Pseudoxanthoma Elasticum(PXE) 치료에 사용되는 마그네슘 보충제

Pseudoxanthoma elasticum(PXE)은 피부, 안구 및 심혈관 시스템에서 발생하는 주요 임상 징후와 함께 탄성 섬유 석회화 및 단편화를 포함하는 전신 결합 조직 장애입니다.

탄성 섬유의 석회화는 망막 색소 상피로부터 혈관 맥락막을 분리하는 탄성 조직 함유 막인 Bruch's 막에 균열을 일으킵니다. 이들은 angioid 줄무늬로 알려져 있으며 수년 동안 질병의 유일한 징후 일 수 있습니다. 망막 출혈과 시력 상실이 흔합니다. 동맥의 내부 탄성판의 석회화는 위장관 출혈을 일으키며 때로는 치명적입니다. 가속 심장병은 추가적인 합병증입니다.

피부 발현은 조약돌 패턴의 노란색 구진 또는 굴곡 부위의 "뽑아 낸 닭 껍질"과 유사한 플라크의 존재를 특징으로 합니다. 더 진행된 경우 피부의 중복 주름이 발생할 수 있습니다. 피부 침범의 가장 빈번한 부위는 목, 겨드랑이, 서혜부 부위, 전주와 및 슬와와 및 배꼽주위 부위를 포함한다. 피부 병변은 탄력 조직의 석회화 정도를 등급화하는 쉬운 방법을 제공합니다.

다양한 피부 연조직 광물화 장애가 있는 80명의 피험자를 대상으로 한 임상 연구에서 영향을 받은 부위에 황산마그네슘을 국소적으로 주사하는 동시에 4~6개월 동안 경구용 젖산마그네슘을 투여했습니다. 이들 피험자의 약 75%는 석회화가 현저하게 감소하거나 완전히 사라졌습니다.

보다 최근에는 PXE에 대한 녹아웃 마우스 모델이 석회화 역전을 마그네슘 함량이 높은 식단과 연관시켰습니다. 생쥐는 인산염이 높거나 낮은 식단, 마그네슘이 높거나 낮은 식단 또는 통제된 식단을 제공받았습니다. 높은 마그네슘 식이 요법을 한 쥐는 결합 조직 광물화의 증거를 전혀 나타내지 않은 반면, 다른 식이 요법을 한 쥐는 vibrissae를 둘러싼 결합 조직 캡슐의 석회화를 특징으로 하는 광물화를 보였습니다.

이 정보와 증가된 마그네슘 수치와 석회화 감소를 연결하는 연구를 바탕으로 피부의 탄력 섬유 석회화 감소를 보여주고 질병의 진행을 늦추기 위해 PXE 환자의 식단에 산화마그네슘을 보충할 계획입니다.

무작위 피험자는 12개월 동안 연구 약물(활성 또는 위약)을 복용하도록 지시받은 후 모든 피험자는 다음 12개월 동안 활성 연구 약물을 투여받게 됩니다.

음식을 통해 섭취했을 때 마그네슘은 어떠한 부작용도 나타내지 않았습니다. 그러나 보충제를 통해 섭취할 경우 과도한 마그네슘 섭취는 설사뿐만 아니라 메스꺼움, 복부 경련과 같은 기타 위장 장애를 유발하는 것으로 알려져 있습니다. 다량의 마그네슘 약리학적 용량은 매일 30g의 산화마그네슘을 반복적으로 섭취할 때 나타나는 대사성 알칼리증 및 저칼륨혈증과 같은 더 심각한 부작용과 관련이 있습니다. 고마그네슘혈증은 과도한 마그네슘 보충제 섭취로 인해 발생할 수 있지만 정상적인 신장 기능을 가진 개인에서는 거의 보고되지 않았습니다.

연구 데이터는 피부 병변에 대한 의사의 전반적인 평가, 표적 병변에 대한 평가 및 치료군과 위약군 사이의 생검 평가의 변화를 비교하기 위해 Wilcoxon Rank Sum Test를 사용하여 분석됩니다. 무시할 수 있는 위약 반응을 가정하면 이 연구에서 제안된 대로 40명의 완성된 피험자에서 기본 측정에 대한 검정력 분석을 수행할 수 있다고 생각합니다. 분석은 치료 의도(intent-to-treat)를 기반으로 하며 마지막 관찰이 이월됩니다. 안전, 효능 부족 및 일반적으로 다른 문서가 없는 환자는 요청된 '최종 방문 평가'가 없는 경우 가장 높은(최악의) 점수가 할당됩니다. Intent-to-treat 분석을 기반으로 한 의미 있는 결과는 프로토콜 편차 없이 시험을 완료한 환자의 분석으로 보완됩니다.