Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Gjentatte behandlinger av QLT091001 hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis eller Retinitis Pigmentosa (Utvidelse av studien RET IRD 01)

25. juli 2014 oppdatert av: QLT Inc.

En åpen studie for å evaluere effekten av gjentatte behandlinger av oral QLT091001 på sikkerhet og synsutfall hos personer med Leber Congenital Amaurosis (LCA) eller Retinitis Pigmentosa (RP) på grunn av arvelige mangler av retinalt pigmentepitel eller LeRPE65-protein : Retinol Acyltransferase (LRAT) (Utvidelse av studie RET IRD 01)

Hensikten med denne studien er:

  • For å evaluere sikkerheten til opptil 3 ekstra kurer med oral QLT091001 administrert én gang daglig i 7 dager hos forsøkspersoner behandlet tidligere med en enkelt 7-dagers kur med QLT091001 i studie RET IRD 01
  • For å evaluere om opptil 3 ekstra kurer med oral QLT091001 administrert én gang daglig i 7 dager kan opprettholde eller forbedre synsfunksjonen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • Montreal Children's hospital, Mcgill University Health Centre
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60608
        • The Chicago Lighthouse (University of Illinois at Chicago, Pangere Center for Inherited Retinal Disease)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Wilmer Eye Institute (Johns Hopkins University)
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland
        • The Rotterdam Eye Hospital
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1 V2PD
        • Moorefield Eye Hospital
  • Tyskland
      • Tubingen, Tyskland
        • Institute for Ophthalmic Research, University of Tübingen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med LCA eller RP på grunn av RPE65- eller LRAT-mangel som mottok et 7-dagers behandlingsforløp med QLT091001 og fullførte dag 30-besøket i studie RET IRD 01

  • Forsøkspersoner som oppfyller ett av følgende kriterier minst 1 måned etter oppstart av det 7-dagers behandlingskurset i studie RET IRD 01:

    • ingen økning i GVF (i minst 1 øye): Oppfølging GVF økte ≤20 % fra baseline eller
    • reduksjon i GVF (i minst 1 øye): Oppfølgings-GVF sank under høyeste tidligere respons med ˃20 % eller
    • Betraktes som en rimelig kandidat for gjenbehandling, basert på etterforskerens skjønn, i samråd med den uavhengige DSMB og sponsoren, basert på regresjon eller mangel på respons i andre parametere for visuell funksjon (f.eks. subjektive rapporter om endringer i fargesyn eller tilpasning til lavt syn). light), men som ikke oppfyller andre (GVF) kriterier for studieopptak

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med klinisk viktige unormale fysiske funn ved screening.
  • Pasienter som har tatt reseptbelagte eller eksperimentelle orale retinoidmedisiner (f.eks. Accutane,® Soriatane®) innen 6 måneder etter dag 0 og forsøkspersoner som ikke tolererte sin tidligere orale retinoidmedisin, vil bli ekskludert uavhengig av tidspunktet for siste eksponering.
  • Personer med leversvikt, ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom, overfølsomhet for retinoider eller hypervitaminose A
  • Personer som har tatt kosttilskudd som inneholder ≥10 000 IE vitamin A innen 60 dager etter screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Synsfelt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet vil bli vurdert ved å evaluere følgende: bivirkninger, kliniske laboratorietester, EKG og vitale tegn
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

QLT Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Sushanta Mallick, QLT Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. januar 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2012

Først lagt ut (Anslag)

31. januar 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

28. juli 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. juli 2014

Sist bekreftet

1. juli 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RET IRD 02

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere