Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A QLT091001 ismételt kezelése Leber Congenital Amaurosisban vagy Retinitis Pigmentosaban szenvedő betegeknél (A RET IRD 01 vizsgálat kiterjesztése)

2014. július 25. frissítette: QLT Inc.

Nyílt vizsgálat a QLT091001 szájon át végzett ismételt kezelések hatásainak értékelésére a Leber Congenital Amaurosisban (LCA) vagy a Retinitis Pigmentosaban (RP) szenvedő betegeknél a retina pigment epithelialis vagy 6PE655 protein örökletes hiányosságai miatt. : Retinol-aciltranszferáz (LRAT) (A RET IRD 01 vizsgálat kiterjesztése)

Ennek a tanulmánynak a célja:

  • A RET IRD 01 vizsgálatban korábban egyetlen 7 napos QLT091001 kezelésben részesült alanyok legfeljebb 3 további orális QLT091001 kúra biztonságosságának értékelése naponta egyszer 7 napon keresztül.
  • Annak értékelésére, hogy 7 napon keresztül naponta egyszer legfeljebb 3 további orális QLT091001-kúra képes-e fenntartani vagy javítani a látásfunkciót.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Németország
      • Tubingen, Németország
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • RPE65 vagy LRAT-hiány miatt LCA-ban vagy RP-ben szenvedő alanyok, akik 7 napos QLT091001-es kezelést kaptak, és teljesítették a 30. napi látogatást a RET IRD 01 vizsgálatban

  • Azok az alanyok, akik legalább 1 hónappal a RET IRD 01 vizsgálatban a 7 napos kezelés megkezdése után megfelelnek az alábbi kritériumok bármelyikének:

    • nem növekszik a GVF (legalább 1 szemben): A követési GVF ≤20%-kal nőtt a kiindulási értékhez képest vagy
    • a GVF csökkenése (legalább 1 szemben): A követési GVF a legmagasabb korábbi válasz alá csökkent ˃20%-kal ill.
    • A vizsgáló belátása szerint, a független DSMB-vel és a szponzorral konzultálva ésszerű jelöltnek tekinthető újrakezelésre, a látásfunkció egyéb paramétereinek regressziója vagy válaszhiánya (pl. szubjektív jelentések a színlátás változásairól vagy az alacsony szinthez való alkalmazkodásról) alapján. fény), de akik nem felelnek meg a tanulmányi felvétel egyéb (GVF) kritériumainak

Kizárási kritériumok:

  • Olyan alanyok, akiknél a szűrés során bármilyen klinikailag fontos kóros fizikai lelet észlelhető.
  • Azok az alanyok, akik bármilyen vényköteles vagy vizsgálati orális retinoid gyógyszert (például Accutane,® Soriatane®) szedtek a 0. naptól számított 6 hónapon belül, és azok az alanyok, akik nem tolerálták korábbi orális retinoid gyógyszerüket, az utolsó expozíció időpontjától függetlenül kizárásra kerülnek.
  • Májelégtelenségben, kontrollálatlan pajzsmirigybetegségben, retinoidokkal szembeni túlérzékenységben vagy A hipervitaminózisban szenvedő betegek
  • Azok az alanyok, akik a szűrést követő 60 napon belül ≥10 000 NE A-vitamint tartalmazó kiegészítőket szedtek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Látótér
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A biztonságot a következők értékelésével értékelik: nemkívánatos események, klinikai laboratóriumi vizsgálatok, EKG-k és életjelek
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

QLT Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. január 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. január 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. január 30.

Első közzététel (Becslés)

2012. január 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. július 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 25.

Utolsó ellenőrzés

2014. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RET IRD 02

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Klinikai vizsgálatok a QLT091001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Montenegro

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel