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Tratamentos Repetidos de QLT091001 em Indivíduos com Amaurose Congênita de Leber ou Retinite Pigmentosa (Extensão do Estudo RET IRD 01)

25 de julho de 2014 atualizado por: QLT Inc.

Um estudo aberto para avaliar os efeitos de tratamentos repetidos de QLT091001 oral na segurança e no resultado da visão em indivíduos com amaurose congênita de Leber (LCA) ou retinite pigmentosa (RP) devido a deficiências hereditárias de proteína epitelial do pigmento da retina 65 (RPE65) ou lecitina : Retinol Aciltransferase (LRAT) (Extensão do Estudo RET IRD 01)

O objetivo deste estudo é:

  • Avaliar a segurança de até 3 cursos adicionais de QLT091001 oral administrados uma vez ao dia durante 7 dias em indivíduos tratados anteriormente com um único curso de 7 dias de QLT091001 no Estudo RET IRD 01
  • Avaliar se até 3 cursos adicionais de QLT091001 oral administrados uma vez ao dia durante 7 dias podem manter ou melhorar a função visual.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

27

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Tubingen, Alemanha
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos com LCA ou RP devido a deficiência de RPE65 ou LRAT que receberam um curso de tratamento de 7 dias de QLT091001 e completaram a visita do dia 30 no Estudo RET IRD 01

  • Indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios pelo menos 1 mês após o início do curso de tratamento de 7 dias no Estudo RET IRD 01:

    • nenhum aumento na GVF (em pelo menos 1 olho): GVF de acompanhamento aumentou ≤20% da linha de base ou
    • diminuição na GVF (em pelo menos 1 olho): GVF de acompanhamento diminuiu abaixo da resposta anterior mais alta em ˃20% ou
    • Considerado um candidato razoável para retratamento, com base no critério do Investigador, em consulta com o DSMB independente e o Patrocinador, com base na regressão ou falta de resposta em outros parâmetros da função visual (por exemplo, relatórios subjetivos de alterações na visão de cores ou adaptação a baixa leve), mas que não atendem a outros critérios (GVF) para entrada no estudo

Critério de exclusão:

  • Indivíduos com qualquer achado físico anormal clinicamente importante na Triagem.
  • Indivíduos que tomaram qualquer prescrição ou medicação retinóide oral em investigação (por exemplo, Accutane,® Soriatane®) dentro de 6 meses do Dia 0 e indivíduos que não toleraram sua medicação retinóide oral anterior serão excluídos, independentemente da hora da última exposição.
  • Indivíduos com insuficiência hepática, doença tireoidiana descontrolada, hipersensibilidade a retinóides ou hipervitaminose A
  • Indivíduos que tomaram suplementos contendo ≥10.000 UI de vitamina A dentro de 60 dias após a triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Campo visual
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
A segurança será avaliada avaliando o seguinte: eventos adversos, testes de laboratório clínico, ECG e sinais vitais
Prazo: 12 meses
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

QLT Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2012

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de janeiro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de janeiro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

31 de janeiro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

28 de julho de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de julho de 2014

Última verificação

1 de julho de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RET IRD 02

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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