1日

初级完成 (实际的)

2014年5月1日

研究完成 (实际的)

2014年6月1日

研究注册日期

首次提交

2012年1月6日

首先提交符合 QC 标准的

2012年1月30日

首次发布 (估计)

2012年1月31日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年7月28日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年7月25日

最后验证

2014年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RET IRD 02

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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