Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wielokrotne leczenie QLT091001 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera lub barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (przedłużenie badania RET IRD 01)

25 lipca 2014 zaktualizowane przez: QLT Inc.

Otwarte badanie mające na celu ocenę wpływu powtarzanego leczenia doustnym QLT091001 na bezpieczeństwo i wyniki widzenia u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera (LCA) lub barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) z powodu wrodzonych niedoborów białka 65 nabłonka barwnika siatkówki (RPE65) lub lecytyny : Acylotransferaza retinolu (LRAT) (przedłużenie badania RET IRD 01)

Celem tego badania jest:

  • Ocena bezpieczeństwa do 3 dodatkowych cykli doustnego QLT091001 podawanych raz dziennie przez 7 dni u pacjentów leczonych wcześniej pojedynczym 7-dniowym kursem QLT091001 w badaniu RET IRD 01
  • Aby ocenić, czy do 3 dodatkowych kursów doustnego QLT091001 podawanych raz dziennie przez 7 dni może utrzymać lub poprawić funkcję widzenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Niemcy
      • Tubingen, Niemcy
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z LCA lub RP z powodu niedoboru RPE65 lub LRAT, którzy otrzymali 7-dniowy cykl leczenia QLT091001 i odbyli wizytę w dniu 30 w badaniu RET IRD 01

  • Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów co najmniej 1 miesiąc po rozpoczęciu 7-dniowego kursu leczenia w badaniu RET IRD 01:

    • brak wzrostu GVF (w ​​co najmniej 1 oku): GVF w okresie kontrolnym zwiększony o ≤20% od wartości wyjściowej lub
    • spadek GVF (w ​​co najmniej 1 oku): GVF w okresie kontrolnym zmniejszył się poniżej najwyższej poprzedniej odpowiedzi o ˃20% lub
    • Uznany za rozsądnego kandydata do ponownego leczenia, na podstawie uznania Badacza, w porozumieniu z niezależnym DSMB i Sponsorem, w oparciu o regresję lub brak odpowiedzi w zakresie innych parametrów funkcji wzrokowych (np. light), ale którzy nie spełniają innych (GVF) kryteriów przystąpienia do badania

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby, u których podczas badania przesiewowego stwierdzono jakiekolwiek istotne klinicznie nieprawidłowości fizyczne.
  • Osoby, które przyjmowały retinoidy na receptę lub eksperymentalne doustne leki retinoidowe (np. Accutane,® Soriatane®) w ciągu 6 miesięcy od dnia 0 oraz osoby, które nie tolerowały poprzedniego doustnego leku retinoidowego, zostaną wykluczone bez względu na czas ostatniej ekspozycji.
  • Osoby z niewydolnością wątroby, niekontrolowaną chorobą tarczycy, nadwrażliwością na retinoidy lub hiperwitaminozą A
  • Osoby, które przyjmowały jakiekolwiek suplementy zawierające ≥10 000 IU witaminy A w ciągu 60 dni od badania przesiewowego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole widzenia
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo zostanie ocenione poprzez ocenę następujących zdarzeń niepożądanych, klinicznych badań laboratoryjnych, EKG i parametrów życiowych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

QLT Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

28 lipca 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 lipca 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RET IRD 02

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj