Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Upprepade behandlingar av QLT091001 hos patienter med Leber Congenital Amaurosis eller Retinitis Pigmentosa (förlängning av studien RET IRD 01)

25 juli 2014 uppdaterad av: QLT Inc.

En öppen studie för att utvärdera effekterna av upprepade behandlingar av oral QLT091001 på säkerhet och synresultat hos patienter med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grund av ärftliga brister av retinalt pigmentepitelial 65-protein eller Lecitival 65-protein. : Retinolacyltransferas (LRAT) (Utvidgning av studien RET IRD 01)

Syftet med denna studie är:

  • För att utvärdera säkerheten för upp till 3 ytterligare kurer av oral QLT091001 administrerade en gång dagligen i 7 dagar hos försökspersoner som tidigare behandlats med en enda 7-dagars kur med QLT091001 i studie RET IRD 01
  • För att utvärdera om upp till 3 ytterligare kurer med oral QLT091001 administrerad en gång dagligen i 7 dagar kan bibehålla eller förbättra synfunktionen.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersoner med LCA eller RP på grund av RPE65- eller LRAT-brist som fick en 7-dagars behandlingskur med QLT091001 och avslutade dag 30-besöket i studie RET IRD 01

  • Försökspersoner som uppfyller något av följande kriterier minst 1 månad efter starten av den 7-dagars behandlingskuren i Studie RET IRD 01:

    • ingen ökning av GVF (i minst 1 öga): Uppföljnings-GVF ökade ≤20 % från baslinjen eller
    • minskning av GVF (i minst 1 öga): Uppföljnings-GVF minskade under det högsta tidigare svaret med ˃20 % eller
    • Anses som en rimlig kandidat för återbehandling, baserat på utredarens gottfinnande, i samråd med den oberoende DSMB och sponsorn, baserat på regression eller bristande respons i andra parametrar för synfunktion (t.ex. subjektiva rapporter om förändringar i färgseende eller anpassning till låg lätt) men som inte uppfyller andra (GVF) kriterier för studietillträde

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner med något kliniskt viktigt onormalt fysiskt fynd vid screening.
  • Försökspersoner som har tagit något receptbelagt eller experimentellt oralt retinoidläkemedel (t.ex. Accutane,® Soriatane®) inom 6 månader från dag 0 och försökspersoner som inte tolererat sin tidigare orala retinoidmedicin kommer att exkluderas oavsett tidpunkten för den senaste exponeringen.
  • Personer med leversvikt, okontrollerad sköldkörtelsjukdom, överkänslighet mot retinoider eller hypervitaminos A
  • Försökspersoner som har tagit något kosttillskott som innehåller ≥10 000 IE vitamin A inom 60 dagar efter screening

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Synfält
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerheten kommer att bedömas genom att utvärdera följande: biverkningar, kliniska laboratorietester, EKG och vitala tecken
Tidsram: 12 månader
12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

QLT Inc.

Utredare

  • Studierektor: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 januari 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2012

Första postat (Uppskatta)

31 januari 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

28 juli 2014

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 juli 2014

Senast verifierad

1 juli 2014

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RET IRD 02

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på LCA (Leber Congenital Amaurosis)

Kliniska prövningar på QLT091001

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera