원발성 골수 섬유증(PMF) 또는 후 다혈구 증가증 골수 섬유증(PPV MF) 또는 후 본태성 혈소판증 골수 섬유증(PET-MF)이 있는 INC424 환자에 대한 탐색적 제II상 연구 (MACS2030)
2015년 3월 1일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
원발성 골수섬유화증(PMF) 또는 후 다혈구증가증 골수섬유화증(PPV MF) 또는 후 본태혈소판증가증 골수섬유화증(PET-MF) 환자를 위한 INC424의 영국 공개 라벨, 다기관, 탐색적 2상 연구
이 연구의 1차 목적은 PMF, PPV MF 또는 PET-MF 환자에서 객관적 종점(48주에 심계항진을 사용하여 비장비대의 > 50% 감소) 및/또는 복합 측정을 사용하여 INC424의 효능을 평가하는 것입니다. 주관적 종점(48주에 총 증상 점수의 >50% 감소).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
48
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bournemouth, 영국, BH7 7DW
- Novartis Investigative Site
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East Yorkshire, 영국, HU16 5JQ
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, 영국, EH4 2XU
- Novartis Investigative Site
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Leicester, 영국, LE7 5WW
- Novartis Investigative Site
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Liverpool, 영국, L7 8XP
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, SE1 9RT
- Novartis Investigative Site
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London, 영국, W12 0HS
- Novartis Investigative Site
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Manchester, 영국, M13 9NT
- Novartis Investigative Site
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Oxford, 영국, OX3 7LJ
- Novartis Investigative Site
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Wales
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Cardiff, Wales, 영국, CF14 4XN
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 환자는 진행 중인 다른 INC424 임상 시험에 대한 자격이 없어야 합니다.
- 환자는 JAK2 돌연변이 상태와 관계없이 2008년 개정된 세계보건기구 기준에 따라 PMF, PPV MF 또는 PET-MF로 진단되어야 합니다.
치료가 필요한 PMF 환자는 고위험(예후 인자 3개) 또는 중간 위험 수준 2(예후 인자 2개, 더 이상 없음), 또는 비장 비대가 있는 중간 위험 수준 1(예후 인자 1개, 더 이상 없음)로 분류되어야 합니다. International Working Group에서 정의한 예후 인자는 다음과 같습니다.
- 연령 > 65세;
- 전신증상(체중감소, 발열, 식은땀)의 유무 현저한 빈혈(Hgb < 10g/dL)*;
- 백혈구 증가증(WBC 병력 > 25 x109/L);
- 순환 폭발 > 1%. • 수혈에 의존하지 않는 환자의 경우 스크리닝 방문 중에 헤모글로빈 값 < 10g/dL이 입증되어야 합니다. 정기적으로 충전 적혈구 수혈을 받는 환자는 위험 요인을 평가할 목적으로 헤모글로빈이 10g/dL 미만인 것으로 간주됩니다.
- Intermediate-1 질병과 비장비대 환자는 늑골 가장자리에서 가장 큰 비장 돌출 지점까지 5cm 이상의 비장이 만져져야 합니다.
- 환자는 말초혈액모세포수가 10% 미만이어야 합니다.
- 직접 빌리루빈 ≤ 2.0 x ULN 및 ALT ≤ 2.5 x ULN으로 정의되는 적절한 간 기능을 가진 환자.
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2 x ULN으로 정의되는 적절한 신기능을 가진 환자.
- ECOG 수행 상태가 0, 1 또는 2인 환자(부록 5).
제외 기준:
- 조혈 줄기 세포 이식에 적합한 환자(적합한 후보 및 적합한 기증자가 있음).
- 치료를 받은 초기 편평상피암 또는 기저세포 상피내암종을 제외하고 지난 3년 동안 악성 병력이 있는 환자.
- 스크리닝 2주 전 또는 기준선 4주 전 어느 시점에서든 조혈 성장 인자 수용체 작용제(즉, 에리스로포이에틴[Epo], 과립구 콜로니 자극 인자(GCSF[Neupogen; Neulasta], 로미플로스팀, 엘트롬보팍))로 치료를 받고 있는 환자.
- 경구용 INC424의 흡수를 현저하게 변화시킬 수 있는 위장관(GI) 기능 장애 또는 위장관 질환(예: 궤양성 질환, 조절되지 않는 구역, 구토, 설사, 흡수장애 증후군, 소장 절제술).
- 연구자의 의견으로 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 심장 질환이 있는 환자.
- 치료가 필요한 임상적으로 중요한 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 환자. 항생제 사용이 필요한 급성 세균 감염 환자는 항생제 치료 과정이 완료될 때까지 스크리닝/등록을 연기해야 합니다.
- 활동성 A, B, C형 간염이 있거나 HIV 양성인 것으로 알려진 환자.
다음과 같이 부적절한 골수 예비력을 가진 환자:
- ≤ 1000/µL인 절대 호중구 수(ANC).
- 성장 인자, 혈전 형성 인자 또는 혈소판 수혈 없이 100,000/µL 미만인 혈소판 수.
- 혈소판 수치 < 50,000/µL 또는 ANC < 500/µL의 병력이 있는 환자.
- 응고 매개변수(PT, PTT, INR)가 1.5 이상인 환자.
- INC424 또는 기타 JAK1/2 억제제 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증이 있는 환자.
- 다른 시험약으로 치료를 진행 중이거나 스크리닝 후 30일 이내에 시험약으로 치료를 받은 환자.
- 연구자의 의견으로 환자의 안전 또는 프로토콜 준수를 위태롭게 할 수 있는 임의의 병발 상태를 가진 환자.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: INC424
PMF, PPV MF 또는 PET-MF 진단을 받은 환자는 경구용 INC424를 1일 2회 15~20mg(기준선 혈소판 수 기준 용량) 용량으로 치료받았습니다.
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Ruxolitinib은 병에 포장된 5mg 정제로 제공되었습니다.
15~20mg(기준선 혈소판 수 기준 용량) 1일 2회.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 성공 참가자 비율
기간: 48주
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치료 성공은 48주 시점에서 기준선 대비 촉진할 수 있는 비장 길이의 50% 이상 감소 및/또는 총 증상 점수(MF 증상 평가 양식(MFSAF) 설문지에서 파생)가 기준선 대비 50% 이상 개선된 것으로 정의되었습니다. 48주차 시점.
MFSAF는 다음 증상을 평가합니다(모두 없음(0)에서 상상할 수 있는 최악(10)까지 점수 매기기): 일반적인 피로, 복통(및 불편함), 비활동성(이동 및 보행 능력), 기침, 식은땀, 가려움증(가려움증) ), 뼈 통증(관절 통증이나 관절염이 아닌 확산), 열, 지난 6개월 동안 식욕의 변화/의도하지 않은 체중 감소(또는 증가), 전반적인 삶의 질(QoL).
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적으로 가장 좋은 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 48주차
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치료에 대한 반응 및 질병 진행은 신체 검사, 특히 촉진에 의한 비장 크기의 변화를 평가하여 평가했습니다.
골수 섬유증 연구 및 치료 반응 기준에 대한 국제 실무 그룹을 사용하여 질병 반응 및 진행을 평가했습니다.
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48주차
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골수 섬유증 증상 평가 양식(MF-SAF)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차, 48주차
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MF-SAF는 MF의 주요 증상과 영향에 대한 7가지 질문으로 구성됩니다.
질문은 0~10점 척도로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 증상이 심하고 활동이 없음을 나타냅니다.
전체 증상 점수(TSS)를 구성하는 질문 1-6은 식은땀, 소양증/가려움증, 복부 불편감, 갈비뼈 아래 통증, 조기 포만감 및 뼈/근육 통증과 같은 증상을 조사합니다.
질문 7은 환자에게 비활동 수준을 보고하도록 요청합니다.
TSS는 비활동성을 제외한 이러한 증상의 점수 합계를 반영하며 가능한 최대 점수는 60점(경험한 가장 심각한 증상)입니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차, 48주차
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EQ5D 선호 지수(삶의 질을 결정하는 5단계 EuroQol 설문지)의 기준선으로부터의 변화 기준선으로부터
기간: 기준선, 4주차, 12주차, 24주차, 48주차
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EQ-5D는 광범위한 건강 상태 및 치료에서 건강 결과를 측정하는 데 사용되는 표준화된 도구입니다.
기술 시스템과 시각적 아날로그 척도(EQ-VAS)로 구성됩니다.
설명 시스템은 이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울의 5가지 차원으로 구성됩니다.
각 차원에는 문제 없음, 약간의 문제 및 극한 문제의 3단계가 있습니다.
EQ-VAS는 끝점이 '상상할 수 있는 최상의 건강 상태' 및 '상상할 수 있는 최악의 건강 상태'로 레이블이 지정된 수직 VAS에 참가자의 자체 평가 건강을 기록합니다.
EQ-5D 건강 상태는 각 차원의 각 수준에 가중치를 부여하는 공식을 적용하여 단일 요약 지수로 변환되었습니다.
최종 EQ5D 선호도 지수 점수 범위는 0에서 1까지이며 점수가 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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기준선, 4주차, 12주차, 24주차, 48주차
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입원 수
기간: 12주차, 24주차, 26주차, 48주차
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의료자원이용률(MRU)은 입원횟수에 따라 평가하였다.
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12주차, 24주차, 26주차, 48주차
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입원 기간
기간: 48주차
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MRU는 평균 입원 방문 기간에 따라 평가되었습니다.
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48주차
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기준선에서 사고 및 긴급 방문 횟수
기간: 기준선에서 12주, 12주에서 24주, 24주에서 36주, 36주에서 48주
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MRU는 사고 및 응급실 방문 횟수에 따라 평가되었습니다.
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기준선에서 12주, 12주에서 24주, 24주에서 36주, 36주에서 48주
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일반의(GP), 전문의 및 긴급 진료 방문 횟수
기간: 기준선에서 12주, 12주에서 24주, 24주에서 36주, 36주에서 48주
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MRU는 GP, 전문의 및 긴급 치료 방문 횟수에 따라 평가되었습니다.
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기준선에서 12주, 12주에서 24주, 24주에서 36주, 36주에서 48주
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수혈 의존 상태를 가진 참여자의 비율
기간: 기준선(BL), 치료 종료(마지막 치료 후 최대 28일)(EOT)
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베이스라인부터 연구가 종료될 때까지 수혈 의존 상태를 평가했습니다.
새로운 수혈 의존성 발병은 연구 방문 전 8주 동안 2단위 이상의 적혈구 제품을 사용하는 것으로 정의되었습니다.
수혈 독립성의 새로운 발병은 연구 방문 전 8주 동안 적혈구 제품 0 또는 1 단위를 사용하는 것으로 정의되었습니다.
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기준선(BL), 치료 종료(마지막 치료 후 최대 28일)(EOT)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2012년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 3월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 3월 19일
처음 게시됨 (추정)
2012년 3월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 3월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 3월 1일
마지막으로 확인됨
2015년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CINC424AGB02
- 2011-005066-38 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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