Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

QLT091001:n toistetut hoidot potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi tai retinitis pigmentosa (tutkimuksen RET IRD 01 laajennus)

perjantai 25. heinäkuuta 2014 päivittänyt: QLT Inc.

Avoin tutkimus, jossa arvioitiin toistuvien suun QLT091001-hoitojen vaikutuksia turvallisuuteen ja näkötulokseen potilailla, joilla on Leberin synnynnäinen amauroosi (LCA) tai retiniitti pigmentosa (RP) verkkokalvon pigmentin epiteelin tai lepetiiniproteiini 65555-proteiinin periytyvien puutteiden vuoksi. : Retinoliasyylitransferaasi (LRAT) (tutkimuksen RET IRD 01 laajennus)

Tämän tutkimuksen tarkoitus on:

  • Arvioida enintään 3 suun kautta annettavan QLT091001 lisäkurssin turvallisuutta kerran päivässä 7 päivän ajan potilailla, joita on aiemmin hoidettu yhdellä 7 päivän QLT091001-kuorilla tutkimuksessa RET IRD 01
  • Arvioida, voiko enintään 3 lisäkurssia suun kautta annettavaa QLT091001-hoitoa kerran päivässä 7 päivän ajan ylläpitää tai parantaa näkötoimintoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Saksa
      • Tubingen, Saksa
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on RPE65- tai LRAT-puutosta johtuva LCA tai RP, jotka saivat 7 päivän QLT091001-hoitojakson ja suorittivat 30. päivän käynnin tutkimuksessa RET IRD 01

  • Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä vähintään 1 kuukauden kuluttua 7 päivän hoitojakson alkamisesta tutkimuksessa RET IRD 01:

    • ei GVF:n nousua (vähintään yhdessä silmässä): Seuranta GVF kasvoi ≤20 % lähtötasosta tai
    • GVF:n lasku (vähintään 1 silmässä): Seuranta-GVF laski korkeimman edellisen vasteen alapuolelle ˃20 % tai
    • Pidetään kohtuullisena ehdokkaana uudelleenkäsittelyyn tutkijan harkinnan perusteella, riippumattoman DSMB:n ja sponsorin kanssa kuultuaan, perustuen regressioon tai vasteen puuttumiseen muissa visuaalisen toiminnan parametreissa (esim. subjektiiviset raportit värinäön muutoksista tai sopeutumisesta matalaan tasoon kevyt), mutta jotka eivät täytä muita (GVF) opintoihin pääsyn kriteerejä

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on kliinisesti tärkeitä poikkeavia fyysisiä löydöksiä seulonnassa.
  • Koehenkilöt, jotka ovat ottaneet mitä tahansa reseptilääkettä tai tutkittavaa suun kautta otettavaa retinoidilääkitystä (esim. Accutane,® Soriatane®) kuuden kuukauden kuluessa päivästä 0, ja koehenkilöt, jotka eivät sietäneet aikaisempaa suun kautta otettavaa retinoidilääkitystään, suljetaan pois viimeisestä altistusajasta riippumatta.
  • Potilaat, joilla on maksan vajaatoiminta, hallitsematon kilpirauhassairaus, yliherkkyys retinoideille tai hypervitaminoosi A
  • Potilaat, jotka ovat ottaneet lisäravinteita, jotka sisältävät ≥10 000 IU A-vitamiinia 60 päivän kuluessa seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Näkökenttä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus arvioidaan arvioimalla seuraavat: haittatapahtumat, kliiniset laboratoriotutkimukset, EKG:t ja elintoiminnot
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

QLT Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. tammikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. tammikuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. tammikuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 31. tammikuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Maanantai 28. heinäkuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. heinäkuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RET IRD 02

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliiniset tutkimukset QLT091001

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa