Herhaalde behandelingen van QLT091001 bij proefpersonen met Leber congenitale amaurosis of retinitis pigmentosa (uitbreiding van onderzoek RET IRD 01)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen met LCA of RP als gevolg van RPE65- of LRAT-deficiëntie die een 7-daagse behandelingskuur met QLT091001 kregen en het bezoek op dag 30 in onderzoek RET IRD 01 voltooiden

• Proefpersonen die ten minste 1 maand na aanvang van de 7-daagse behandelingskuur in onderzoek RET IRD 01 aan een van de volgende criteria voldoen:

  • geen toename in GVF (in ten minste 1 oog): Follow-up GVF verhoogd ≤20% ten opzichte van baseline of
  • afname van GVF (in ten minste 1 oog): Follow-up GVF daalde tot onder de hoogste eerdere respons met ˃20% of
  • Beschouwd als een redelijke kandidaat voor herbehandeling, op basis van het oordeel van de onderzoeker, in overleg met de onafhankelijke DSMB en de sponsor, op basis van achteruitgang of gebrek aan respons in andere parameters van de visuele functie (bijv. subjectieve meldingen van veranderingen in kleurwaarneming of aanpassing aan lage light) maar niet voldoen aan andere (GVF) criteria voor toelating tot studie

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen met een klinisch belangrijke abnormale fysieke bevinding bij screening.
• Proefpersonen die binnen 6 maanden na dag 0 receptplichtige orale retinoïdemedicatie (bijv. Accutane® Soriatane®) hebben ingenomen en proefpersonen die hun eerdere orale retinoïdemedicatie niet verdroegen, worden uitgesloten, ongeacht het tijdstip van de laatste blootstelling.
• Proefpersonen met leverfalen, ongecontroleerde schildklierziekte, overgevoeligheid voor retinoïden of hypervitaminose A
• Proefpersonen die binnen 60 dagen na screening supplementen hebben ingenomen die ≥10.000 IE vitamine A bevatten